Režim kondicionování obsahující nízkou dávku ATG pro léčbu získaného SAA přijímajícího sUCBT
22. října 2023 aktualizováno: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital
Režim kondicionování obsahující nízkou dávku ATG pro léčbu získané těžké aplastické aplazie s transplantací jediné pupečníkové krve: multicentrická studie s jedním ramenem
Vyhodnotit bezpečnost a účinnost transplantace jediné pupečníkové krve (sUCBT) obsahující kondicionační režim s nízkou dávkou ATG při léčbě získané těžké aplastické anémie (SAA).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) od sourozeneckých dárců kompatibilních s HLA je standardní preferovanou terapií těžké aplastické anémie (SAA).
V současné době dárci kompatibilní s HLA v Číně nesplňují potřeby pacientů pro transplantaci.
Transplantace pupečníkové krve (UCBT) je alternativní léčbou pro pacienty s akutními stavy, kteří nemají kompatibilní sourozenecké dárce, selhali imunosupresivní terapie nebo nemohou čekat na nepříbuzné plně kompatibilní dárce.
Selhání implantace je však jedním z hlavních problémů v UCBT pro SAA kvůli nízkému počtu kmenových buněk z pupečníkové krve.
V současné době neexistuje konsenzus o optimálním kondicionačním režimu pro UCBT léčbu SAA a zda by měl být ATG přidán do kondicionačního režimu, je stále kontroverzní.
Časné klinické studie na UCBT ukázaly, že dostatek ATG v kondicionačním režimu povede ke snížení rychlosti implantace a nakonec ovlivní přežití UCBT.
Řada nedávných studií však zjistila, že s přidáním nízkých dávek ATG se zdá, že rekonstituce T buněk překonává transplantaci kostní dřeně nebo periferních kmenových buněk.
Proto, jak správně používat ATG, aby si zachoval svůj účinný preventivní účinek GVHD a snížil jeho dopad na imunitní rekonstrukci, má důležitý klinický význam pro zlepšení účinnosti transplantace.
V této studii bude provedena multicentrická klinická studie sledující bezpečnost a účinnost UCBT s nízkou dávkou ATG při léčbě SAA a dlouhodobou kvalitu života pacientů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
72
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Xiaoyu Zhu, ph.D
- Telefonní číslo: 15255456091
- E-mail: xiaoyuz@ustc.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Baolin Tang, M.D
- Telefonní číslo: 13856901277
- E-mail: zwcrystalbl@163.com
Studijní místa
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Čína, 230036
- Nábor
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
Kontakt:
- Xiaoyu Zhu, ph.D
- Telefonní číslo: 15255456091
- E-mail: xiaoyuz@ustc.cn
-
Kontakt:
- Baolin Tang, M.D
- Telefonní číslo: 13856901277
- E-mail: zwcrystalbl@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
pacienti s indikací k transplantaci krvetvorných buněk, u nichž byla původně diagnostikována těžká aplastická anémie nebo nereagovali na imunosupresivní léčbu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnostikovanou těžkou aplastickou anémií, kteří nereagují na počáteční diagnózu nebo imunosupresivní léčbu;
- Pacienti splňují diagnostická kritéria pro těžkou aplastickou anémii (Camitta kritéria);
- Věk od 1 do 50 let, muž nebo žena;
- Pacienti bez dostupných HLA sourozenců nebo nepříbuzných dárců;
- Pacienti, kteří podstoupili nesouvisející transplantaci pupečníkové krve, potřebují mít shodu s vysokým rozlišením HLA, TNC (před zmrazením pupečníkové krve)≥3,0×107/kg, CD34+ (před zmrazení pupečníkové krve)≥1,5×107/kg、tubulu míra obnovy > 80 %;
- pacienti a jejich rodinní příslušníci nebo opatrovníci souhlasili se studií a podepsali informovaný souhlas;
- Žádné závažné selhání orgánů;
- ECOG skóre ≤ 2 a HCT-CI ≤ 2;
- sérový feritin (SF) <1000 ug/l;
- ženy v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním účinné antikoncepce během léčby a jeden rok poté.
Kritéria vyloučení:
- pacienti s dědičnými syndromy selhání kostní dřeně;
- Pozitivní na HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 místně specifické HLA protilátky pro dárcovskou pupečníkovou krev s fluorescenčním testem na pevné fázi;
- pacientů, kteří dříve podstoupili alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk nebo transplantaci pevných orgánů;
- Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce;
- infekce HIV nebo infekce aktivní virovou hepatitidou B nebo C;
- Těhotné nebo kojící ženy;
- pacienti s anamnézou primární malignity během 3 let před transplantační léčbou;
- pacienti, kteří dostávají léčbu ATG během 2 týdnů před transplantací;
- pacienti s drogově závislými nebo nekontrolovanými duševními chorobami nebo kognitivní poruchou;
- Účastníci jiných podobných klinických studií do 3 měsíců;
- Pacienti alergičtí na ATG;
- pacienty, které výzkumníci považovali za nevhodné pro zařazení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Skupina ATG
Pacienti ve skupině ATG budou léčeni přípravným režimem obsahujícím ATG 2 mg/kg v den -7 před transplantací.
|
Indikace pro zastavení studie: u subjektů se vyskytnou těhotenské příhody, závažné poruchy funkce orgánů nebo mimořádné události související nebo nesouvisející s léčbou; nebo subjekty nejsou ochotny pokračovat v účasti na klinickém hodnocení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jednoletá pravděpodobnost GRFS
Časové okno: jeden rok
|
GRFS je definováno jako přežití bez akutní imunosuprese GVHD stupně III-IV vyžadující chronickou GVHD nebo relaps.
|
jeden rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní výskyt přihojení krevních destiček 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
|
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislé na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než 20 × 10^9/l.
|
28 dní
|
|
Kumulativní výskyt přihojení neutrofilů 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
|
Přihojení neutrofilů je definováno, když počet neutrofilů dosáhne 0,5 × 10^9/l po tři po sobě jdoucí dny.
|
28 dní
|
|
Doba přihojení krevních destiček
Časové okno: 28 dní
|
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislé na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než 20 × 10^9/l.
|
28 dní
|
|
Doba přihojení neutrofilů
Časové okno: 28 dní
|
Přihojení neutrofilů je definováno, když počet neutrofilů dosáhne 0,5 × 10^9/l po tři po sobě jdoucí dny.
|
28 dní
|
|
Kumulativní výskyt akutní GVHD 100 dní po transplantaci
Časové okno: 100 dní
|
Akutní GVHD je definována, která se objeví do 100 dnů po transplantaci
|
100 dní
|
|
Kumulativní výskyt chronické GVHD 100 dní po transplantaci
Časové okno: jeden rok
|
Chronická GVHD je definována, že se vyskytuje 100 dní po transplantaci
|
jeden rok
|
|
Imunitní rekonstituce po transplantaci
Časové okno: jeden rok
|
Úroveň rekonstituce imunoglobulinů, T buněk, B buněk a NK buněk po transplantaci
|
jeden rok
|
|
180denní pravděpodobnost TRM
Časové okno: 180 dní
|
TRM (úmrtnost související s transplantací) je definována jako smrt z jakékoli příčiny související s transplantací do 180 dnů po transplantaci
|
180 dní
|
|
Výskyt infekce
Časové okno: jeden rok
|
Infekce je definována jako různé potransplantační infekce
|
jeden rok
|
|
Jednoletá pravděpodobnost OS
Časové okno: jeden rok
|
OS (celkové přežití) je definováno jako doba, která začíná stanovením diagnózy až do okamžiku smrti
|
jeden rok
|
|
Jednoletá pravděpodobnost DFS
Časové okno: jeden rok
|
DFS (disease free survival) je definováno jako doba od léčby do recidivy onemocnění (nebo smrti) po transplantaci
|
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. října 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. září 2023
První zveřejněno (Aktuální)
15. září 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. října 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CBSAA001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .