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Konditionierungsschema mit niedrig dosiertem ATG zur Behandlung erworbener SAA, die sUCBT erhalten

22. Oktober 2023 aktualisiert von: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Konditionierungsschema mit niedrig dosiertem ATG zur Behandlung erworbener schwerer aplastischer Aplasie nach einer einzelnen Nabelschnurbluttransplantation: Eine multizentrische, einarmige Studie

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer einzelnen Nabelschnurbluttransplantation (sUCBT) mit niedrig dosiertem ATG-basiertem Konditionierungsschema bei der Behandlung erworbener schwerer aplastischer Anämie (SAA).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) von HLA-kompatiblen Geschwisterspendern ist die bevorzugte Standardtherapie bei schwerer aplastischer Anämie (SAA). Derzeit können HLA-kompatible Spender in China den Bedürfnissen der Patienten nach einer Transplantation nicht gerecht werden. Die Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) ist eine alternative Behandlung für Patienten mit Notfallerkrankungen, denen kompatible Geschwisterspender fehlen, immunsuppressive Therapien versagt haben oder die nicht auf unabhängige, vollständig kompatible Spender warten können. Allerdings ist ein Implantationsversagen eines der Hauptprobleme bei UCBT für SAA aufgrund der geringen Anzahl an Nabelschnurblut-Stammzellen. Heutzutage besteht kein Konsens über das optimale Konditionierungsschema für die UCBT-Behandlung von SAA, und ob ATG zum Konditionierungsschema hinzugefügt werden sollte, ist immer noch umstritten. Frühe klinische Studien zu UCBT haben gezeigt, dass ausreichend ATG im Konditionierungsschema zu einer Verringerung der Implantationsrate führt und letztendlich das Überleben von UCBT beeinträchtigt. Eine Reihe neuerer Studien hat jedoch ergeben, dass die T-Zell-Rekonstitution bei Zugabe von niedrig dosiertem ATG die Transplantation von Knochenmarks- oder peripheren Blutstammzellen zu übertreffen scheint. Daher ist es von großer klinischer Bedeutung für die Verbesserung der Transplantationswirksamkeit, wie man ATG richtig einsetzt, um sowohl seine wirksame GVHD-Präventionswirkung beizubehalten als auch seine Auswirkungen auf die Immunrekonstruktion zu verringern. In dieser Studie wird eine multizentrische klinische Studie durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von UCBT mit niedrig dosiertem ATG bei der Behandlung von SAA und die langfristige Lebensqualität von Patienten zu beobachten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

72

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Indikationen für eine Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, bei denen zunächst eine schwere aplastische Anämie diagnostiziert wurde oder die nicht auf eine immunsuppressive Therapie angesprochen haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit diagnostizierter schwerer aplastischer Anämie, die nicht auf die Erstdiagnose oder immunsuppressive Therapie ansprechen;
  • Die Patienten erfüllen die diagnostischen Kriterien für eine schwere aplastische Anämie (Camitta-Kriterien);
  • Alter von 1 bis 50 Jahren, männlich oder weiblich;
  • Patienten ohne HLA-passende Geschwister oder nicht verwandte Spender verfügbar;
  • Patienten, die sich einer unabhängigen Nabelschnurbluttransplantation unterzogen haben, benötigen einen hochauflösenden HLA-Abgleich, TNC (vor dem Einfrieren des Nabelschnurbluts) ≥ 3,0 × 107/kg, CD34+ (vor Einfrieren von Nabelschnurblut)≥1,5×107/kg、Tubulus Wiederherstellungsrate ≥ 80 %;
  • Patienten und ihre Familienangehörigen oder Erziehungsberechtigten stimmten der Studie zu und unterzeichneten eine Einverständniserklärung;
  • Kein schweres Organversagen;
  • ECOG-Score ≤ 2 und HCT-CI ≤ 2;
  • Serumferritin (SF) <1000ug/L;
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der Behandlung und für ein Jahr danach eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit angeborenen Knochenmarksversagenssyndromen;
  • Positiv für ortsspezifische HLA-A-, B-, Cw-, DRB1-, DQB1- und DPB1-HLA-Antikörper für Spender-Nabelschnurblut mit Festphasen-Fluoreszenzassay;
  • Patienten, die zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation oder eine Organtransplantation erhalten haben;
  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen;
  • HIV-Infektion oder aktive Virushepatitis B- oder C-Infektion;
  • Schwangere oder stillende Frauen;
  • Patienten mit primärem Malignom in der Vorgeschichte innerhalb von 3 Jahren vor der Transplantationsbehandlung;
  • Patienten, die innerhalb von 2 Wochen vor der Transplantation eine ATG-Behandlung erhalten;
  • Patienten mit drogenabhängiger oder unkontrollierter psychischer Erkrankung oder kognitiver Beeinträchtigung;
  • Teilnehmer an anderen ähnlichen klinischen Studien innerhalb von 3 Monaten;
  • Patienten, die gegen ATG allergisch sind;
  • Patienten, die von den Forschern als für die Aufnahme ungeeignet erachtet wurden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
ATG-Gruppe
Patienten in der ATG-Gruppe werden am Tag -7 vor der Transplantation mit einem Konditionierungsschema behandelt, das 2 mg/kg ATG enthält.
Arzneimittel: Anti-Thymozyten-Globulin (Kaninchen)
Indikationen für einen Studienabbruch: Bei den Probanden treten Schwangerschaftsereignisse, schwere Organfunktionsstörungen oder Notfallereignisse auf, die mit der Behandlung in Zusammenhang stehen oder nicht; oder die Probanden sind nicht bereit, weiterhin an der klinischen Studie teilzunehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Ein-Jahres-Wahrscheinlichkeit von GRFS
Zeitfenster: ein Jahr
GRFS ist definiert als Überleben ohne akute GVHD-Immunsuppression Grad III–IV, die eine chronische GVHD oder einen Rückfall erfordert.
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die kumulative Inzidenz einer Thrombozytentransplantation 28 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Eine Thrombozytentransplantation ist definiert als unabhängig von einer Thrombozytentransfusion für mindestens 7 Tage mit einer Thrombozytenzahl von mehr als 20 × 10^9/l.
28 Tage
Die kumulative Inzidenz der Neutrophilentransplantation 28 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Eine Neutrophilentransplantation ist definiert, wenn die Neutrophilenzahl an drei aufeinanderfolgenden Tagen 0,5 × 10^9/L erreicht.
28 Tage
Zeitpunkt der Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Eine Thrombozytentransplantation ist definiert als unabhängig von einer Thrombozytentransfusion für mindestens 7 Tage mit einer Thrombozytenzahl von mehr als 20 × 10^9/l.
28 Tage
Zeitpunkt der Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Eine Neutrophilentransplantation ist definiert, wenn die Neutrophilenzahl an drei aufeinanderfolgenden Tagen 0,5 × 10^9/L erreicht.
28 Tage
Die kumulative Inzidenz akuter GVHD 100 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 100 Tage
Als akute GVHD wird definiert, dass sie innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation auftritt
100 Tage
Die kumulative Inzidenz chronischer GVHD 100 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: ein Jahr
Als chronische GVHD wird definiert, dass sie 100 Tage nach der Transplantation auftritt
ein Jahr
Immunrekonstitution nach Transplantation
Zeitfenster: ein Jahr
Der Grad der Rekonstitution von Immunglobulin, T-Zellen, B-Zellen und NK-Zellen nach der Transplantation
ein Jahr
Die 180-Tage-Wahrscheinlichkeit von TRM
Zeitfenster: 180 Tage
TRM (transplantationsbedingte Mortalität) ist definiert als Tod aufgrund einer transplantationsbedingten Ursache innerhalb von 180 Tagen nach der Transplantation
180 Tage
Das Infektionsgeschehen
Zeitfenster: ein Jahr
Als Infektion gelten verschiedene posttransplantationsbedingte Infektionen
ein Jahr
Die Ein-Jahres-Wahrscheinlichkeit von OS
Zeitfenster: ein Jahr
OS (Gesamtüberleben) ist definiert als die Zeit, die mit der Diagnose beginnt und bis zum Zeitpunkt des Todes reicht
ein Jahr
Die Ein-Jahres-Wahrscheinlichkeit von DFS
Zeitfenster: ein Jahr
DFS (krankheitsfreies Überleben) ist definiert als die Zeit von der Behandlung bis zum Wiederauftreten der Krankheit (oder zum Tod) nach der Transplantation
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBSAA001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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