Режим кондиционирования, содержащий низкие дозы АТГ, для лечения приобретенного САА, получающего sUCBT
22 октября 2023 г. обновлено: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital
Режим кондиционирования, содержащий низкие дозы АТГ, для лечения приобретенной тяжелой апластической аплазии при трансплантации одной пуповинной крови: многоцентровое исследование с участием одной руки
Оценить безопасность и эффективность однократной трансплантации пуповинной крови (sUCBT), содержащей режим кондиционирования на основе низких доз АТГ, при лечении приобретенной тяжелой апластической анемии (SAA).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) от HLA-совместимых братьев и сестер-доноров является стандартным предпочтительным методом лечения тяжелой апластической анемии (САА).
В настоящее время HLA-совместимые доноры в Китае не удовлетворяют потребности пациентов в трансплантации.
Трансплантация пуповинной крови (UCBT) является альтернативным методом лечения пациентов с неотложными состояниями, у которых нет совместимых доноров-братьев и сестер, которые не смогли пройти иммунодепрессантную терапию или не могут дождаться неродственных полностью совместимых доноров.
Однако неудача имплантации является одной из основных проблем UCBT при SAA из-за низкого уровня стволовых клеток пуповинной крови.
В настоящее время нет единого мнения относительно оптимального режима кондиционирования для лечения САА с помощью UCBT, и вопрос о том, следует ли добавлять АТГ к режиму кондиционирования, остается спорным.
Ранние клинические исследования UCBT показали, что достаточное количество ATG в режиме кондиционирования приведет к снижению частоты имплантаций и в конечном итоге повлияет на выживаемость UCBT.
Однако ряд недавних исследований показал, что при добавлении низких доз АТГ восстановление Т-клеток, по-видимому, превосходит трансплантацию стволовых клеток костного мозга или периферической крови.
Таким образом, то, как правильно использовать АТГ, чтобы сохранить его эффективный эффект профилактики РТПХ и уменьшить его влияние на иммунную реконструкцию, имеет важное клиническое значение для повышения эффективности трансплантации.
В этом исследовании будет проведено многоцентровое клиническое исследование для наблюдения за безопасностью и эффективностью UCBT с низкими дозами АТГ при лечении SAA и долгосрочного качества жизни пациентов.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
72
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xiaoyu Zhu, ph.D
- Номер телефона: 15255456091
- Электронная почта: xiaoyuz@ustc.edu.cn
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Baolin Tang, M.D
- Номер телефона: 13856901277
- Электронная почта: zwcrystalbl@163.com
Места учебы
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Китай, 230036
- Рекрутинг
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
-
Контакт:
- Xiaoyu Zhu, ph.D
- Номер телефона: 15255456091
- Электронная почта: xiaoyuz@ustc.cn
-
Контакт:
- Baolin Tang, M.D
- Номер телефона: 13856901277
- Электронная почта: zwcrystalbl@163.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
пациенты с показаниями к трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, у которых изначально диагностирована тяжелая апластическая анемия или которые не ответили на иммуносупрессивную терапию
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом тяжелой апластической анемии, не отвечающие на первоначальный диагноз или иммуносупрессивную терапию;
- Пациенты соответствуют диагностическим критериям тяжелой апластической анемии (критерии Камитты);
- Возраст от 1 года до 50 лет, мужчина или женщина;
- Доступны пациенты без HLA-совместимых братьев и сестер или неродственные доноры;
- Пациенты, перенесшие неродственную трансплантацию пуповинной крови, должны иметь соответствие HLA высокого разрешения, TNC (до замораживания пуповинной крови) ≥3,0×107/кг, CD34+ (перед замораживанием пуповинной крови). замораживание пуповинной крови) ≥1,5×107/кг, канальцы степень выздоровления≥80%;
- пациенты и члены их семей или опекуны согласились на исследование и подписали информированное согласие;
- Отсутствие тяжелой органной недостаточности;
- Оценка ECOG<2 и HCT-CI<2;
- сывороточный ферритин (SF)<1000 мкг/л;
- женщины репродуктивного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность и согласиться использовать эффективные методы контрацепции во время лечения и в течение одного года после него.
Критерий исключения:
- пациенты с наследственными синдромами недостаточности костного мозга;
- Положительный результат на сайт-специфические HLA-антитела HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 для донорской пуповинной крови с помощью твердофазного флуоресцентного анализа;
- пациенты, ранее перенесшие аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или трансплантацию твердых органов;
- Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции;
- ВИЧ-инфекция или активный вирусный гепатит В или С;
- Беременные или кормящие женщины;
- пациенты с первичными злокачественными новообразованиями в анамнезе в течение 3 лет до трансплантационного лечения;
- пациенты, получающие лечение АТГ в течение 2 недель до трансплантации;
- пациенты с наркозависимыми или неконтролируемыми психическими заболеваниями или когнитивными нарушениями;
- Участники других аналогичных клинических исследований в течение 3 месяцев;
- Пациенты с аллергией на АТГ;
- пациенты, которых исследователи сочли непригодными для включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
АТГ групп
Пациентов в группе АТГ будут лечить по схеме кондиционирования, содержащей АТГ в дозе 2 мг/кг, в день -7 перед трансплантацией.
|
Показания для прекращения исследования: у субъектов наблюдаются события беременности, серьезные нарушения функции органов или неотложные события, связанные или не связанные с лечением; или субъекты не желают продолжать участие в клиническом исследовании.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая вероятность GRFS
Временное ограничение: один год
|
GRFS определяется как выживаемость без острой иммуносупрессии III-IV степени, требующей хронической GVHD или рецидива.
|
один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кумулятивная частота приживления тромбоцитов через 28 дней после трансплантации
Временное ограничение: 28 дней
|
Приживление тромбоцитов определяется как независимое от переливания тромбоцитов в течение как минимум 7 дней при количестве тромбоцитов более 20 × 10^9/л.
|
28 дней
|
|
Кумулятивная частота приживления нейтрофилов через 28 дней после трансплантации
Временное ограничение: 28 дней
|
Приживление нейтрофилов определяется, когда количество нейтрофилов достигает 0,5 × 10 ^ 9 / л в течение трех дней подряд.
|
28 дней
|
|
Время приживления тромбоцитов
Временное ограничение: 28 дней
|
Приживление тромбоцитов определяется как независимое от переливания тромбоцитов в течение как минимум 7 дней при количестве тромбоцитов более 20 × 10^9/л.
|
28 дней
|
|
Время приживления нейтрофилов
Временное ограничение: 28 дней
|
Приживление нейтрофилов определяется, когда количество нейтрофилов достигает 0,5 × 10 ^ 9 / л в течение трех дней подряд.
|
28 дней
|
|
Кумулятивная заболеваемость острой РТПХ через 100 дней после трансплантации
Временное ограничение: 100 дней
|
Определяют острую РТПХ, возникшую в течение 100 дней после трансплантации.
|
100 дней
|
|
Кумулятивная заболеваемость хронической РТПХ через 100 дней после трансплантации
Временное ограничение: один год
|
Определяют хроническую РТПХ, возникающую через 100 дней после трансплантации.
|
один год
|
|
Восстановление иммунитета после трансплантации
Временное ограничение: один год
|
Уровень восстановления иммуноглобулина, Т-клеток, В-клеток и NK-клеток после трансплантации
|
один год
|
|
180-дневная вероятность TRM
Временное ограничение: 180 дней
|
TRM (смертность, связанная с трансплантацией) определяется как смерть по любой причине, связанной с трансплантацией, в течение 180 дней после трансплантации.
|
180 дней
|
|
Частота заражения
Временное ограничение: один год
|
Инфекция определяется как различные посттрансплантационно-ассоциированные инфекции.
|
один год
|
|
Годовая вероятность ОС
Временное ограничение: один год
|
ОС (общая выживаемость) определяется как время, которое начинается с момента постановки диагноза и до момента смерти.
|
один год
|
|
Годовая вероятность DFS
Временное ограничение: один год
|
DFS (выживаемость без болезней) определяется как время от лечения до рецидива заболевания (или смерти) после трансплантации.
|
один год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 апреля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 мая 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 сентября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 сентября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 сентября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 октября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 октября 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CBSAA001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .