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Regime di condizionamento contenente ATG a basso dosaggio per il trattamento della SAA acquisita che riceve sUCBT

22 ottobre 2023 aggiornato da: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Regime di condizionamento contenente ATG a basso dosaggio per il trattamento dell'aplasia aplastica grave acquisita che riceve trapianto di sangue cordonale singolo: uno studio multicentrico a braccio singolo

Valutare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di sangue di cordone ombelicale singolo (sUCBT) contenente un regime di condizionamento basato su ATG a basso dosaggio nel trattamento dell'anemia aplastica grave acquisita (SAA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) da donatori fratelli HLA-compatibili è la terapia standard preferita per l'anemia aplastica grave (SAA). Attualmente, i donatori HLA-compatibili in Cina non riescono a soddisfare le esigenze dei pazienti per il trapianto. Il trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCBT) è un trattamento alternativo per i pazienti in condizioni di emergenza che non dispongono di fratelli donatori compatibili, che hanno fallito terapie immunosoppressive o che non possono aspettare donatori non imparentati pienamente compatibili. Tuttavia, il fallimento dell'impianto è uno dei principali problemi nell'UCBT per la SAA a causa del basso numero di cellule staminali del sangue cordonale. Al giorno d’oggi, non esiste consenso sul regime di condizionamento ottimale per il trattamento UCBT della SAA, ed è ancora controverso se l’ATG debba essere aggiunto al regime di condizionamento. I primi studi clinici sull'UCBT hanno dimostrato che un ATG sufficiente nel regime di condizionamento porterà a una diminuzione del tasso di impianto e in definitiva influenzerà la sopravvivenza dell'UCBT. Tuttavia, una serie di studi recenti hanno scoperto che con l’aggiunta di ATG a basso dosaggio, la ricostituzione delle cellule T sembra sovraperformare il trapianto di midollo osseo o di cellule staminali del sangue periferico. Pertanto, come utilizzare correttamente l'ATG sia per mantenere il suo efficace effetto di prevenzione della GVHD sia per ridurre il suo impatto sulla ricostruzione immunitaria ha un importante significato clinico per migliorare l'efficacia del trapianto. In questo studio verrà condotto uno studio clinico multicentrico per osservare la sicurezza e l'efficacia dell'UCBT con ATG a basso dosaggio nel trattamento della SAA e la qualità della vita a lungo termine dei pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

72

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230036
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

pazienti con indicazione al trapianto di cellule staminali emopoietiche e inizialmente con diagnosi di anemia aplastica grave o che non hanno risposto alla terapia immunosoppressiva

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di anemia aplastica grave che non rispondono alla diagnosi iniziale o alla terapia immunosoppressiva;
  • I pazienti soddisfano i criteri diagnostici per l'anemia aplastica grave (criteri di Camitta);
  • Età da 1 a 50 anni, maschio o femmina;
  • Pazienti senza fratelli HLA compatibili o donatori non imparentati disponibili;
  • I pazienti sottoposti a trapianto di sangue cordonale non consanguineo devono avere una corrispondenza HLA ad alta risoluzione, TNC (prima del congelamento del sangue cordonale) ≥ 3,0×107/kg, CD34+ (prima congelamento del sangue cordonale)≥1,5×107/kg、tubulo tasso di recupero≥80%;
  • i pazienti e i loro familiari o tutori hanno acconsentito allo studio e hanno firmato il consenso informato;
  • Nessuna grave insufficienza d'organo;
  • Punteggio ECOG ≤ 2 e HCT-CI ≤ 2;
  • ferritina sierica (SF)<1000ug/L;
  • le donne in età riproduttiva devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per un anno successivo.

Criteri di esclusione:

  • pazienti con sindromi ereditarie da insufficienza midollare;
  • Positivo per anticorpi HLA sito-specifici HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 per sangue cordonale di donatore con test di fluorescenza in fase solida;
  • pazienti che hanno precedentemente ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche o trapianto di organi solidi;
  • Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate;
  • Infezione da HIV o infezione virale attiva da epatite B o C;
  • Donne incinte o che allattano;
  • pazienti con una storia di tumori maligni primitivi nei 3 anni precedenti al trattamento di trapianto;
  • pazienti trattati con ATG entro 2 settimane prima del trapianto;
  • pazienti con malattie mentali o deterioramento cognitivo dipendenti da farmaci o non controllati;
  • Partecipanti ad altri studi clinici simili entro 3 mesi;
  • Pazienti allergici all'ATG;
  • pazienti considerati non idonei all’inclusione dai ricercatori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo ATG
I pazienti nel gruppo ATG saranno trattati con un regime di condizionamento contenente ATG 2 mg/kg il giorno -7 prima del trapianto.
Droga: Globulina anti-timociti (coniglio)
Indicazioni per l'interruzione dello studio: nei soggetti si verificano eventi di gravidanza, gravi compromissioni della funzione d'organo o eventi di emergenza correlati o meno al trattamento; o i soggetti non sono disposti a continuare a partecipare alla sperimentazione clinica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La probabilità a un anno di GRFS
Lasso di tempo: un anno
La GRFS è definita come la sopravvivenza senza immunosoppressione acuta della GVHD di grado III-IV che richiede GVHD cronica o recidiva.
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza cumulativa dell'attecchimento piastrinico a 28 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento piastrinico è definito come indipendente dalla trasfusione di piastrine per almeno 7 giorni con una conta piastrinica superiore a 20 × 10^9/L.
28 giorni
L'incidenza cumulativa dell'attecchimento dei neutrofili a 28 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento dei neutrofili è definito quando la conta dei neutrofili raggiunge 0,5 ×10^9/L per tre giorni consecutivi.
28 giorni
Momento dell'attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento piastrinico è definito come indipendente dalla trasfusione di piastrine per almeno 7 giorni con una conta piastrinica superiore a 20 × 10^9/L.
28 giorni
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 28 giorni
L'attecchimento dei neutrofili è definito quando la conta dei neutrofili raggiunge 0,5 ×10^9/L per tre giorni consecutivi.
28 giorni
L'incidenza cumulativa della GVHD acuta a 100 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: 100 giorni
Si definisce GVHD acuta quella che si verifica entro 100 giorni dal trapianto
100 giorni
L'incidenza cumulativa della GVHD cronica a 100 giorni dopo il trapianto
Lasso di tempo: un anno
Si definisce GVHD cronica quella che si manifesta 100 giorni dopo il trapianto
un anno
Ricostituzione immunitaria dopo il trapianto
Lasso di tempo: un anno
Il livello di ricostituzione delle immunoglobuline, delle cellule T, delle cellule B e delle cellule NK dopo il trapianto
un anno
La probabilità di TRM a 180 giorni
Lasso di tempo: 180 giorni
Per TRM (mortalità correlata al trapianto) si intende la morte dovuta a qualsiasi causa correlata al trapianto entro 180 giorni dal trapianto
180 giorni
L'incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: un anno
L'infezione è definita come varie infezioni associate post-trapianto
un anno
La probabilità di OS a un anno
Lasso di tempo: un anno
La OS (sopravvivenza globale) è definita come il tempo che inizia dalla diagnosi e fino al momento della morte
un anno
La probabilità a un anno di DFS
Lasso di tempo: un anno
La DFS (sopravvivenza libera da malattia) è definita come il tempo che intercorre tra il trattamento e la recidiva della malattia (o la morte) dopo il trapianto
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CBSAA001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su Globulina anti-timociti (coniglio)

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