Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Conditioneringsregime dat een lage dosis ATG bevat voor de behandeling van verworven SAA die sUCBT ontvangt

22 oktober 2023 bijgewerkt door: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Conditioneringsregime met een lage dosis ATG voor de behandeling van verworven ernstige aplastische aplasie Het ontvangen van een enkelstrengsbloedtransplantatie: een multicenter, eenarmige studie

Om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een enkele navelstrengbloedtransplantatie (sUCBT) met een op ATG gebaseerd conditioneringsregime in een lage dosis bij de behandeling van verworven ernstige aplastische anemie (SAA).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) van HLA-compatibele donoren van broers en zussen is de standaard voorkeurstherapie voor ernstige aplastische anemie (SAA). Momenteel slagen HLA-compatibele donoren in China er niet in om te voldoen aan de behoeften van patiënten aan transplantatie. Navelstrengbloedtransplantatie (UCBT) is een alternatieve behandeling voor patiënten met spoedeisende aandoeningen die geen compatibele donoren van broers en zussen hebben, bij wie immunosuppressieve therapieën hebben gefaald of die niet kunnen wachten op niet-verwante, volledig compatibele donoren. Het mislukken van de implantatie is echter een van de belangrijkste problemen bij UCBT voor SAA vanwege de stamcellen uit laag navelstrengbloed. Tegenwoordig bestaat er geen consensus over het optimale conditioneringsregime voor UCBT-behandeling van SAA, en of ATG aan het conditioneringsregime moet worden toegevoegd, is nog steeds controversieel. Vroege klinische onderzoeken bij UCBT hebben aangetoond dat voldoende ATG in het conditioneringsregime zal leiden tot een afname van de implantatiesnelheid en uiteindelijk de overleving van UCBT zal beïnvloeden. Uit een reeks recente onderzoeken is echter gebleken dat met de toevoeging van een lage dosis ATG de reconstitutie van T-cellen beter lijkt te presteren dan beenmerg- of perifere bloedstamceltransplantatie. Daarom is de manier waarop ATG op de juiste manier kan worden gebruikt om zowel het effectieve GVHD-preventie-effect te behouden als de impact ervan op de immuunreconstructie te verminderen, van groot klinisch belang voor het verbeteren van de werkzaamheid van de transplantatie. In deze studie zal een multicenter klinische studie worden uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid van UCBT met een lage dosis ATG bij de behandeling van SAA en de levenskwaliteit van patiënten op lange termijn te observeren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

72

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

patiënten met indicaties voor hematopoëtische stamceltransplantatie en bij wie aanvankelijk de diagnose ernstige aplastische anemie is gesteld of die niet hebben gereageerd op immunosuppressieve therapie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten bij wie ernstige aplastische anemie is vastgesteld en die niet reageren op de initiële diagnose of immunosuppressieve therapie;
  • Patiënten voldoen aan diagnostische criteria voor ernstige aplastische anemie (Camitta-criteria);
  • Leeftijd van 1 tot 50 jaar, man of vrouw;
  • Patiënten zonder beschikbare HLA-gematchte broers of zussen of niet-verwante donoren;
  • Patiënten die een niet-gerelateerde navelstrengbloedtransplantatie hebben ondergaan, moeten HLA-matching met hoge resolutie hebben、TNC (voordat het navelstrengbloed bevriest)≥3,0×107/kg、CD34+(voordat bevriezing van navelstrengbloed) ≥1,5×107/kg, tubulus herstelpercentage≥80%;
  • patiënten en hun familieleden of voogden gingen akkoord met het onderzoek en ondertekenden geïnformeerde toestemming;
  • Geen ernstig orgaanfalen;
  • ECOG-score≤2 en HCT-CI≤2;
  • serumferritine (SF) <1000 ug/l;
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende één jaar daarna.

Uitsluitingscriteria:

  • patiënten met erfelijke syndromen van beenmergfalen;
  • Positief voor HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 plaatsspecifieke HLA-antilichamen voor donornavelstrengbloed met vaste-fase fluorescentietest;
  • patiënten die eerder een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie of een solide orgaantransplantatie hebben ondergaan;
  • Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties;
  • HIV-infectie of actieve virale hepatitis B- of C-infectie;
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;
  • patiënten met een voorgeschiedenis van primaire maligniteit binnen 3 jaar voorafgaand aan de transplantatiebehandeling;
  • patiënten die binnen 2 weken vóór de transplantatie een ATG-behandeling krijgen;
  • patiënten met een drugsafhankelijke of ongecontroleerde geestesziekte of cognitieve stoornis;
  • Deelnemers aan andere soortgelijke klinische onderzoeken binnen 3 maanden;
  • Patiënten allergisch voor ATG;
  • patiënten die door de onderzoekers ongeschikt worden geacht voor inclusie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
ATG-groep
Patiënten in de ATG-groep zullen op dag -7 voorafgaand aan de transplantatie worden behandeld met een conditioneringsschema dat 2 mg/kg ATG bevat.
Geneesmiddel: Anti-thymocytglobuline (konijn)
Indicaties voor het stoppen van de studie: Bij proefpersonen doen zich zwangerschapsgebeurtenissen voor, ernstige stoornissen in de orgaanfunctie of noodsituaties die al dan niet verband houden met de behandeling; of proefpersonen zijn niet bereid om deel te blijven nemen aan de klinische proef.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De eenjarige waarschijnlijkheid van GRFS
Tijdsspanne: een jaar
GRFS wordt gedefinieerd als overleving zonder acute GVHD-immunosuppressie van graad III-IV waarvoor chronische GVHD of terugval vereist is.
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De cumulatieve incidentie van bloedplaatjestransplantatie 28 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Bloedplaatjestransplantatie wordt gedefinieerd als onafhankelijk van bloedplaatjestransfusie gedurende ten minste 7 dagen met een aantal bloedplaatjes van meer dan 20 × 10^9/l.
28 dagen
De cumulatieve incidentie van neutrofielentransplantatie 28 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Neutrofielentransplantatie wordt gedefinieerd als het aantal neutrofielen gedurende drie opeenvolgende dagen 0,5 x 10 ^ 9/l bereikt.
28 dagen
Tijdstip van bloedplaatjestransplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Bloedplaatjestransplantatie wordt gedefinieerd als onafhankelijk van bloedplaatjestransfusie gedurende ten minste 7 dagen met een aantal bloedplaatjes van meer dan 20 × 10^9/l.
28 dagen
Tijdstip van neutrofielentransplantatie
Tijdsspanne: 28 dagen
Neutrofielentransplantatie wordt gedefinieerd als het aantal neutrofielen gedurende drie opeenvolgende dagen 0,5 x 10 ^ 9/l bereikt.
28 dagen
De cumulatieve incidentie van acute GVHD 100 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: 100 dagen
Er wordt sprake van acute GVHD die optreedt binnen 100 dagen na transplantatie
100 dagen
De cumulatieve incidentie van chronische GVHD 100 dagen na transplantatie
Tijdsspanne: een jaar
Er wordt chronische GVHD gedefinieerd die 100 dagen na transplantatie optreedt
een jaar
Immuunreconstitutie na transplantatie
Tijdsspanne: een jaar
Het niveau van reconstitutie van immunoglobuline, T-cellen, B-cellen en NK-cellen na transplantatie
een jaar
De 180-dagen waarschijnlijkheid van TRM
Tijdsspanne: 180 dagen
TRM (transplantatiegerelateerde sterfte) wordt gedefinieerd als overlijden als gevolg van een transplantatiegerelateerde oorzaak binnen 180 dagen na de transplantatie.
180 dagen
De incidentie van infectie
Tijdsspanne: een jaar
Infectie wordt gedefinieerd als verschillende post-transplantatiegerelateerde infecties
een jaar
De eenjarige waarschijnlijkheid van OS
Tijdsspanne: een jaar
OS (algehele overleving) wordt gedefinieerd als de tijd die begint bij de diagnose en tot aan het tijdstip van overlijden
een jaar
De eenjarige waarschijnlijkheid van DFS
Tijdsspanne: een jaar
DFS (ziektevrije overleving) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de behandeling tot het opnieuw optreden van de ziekte (of overlijden) na transplantatie
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 september 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CBSAA001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie

Klinische onderzoeken op Anti-thymocytglobuline (konijn)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren