Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Konditioneringsregime indeholdende lavdosis ATG til behandling af erhvervet SAA, der modtager sUCBT

22. oktober 2023 opdateret af: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Konditioneringsregime indeholdende lavdosis ATG til behandling af erhvervet svær aplastisk aplasi modtagelse af enkelt navlestrengsblodtransplantation: En multicenter, enkeltarmsundersøgelse

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​enkelt navlestrengsblodtransplantation (sUCBT) indeholdende lavdosis ATG-baseret konditioneringsregime i behandlingen af ​​erhvervet svær aplastisk anæmi (SAA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fra HLA-kompatible søskendedonorer er den foretrukne standardbehandling for svær aplastisk anæmi (SAA). På nuværende tidspunkt opfylder HLA-kompatible donorer i Kina ikke patienternes behov for transplantation. Navlestrengsblodtransplantation (UCBT) er en alternativ behandling til patienter med akutte tilstande, som mangler kompatible søskendedonorer, har mislykket immunsuppressive behandlinger eller ikke kan vente på ubeslægtede fuldt kompatible donorer. Imidlertid er implantationsfejl et af hovedproblemerne i UCBT for SAA på grund af de lave stamceller fra navlestrengsblod. I dag er der ingen konsensus om det optimale konditioneringsregime til UCBT-behandling af SAA, og hvorvidt ATG skal tilføjes til konditioneringsregimet er stadig kontroversielt. Tidlige kliniske undersøgelser i UCBT har vist, at den tilstrækkelige ATG i konditioneringsregimet vil føre til et fald i implantationshastigheden og i sidste ende påvirke overlevelsen af ​​UCBT. En række nyere undersøgelser har imidlertid fundet ud af, at med tilsætning af lavdosis ATG synes T-celle-rekonstitution at udkonkurrere knoglemarvs- eller perifert blodstamcelletransplantation. Hvordan man korrekt bruger ATG til både at bevare sin effektive GVHD-forebyggende effekt og reducere dens indvirkning på immunrekonstruktion har derfor vigtig klinisk betydning for at forbedre transplantationseffektiviteten. I dette studie vil et multicenter klinisk studie blive udført for at observere sikkerheden og effektiviteten af ​​UCBT med lavdosis ATG i behandlingen af ​​SAA og patienternes langsigtede livskvalitet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

72

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patienter med indikationer for hæmatopoietisk stamcelletransplantation og initialt diagnosticeret med svær aplastisk anæmi eller har ikke reageret på immunsuppressiv behandling

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med svær aplastisk anæmi, som ikke reagerer på initial diagnose eller immunsuppressiv terapi;
  • Patienter opfylder diagnostiske kriterier for svær aplastisk anæmi (Cmitta-kriterier);
  • Alder fra 1 til 50 år gammel, mand eller kvinde;
  • Patienter uden HLA-matchede søskende eller ubeslægtede donorer tilgængelige;
  • Patienter, der har gennemgået ikke-relateret navlestrengsblodtransplantation, skal have HLA-højopløsningsmatchning、TNC (før frysning af navlestrengsblod)≥3,0×107/kg、CD34+(før frysning af navlestrengsblod)≥1,5×107/kg、tubuli genvindingsrate≥80%;
  • patienter og deres familiemedlemmer eller værger accepterede undersøgelsen og underskrev informeret samtykke;
  • Ingen alvorlig organsvigt;
  • ECOG-score≤2 og HCT-CI≤2;
  • serum ferritin (SF) <1000 ug/L;
  • kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention under behandlingen og i et år derefter.

Ekskluderingskriterier:

  • patienter med arvelige knoglemarvssvigtsyndromer;
  • Positiv for HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 stedspecifikke HLA-antistoffer for donor-navlestrengsblod med fastfase-fluorescensassay;
  • patienter, der tidligere har modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller solid organtransplantation;
  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner;
  • HIV-infektion eller aktiv viral hepatitis B- eller C-infektion;
  • Gravide eller ammende kvinder;
  • patienter med en anamnese med primær malignitet inden for 3 år før transplantationsbehandling;
  • patienter, der modtager ATG-behandling inden for 2 uger før transplantation;
  • patienter med lægemiddelafhængig eller ukontrolleret psykisk sygdom eller kognitiv svækkelse;
  • Deltagere i andre lignende kliniske undersøgelser inden for 3 måneder;
  • Patienter allergiske over for ATG;
  • patienter, som forskerne anser for uegnede til inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ATG gruppe
Patienter i ATG-gruppen vil blive behandlet med et konditioneringsregime, der indeholder ATG 2 mg/kg på dag -7 før transplantation.
Medicin: Anti-thymocyt globulin (kanin)
Indikationer for afbrydelse af forsøget: forsøgspersoner forekommer graviditetshændelser, alvorlige organfunktionsnedsættelser eller nødbegivenheder relateret til eller ikke relateret til behandling; eller forsøgspersoner er uvillige til at fortsætte med at deltage i det kliniske forsøg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Et års sandsynlighed for GRFS
Tidsramme: et år
GRFS er defineret som overlevelse uden grad III-IV akut GVHD-immunsuppression, der kræver kronisk GVHD eller tilbagefald.
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomst af trombocyttransplantation 28 dage efter transplantation
Tidsramme: 28 dage
Trombocyttransplantation er defineret som uafhængig af blodpladetransfusion i mindst 7 dage med et trombocyttal på mere end 20 × 10^9/L.
28 dage
Den kumulative forekomst af neutrofil engraftment 28 dage efter transplantation
Tidsramme: 28 dage
Neutrofilengraftment er defineret som neutrofilantal opnår 0,5 × 10^9/L i tre på hinanden følgende dage.
28 dage
Tidspunkt for trombocyttransplantation
Tidsramme: 28 dage
Trombocyttransplantation er defineret som uafhængig af blodpladetransfusion i mindst 7 dage med et trombocyttal på mere end 20 × 10^9/L.
28 dage
Tidspunkt for neutrofil engraftment
Tidsramme: 28 dage
Neutrofilengraftment er defineret som neutrofilantal opnår 0,5 × 10^9/L i tre på hinanden følgende dage.
28 dage
Den kumulative forekomst af akut GVHD 100 dage efter transplantation
Tidsramme: 100 dage
Akut GVHD er defineret, der opstår inden for 100 dage efter transplantation
100 dage
Den kumulative forekomst af kronisk GVHD 100 dage efter transplantation
Tidsramme: et år
Kronisk GVHD er defineret, der opstår 100 dage efter transplantation
et år
Immunrekonstitution efter transplantation
Tidsramme: et år
Niveauet af immunglobulin, T-celler, B-celler og NK-celler rekonstitution efter transplantation
et år
180-dages sandsynlighed for TRM
Tidsramme: 180 dage
TRM (transplantationsrelateret mortalitet) er defineret som dødsfald på grund af enhver transplantationsrelateret årsag inden for 180 dage efter transplantation
180 dage
Forekomsten af ​​infektion
Tidsramme: et år
Infektion er defineret som forskellige post-transplantationsrelaterede infektioner
et år
Et års sandsynlighed for OS
Tidsramme: et år
OS (total overlevelse) er defineret som det tidspunkt, der begynder ved diagnosen og op til dødstidspunktet
et år
Et års sandsynlighed for DFS
Tidsramme: et år
DFS (sygdomsfri overlevelse) er defineret som tiden fra behandling til tilbagefald af sygdom (eller død) efter transplantation
et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2023

Først opslået (Faktiske)

15. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBSAA001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anti-thymocyt globulin (kanin)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner