Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kondisjonsregime som inneholder lavdose ATG for behandling av ervervet SAA som mottar sUCBT

22. oktober 2023 oppdatert av: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Kondisjonsregime som inneholder lavdose ATG for behandling av ervervet alvorlig aplastisk aplasi ved mottak av enkelt navlestrengsblodtransplantasjon: En multisenter, enarmsstudie

For å evaluere sikkerheten og effekten av enkelt navlestrengsblodtransplantasjon (sUCBT) som inneholder lavdose ATG-basert kondisjoneringsregime i behandlingen av ervervet alvorlig aplastisk anemi (SAA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fra HLA-kompatible søskendonorer er standardbehandlingen for alvorlig aplastisk anemi (SAA). For øyeblikket klarer ikke HLA-kompatible givere i Kina å møte behovene til pasienter for transplantasjon. Navlestrengsblodtransplantasjon (UCBT) er en alternativ behandling for pasienter med akutte tilstander som mangler kompatible søskendonorer, har mislykket immunsuppressive terapier eller ikke kan vente på ubeslektede fullt kompatible givere. Imidlertid er implantasjonssvikt et av hovedproblemene i UCBT for SAA på grunn av lave stamceller fra navlestrengsblod. I dag er det ingen konsensus om det optimale kondisjoneringsregimet for UCBT-behandling av SAA, og hvorvidt ATG bør legges til kondisjoneringsregimet er fortsatt kontroversielt. Tidlige kliniske studier i UCBT har vist at tilstrekkelig ATG i kondisjoneringsregimet vil føre til en reduksjon av implantasjonshastigheten og til slutt påvirke overlevelsen av UCBT. Imidlertid har en rekke nyere studier funnet at med tillegg av lavdose ATG, ser det ut til at T-celle-rekonstituering overgår benmargs- eller stamcelletransplantasjon fra perifert blod. Derfor har det viktig klinisk betydning for å forbedre transplantasjonseffektiviteten hvordan man bruker ATG riktig for å både beholde sin effektive GVHD-forebyggende effekt og redusere dens innvirkning på immunrekonstruksjon. I denne studien vil en multisenter klinisk studie bli utført for å observere sikkerheten og effekten av UCBT med lavdose ATG i behandling av SAA og langsiktig livskvalitet til pasienter.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

72

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pasienter med indikasjoner for hematopoetisk stamcelletransplantasjon og initialt diagnostisert med alvorlig aplastisk anemi eller ikke har respondert på immunsuppressiv behandling

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med alvorlig aplastisk anemi som ikke reagerer på første diagnose eller immunsuppressiv terapi;
  • Pasienter oppfyller diagnostiske kriterier for alvorlig aplastisk anemi (Cmitta-kriterier);
  • Alder fra 1 til 50 år, mann eller kvinne;
  • Pasienter uten HLA-matchede søsken eller ubeslektede donorer tilgjengelig;
  • Pasienter som har gjennomgått urelatert navlestrengsblodtransplantasjon, må ha HLA høyoppløselig matching、TNC (før frysing av navlestrengsblod)≥3,0×107/kg、CD34+(før frysing av navlestrengsblod)≥1,5×107/kg、tubuli utvinningsgrad ≥80 %;
  • pasienter og deres familiemedlemmer eller foresatte gikk med på studien og signerte informert samtykke;
  • Ingen alvorlig organsvikt;
  • ECOG-score≤2 og HCT-CI≤2;
  • serumferritin (SF) <1000 ug/L;
  • kvinner i reproduktiv alder må ha en negativ graviditetstest og godta å bruke effektiv prevensjon under behandlingen og i ett år deretter.

Ekskluderingskriterier:

  • pasienter med arvelige benmargssviktsyndromer;
  • Positiv for HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 stedsspesifikke HLA-antistoffer for donorledningsblod med fastfase-fluorescensanalyse;
  • pasienter som tidligere har fått allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller solid organtransplantasjon;
  • Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner;
  • HIV-infeksjon eller aktiv viral hepatitt B- eller C-infeksjon;
  • Gravide eller ammende kvinner;
  • pasienter med en historie med primær malignitet innen 3 år før transplantasjonsbehandling;
  • pasienter som får ATG-behandling innen 2 uker før transplantasjon;
  • pasienter med rusavhengig eller ukontrollert psykisk sykdom eller kognitiv svikt;
  • Deltakere i andre lignende kliniske studier innen 3 måneder;
  • Pasienter som er allergiske mot ATG;
  • pasienter ansett som uegnet for inkludering av forskerne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
ATG-gruppen
Pasienter i ATG-gruppen vil bli behandlet med kondisjoneringsregime som inneholder ATG 2mg/kg på dag -7 før transplantasjon.
Legemiddel: Anti-tymocyttglobulin (kanin)
Indikasjoner for å stoppe forsøket: forsøkspersoner oppstår graviditetshendelser, alvorlig organfunksjonssvikt eller nødhendelser relatert til eller ikke relatert til behandling; eller forsøkspersoner er uvillige til å fortsette å delta i den kliniske studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ett års sannsynlighet for GRFS
Tidsramme: ett år
GRFS er definert som overlevelse uten grad III-IV akutt GVHD-immunsuppresjon som krever kronisk GVHD eller tilbakefall.
ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomsten av blodplatetransplantasjon 28 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Blodplatetransplantasjon er definert som uavhengig av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn 20 × 10^9/L.
28 dager
Den kumulative forekomsten av nøytrofile engraftment 28 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Nøytrofilengraftment er definert som nøytrofiltall oppnår 0,5 × 10^9/L i tre påfølgende dager.
28 dager
Tidspunkt for blodplatetransplantasjon
Tidsramme: 28 dager
Blodplatetransplantasjon er definert som uavhengig av blodplatetransfusjon i minst 7 dager med et blodplatetall på mer enn 20 × 10^9/L.
28 dager
Tidspunkt for nøytrofil engraftment
Tidsramme: 28 dager
Nøytrofilengraftment er definert som nøytrofiltall oppnår 0,5 × 10^9/L i tre påfølgende dager.
28 dager
Den kumulative forekomsten av akutt GVHD 100 dager etter transplantasjon
Tidsramme: 100 dager
Akutt GVHD er definert som oppstår innen 100 dager etter transplantasjon
100 dager
Den kumulative forekomsten av kronisk GVHD 100 dager etter transplantasjon
Tidsramme: ett år
Kronisk GVHD er definert som oppstår 100 dager etter transplantasjon
ett år
Immunrekonstitusjon etter transplantasjon
Tidsramme: ett år
Nivået av immunglobulin, T-celler, B-celler og NK-celler rekonstituert etter transplantasjon
ett år
180-dagers sannsynlighet for TRM
Tidsramme: 180 dager
TRM (transplantasjonsrelatert dødelighet) er definert at død på grunn av enhver transplantasjonsrelatert årsak innen 180 dager etter transplantasjon
180 dager
Forekomsten av infeksjon
Tidsramme: ett år
Infeksjon er definert som ulike post-transplantasjonsassosierte infeksjoner
ett år
Ett års sannsynlighet for OS
Tidsramme: ett år
OS (total overlevelse) er definert som tiden som begynner ved diagnose og frem til dødstidspunktet
ett år
Ett års sannsynlighet for DFS
Tidsramme: ett år
DFS (disease free survival) er definert som tiden fra behandling til tilbakefall av sykdom (eller død) etter transplantasjon
ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

15. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CBSAA001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alvorlig aplastisk anemi

Kliniske studier på Anti-tymocyttglobulin (kanin)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere