患有唐氏综合症和阻塞性睡眠呼吸暂停的儿童和青少年的氧疗 (DOSA)
唐氏综合症和阻塞性睡眠呼吸暂停儿童和青少年氧疗的随机对照试验
研究概览
详细说明
这将是一项为期 6 个月的随机、单盲 2 期临床试验,比较睡眠期间氧疗对唐氏综合症儿童的认知、行为、生活质量、心脏结构和功能以及睡眠的影响( DS)患有中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停。
拟议的研究将涉及儿童及其照顾者的参与。 将从每个地点的睡眠诊所和实验室、唐氏综合症诊所和耳鼻喉科诊所招募儿童。 社区招募将与当地唐氏综合症协会协调。
同意参加该研究的儿童将根据病史、体格检查和病历审查(包括先天性心脏病和肺动脉高压(PHTN)病史以及持续气道正压通气(CPAP)的使用情况)进行资格筛查。 符合该研究资格的儿童是腺样体扁桃体切除术后持续阻塞性呼吸暂停的儿童,或患有阻塞性睡眠呼吸暂停但无腺体扁桃体肥大的儿童,或父母拒绝腺样体扁桃体切除术的儿童。 PSG 的注册资格将由研究型多导睡眠图 (PSG) 的中央评分决定。 除了确定对氧气反应性的氧气滴定 PSG 之外,参与者还将被要求佩戴腕部活动记录仪并接受神经认知测试、超声心动图、体格检查、人体测量和静脉穿刺。 照顾者将完成调查问卷,以评估孩子的情绪、身体、社交和学校功能、睡眠质量;孩子的行为和认知功能,并将完成与孩子使用腕部活动记录仪同时使用的睡眠日记。 后者包括护理人员完成“执行功能行为评级清单”(BRIEF2),这是一项共同主要结果。
3 个月后,护理人员将完成 Brief2。 6 个月时,将重复所有基线研究和 PSG。
在基线时,将收集人口统计数据,包括居住地址信息(用于地理编码)。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Oltion Sina
- 电话号码:8573407909
- 邮箱:osina@bwh.harvard.edu
研究联系人备份
- 姓名:Suzie Hicks
- 电话号码:5136364944
- 邮箱:suzanna.hicks@cchmc.org
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Children's Hospital of Los Angeles
-
接触:
- Danny Del Cid-Linare
- 邮箱:ddelcidlinares@chla.usc.edu
-
首席研究员:
- Sally Ward, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan, Ann Arbor Hospital
-
接触:
- Emily Herreshoff
- 邮箱:egalopin@med.umich.edu
-
首席研究员:
- Ronald Chervin, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
首席研究员:
- Raouf Amin, MD
-
接触:
- Suzanna Hicks
- 邮箱:suzanna.hicks@cchmc.org
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- 招聘中
- Rainbow Babies and Children's Hospital, Case Medical Center
-
接触:
- Alyssa Keller
- 邮箱:Alyssa.Keller@Uhhospitals.org
-
首席研究员:
- Sally Ibrahim, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
-
接触:
- Ebereh Uwah
- 邮箱:uwahe@chop.edu
-
首席研究员:
- Christopher Cielo, MD
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- 招聘中
- East Virginia Medical Center
-
接触:
- Thomas Boswick
- 邮箱:BoswicST@EVMS.edu
-
首席研究员:
- Cristina Baldassari, MD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
-
接触:
- Sharon McNamara
- 邮箱:sharon.mcnamara@seattlechildrens.org
-
首席研究员:
- Maida Chen, MD
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 筛查时年龄为 5.0 至 17.9 岁
- 患有阻塞性睡眠呼吸暂停 (OSA) 和阻塞性呼吸暂停低通气指数 (OAHI) 5-40/小时的儿童。 :
- 不存在临床上显着的缺氧定义为氧饱和度 <88% 持续 5 分钟或间歇性低饱和度至 60%。
对氧疗的良好反应(允许随机化)定义如下:
- 氧饱和度最低点 >92% 且
- 筛查 PSG 后阻塞指数降低 < 5 / 小时或 > 50%
- 达到最佳氧气流量,定义为在不出现通气不足的情况下达到最低 AHI 水平的流量。
- 所需的氧气流量不超过 3.0 升/分钟或吸入氧气分数 (FiO2) >40%。
- 愿意遵守所有学习程序并在学习期间随时待命。
- 在基线时,参与者尝试进行神经心理学测试
排除标准:
- 当前 CPAP 使用情况并有记录的合规性(> 4 小时/晚;> 70% 的夜晚)。
- 清醒时休息时的氧饱和度 < 90%。
- 长期白天或夜间使用补充氧气。
- 孩子卧室里有吸烟者。
- 未治愈的先天性心脏病。
- 中度至重度肺动脉高压需要吸氧和/或肺血管扩张剂治疗。
- 无法参加 PSG。
- 如前所述,吸氧后出现肺泡通气不足的个体。
- 由其提供者确定的其他严重慢性疾病使他们成为不适合研究的候选者。
- 已注册或计划注册另一项可能与方案要求相冲突或与本试验结果混淆的研究。
- 记录有临床意义且未经治疗的甲状腺功能减退症
- 适合接受腺样体扁桃体切除术且父母同意手术的腺样体扁桃体肥大儿童。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器:氧气加支持治疗 (OXT)
夜间氧疗加上为患者提供健康睡眠习惯材料、健康饮食材料和鼻扩张器。
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活性夜间制氧机
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无干预:支持治疗(SC)
为患者提供健康睡眠习惯材料、健康饮食材料和鼻扩张器。
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 工作记忆评分
大体时间:基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 工作记忆评分 (BRIEF2wm) 相对于基线的变化。
分数范围为35-90。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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差异能力量表 - 第二版 (DAS-II) T 分数。
大体时间:基线和 6 个月
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差异能力量表 - 第二版 (DAS-II) 图片识别 (DAS2RoP) T 分数中基线的变化。
分数范围为 10-90。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剑桥神经心理学测试自动电池 (CANTAB) 配对联营学习 (PAL) 根据完成的阶段调整总错误
大体时间:基线和 6 个月
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剑桥神经心理学测试自动电池 (CANTAB) 配对学习 (PAL) 中基线的变化根据完成的阶段调整了总错误
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基线和 6 个月
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剑桥神经心理学测试自动电池 (CANTAB) 反应时间 (RTI)
大体时间:基线和 6 个月
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剑桥神经心理学测试自动电池 (CANTAB) 反应时间 (RTI) 相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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儿童行为检查表 (CBCL) 各个领域的 T 分数(内化、外化、总体问题)。
大体时间:基线和 6 个月
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儿童行为检查表 (CBCL) 领域(内化、外化、总问题)T 分数相对于基线的变化。
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基线和 6 个月
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儿童行为检查表 (CBCL) 子量表 T 分数(注意力问题、思维问题、违反规则行为、攻击性行为)
大体时间:基线和 6 个月
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儿童行为检查表 (CBCL) 子量表 T 分数(注意力问题、思维问题、违规行为、攻击性行为)相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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存在右心室高血压
大体时间:基线和 6 个月
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通过三尖瓣反流连续波峰值速度测量是否存在右心室高血压(定义为肺动脉压/收缩动脉压 (PAP/SAP) 的比率 >1/3);通过偏心指数测量的室间隔扁平化(定义为收缩压比 >1.25)
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基线和 6 个月
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7 天体动记录仪测量睡眠效率
大体时间:基线和 6 个月
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睡眠效率 7 天体动记录仪测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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入睡后觉醒时间的 7 天体动记录仪测量
大体时间:基线和 6 个月
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入睡后觉醒时间 7 天体动记录仪测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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睡眠碎片化的 7 天体动记录仪测量
大体时间:基线和 6 个月
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睡眠碎片化 7 天体动记录仪测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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总睡眠时间的 7 天体动记录仪测量
大体时间:基线和 6 个月
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7 天体动记录仪测量总睡眠时间相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) O2 <90 % 参数的时间百分比
大体时间:基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) 中 O2 <90 % 参数的时间百分比相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) 睡眠呼吸暂停相关低氧负荷参数
大体时间:基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) 睡眠呼吸暂停相关缺氧负担、参数相对基线的变化
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的 EEG 功率带测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的 EEG 功率带测量结果相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体形态测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体形态测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体数量测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体数量测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体密度测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的纺锤体密度测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的慢波振荡测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的慢波振荡测量相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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通过二尖瓣 E 波和 A 波测量的左心室舒张功能(E:A 比率)
大体时间:基线和 6 个月
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通过二尖瓣 E 波和 A 波测量的左心室舒张功能相对于基线的变化(E:A 比率)
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基线和 6 个月
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通过 E 波减速时间测量左心室舒张功能
大体时间:基线和 6 个月
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通过 E 波减速时间测量的左心室舒张功能相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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通过二尖瓣间隔和外侧 e' 和 a' (E/e') 测量左心室舒张功能
大体时间:基线和 6 个月
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通过二尖瓣间隔和外侧 e' 和 a' (E/e') 测量的左心室舒张功能相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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通过二尖瓣外侧组织多普勒等容舒张时间测量左心室舒张功能
大体时间:基线和 6 个月
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通过二尖瓣外侧组织多普勒等容舒张时间测量的左心室舒张功能相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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通过肺静脉 A 波反转持续时间测量左心室舒张功能
大体时间:基线和 6 个月
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通过肺静脉 A 波反转持续时间测量的左心室舒张功能相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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通过左心房容积测量左心室舒张功能
大体时间:基线和 6 个月
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通过左心房容积测量的左心室舒张功能相对于基线的变化
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基线和 6 个月
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斯坦福-比奈智力量表,第五版 (SB-5) 工作记忆 原始总分
大体时间:基线和 6 个月
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相对于斯坦福-比奈智力量表第五版 (SB-5) 工作记忆总原始分数基线的变化。
分数范围为 0-64。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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斯坦福比奈智力量表,第五版 (SB-5) 工作记忆言语原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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相对于斯坦福-比奈智力量表第五版 (SB-5) 工作记忆言语原始分数基线的变化。
分数范围为 0-30。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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斯坦福比奈智力量表,第五版 (SB-5) 工作记忆非语言原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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斯坦福-比奈智力量表第五版 (SB-5) 工作记忆非语言原始分数基线的变化。
分数范围为 0-34。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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微分能力量表-2 (DAS-II) 数字回忆向前原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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差异能力量表 2 (DAS-II) 向前回忆数字原始分数相对于基线的变化。
分数范围为 0-38。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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发育神经心理学评估第二版(NEPSY-II)言语流畅性测试原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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发育神经心理学评估第二版 (NEPSY-II) 言语流畅性测试原始分数相对于基线的变化。
范围-N/A
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基线和 6 个月
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观察者记忆问卷 - 家长表格 (OMQ-PF) 总 T 分数
大体时间:基线和 6 个月
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观察者记忆问卷 - 家长表格 (OMQ-PF) 总 T 分数相对于基线的变化。
分数范围为 0-135。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 子量表的 T 分数(抑制、自我监控、转变、情绪控制、启动)
大体时间:基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 子量表(抑制、自我监控、转变、情绪控制、启动)T 分数相对于基线的变化。
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基线和 6 个月
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KIDSCREEN-27 T 分数
大体时间:基线和 6 个月
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KIDSCREEN-27 T 分数相对于基线的变化,包括以下领域:身体健康;心理健康;自主权和父母关系;社会支持和同伴;学校环境。
范围-N/A
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基线和 6 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 睡眠障碍 T 评分
大体时间:基线和 6 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 睡眠障碍 T 评分相对于基线的变化。
分数范围为28.7-85.6。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 睡眠相关障碍 T 分数
大体时间:基线和 6 个月
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 睡眠相关障碍 T 分数相对于基线的变化。
分数范围为37.9-86.6。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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韦氏儿童智力量表(WISC)第五版(WISC-5)取消原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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韦克斯勒儿童智力量表 (WISC) 第 5 版 (WISC-5) 取消原始评分的基线变化。
分数范围为 0-128。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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韦克斯勒学前和小学智力量表第四版 (WPPSI-4) 取消任务原始分数
大体时间:基线和 6 个月
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韦氏学前和小学智力量表第四版 (WPPSI-4) 取消任务原始分数相对于基线的变化(如果无法完成韦氏智力量表第五版取消测试)。
分数范围为 0-96。
分数越高,结果越好。
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基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 行为调节指数 (BRI) 域的 T 分数。
大体时间:基线和 6 个月
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行为调节指数 (BRI) 领域的执行功能行为评级清单 2 (BRIEF2) T 分数相对于基线的变化。
分数范围为35-90。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 情绪识别指数 (ERI) 域的 T 分数。
大体时间:基线和 6 个月
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情绪识别指数 (ERI) 领域执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) T 分数相对于基线的变化。
分数范围为35-90。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 认知调节指数 (CRI) 领域的 T 分数。
大体时间:基线和 6 个月
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执行功能行为评定量表 2 (BRIEF2) 认知调节指数 (CRI) 领域 T 分数相对于基线的变化。
分数范围为35-90。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) AHI 参数
大体时间:基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) AHI 参数相对于基线的变化。
分数范围为 0->40。
分数越高,结果越差。
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基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) 呼气末 CO2 水平,参数
大体时间:基线和 6 个月
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多导睡眠图 (PSG) 呼气末 CO2 参数相对于基线的变化。
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基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的睡眠阶段测量
大体时间:基线和 6 个月
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基于多导睡眠图 (PSG) 的睡眠阶段测量相对于基线的变化。
范围 - 不适用
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基线和 6 个月
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员:Susan Redline、Brigham and Women's Hospital
- 首席研究员:Raouf Amin、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
出版物和有用的链接
一般刊物
- Reuveni H, Simon T, Tal A, Elhayany A, Tarasiuk A. Health care services utilization in children with obstructive sleep apnea syndrome. Pediatrics. 2002 Jul;110(1 Pt 1):68-72. doi: 10.1542/peds.110.1.68.
- Tarasiuk A, Simon T, Tal A, Reuveni H. Adenotonsillectomy in children with obstructive sleep apnea syndrome reduces health care utilization. Pediatrics. 2004 Feb;113(2):351-6. doi: 10.1542/peds.113.2.351.
- Boulet SL, Molinari NA, Grosse SD, Honein MA, Correa-Villasenor A. Health care expenditures for infants and young children with Down syndrome in a privately insured population. J Pediatr. 2008 Aug;153(2):241-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2008.02.046. Epub 2008 Apr 23.
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- Amin RS, Kimball TR, Bean JA, Jeffries JL, Willging JP, Cotton RT, Witt SA, Glascock BJ, Daniels SR. Left ventricular hypertrophy and abnormal ventricular geometry in children and adolescents with obstructive sleep apnea. Am J Respir Crit Care Med. 2002 May 15;165(10):1395-9. doi: 10.1164/rccm.2105118.
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