Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Iltterapi hos børn og unge med Downs syndrom og obstruktiv søvnapnø (DOSA)

18. april 2025 opdateret af: Susan Redline, Brigham and Women's Hospital

Randomiseret kontrolforsøg med iltterapi hos børn og unge med Downs syndrom og obstruktiv søvnapnø

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, om ilttilskud under søvn forbedrer arbejdshukommelsen og andre kliniske og patientrapporterede resultater blandt børn, der har Downs Syndrom (DS) med moderat til svær obstruktiv søvnapnø (OSA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et randomiseret, enkeltblindt 6-måneders fase-2 klinisk forsøg, der sammenligner virkningen af ​​iltbehandling under søvn på mål for kognition, adfærd, livskvalitet, hjertestruktur og funktion samt søvn hos børn med Downs syndrom ( DS) med moderat til svær obstruktiv søvnapnø.

Den foreslåede undersøgelse vil involvere deltagelse af børn og deres omsorgspersoner. Børn vil blive rekrutteret fra hvert steds søvnklinikker og laboratorier, Downs syndromklinikker og otolaryngologiske klinikker. Rekruttering af lokalsamfundet vil blive koordineret med lokale Downs Syndrom-foreninger.

Børn, der accepterer at deltage i undersøgelsen, vil blive screenet for berettigelse baseret på historie, fysisk undersøgelse og gennemgang af medicinske journaler, herunder historie med medfødt hjertesygdom og pulmonal hypertension (PHTN) og brug af Continuous Positive Airway Pressure (CPAP). Børn, der er kvalificerede til undersøgelsen, er dem med vedvarende obstruktiv apnø efter adenotonsillektomi eller børn med obstruktiv søvnapnø uden adenotonsillær hypertrofi eller i situationer, hvor forældre nægter adenotonsillektomi. Tilmeldings-PSG-berettigelsen vil blive bestemt ved central scoring af enten en forskningspolysomnografi (PSG). Ud over en ilttitrerings-PSG, som bestemmer reaktionen på ilt, vil deltagerne blive bedt om at bære en håndledsaktigraf og gennemgå neurokognitiv testning, ekkokardiografi, fysisk undersøgelse, antropometri og venepunktur. Pårørende vil udfylde spørgeskemaer for at vurdere deres barns følelsesmæssige, fysiske, sociale og skolefunktion, søvnkvalitet; barnets adfærd og kognitive funktion, og vil udfylde en søvndagbog, der bruges sideløbende med deres barns brug af en håndledsaktigraf. Sidstnævnte omfatter plejepersonalets gennemførelse af "Behavior Rating Inventory of Executive Function" (BRIEF2), et co-primært resultat.

Efter 3 måneder vil pårørende gennemføre BRIEF2. Efter 6 måneder vil alle baseline undersøgelser og en PSG blive gentaget.

Ved baseline vil der blive indsamlet demografiske data, herunder oplysninger om bopælsadresse (til brug i geokodning).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

230

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sally Ward, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan, Ann Arbor Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ronald Chervin, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Raouf Amin, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • Rainbow Babies and Children's Hospital, Case Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sally Ibrahim, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher Cielo, MD
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • East Virginia Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Baldassari, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 5,0 til 17,9 år på screeningstidspunktet
  2. Børn med obstruktiv søvnapnø (OSA) og obstruktiv apnø hypopnøindeks (OAHI) 5-40/time. :
  3. Fravær af klinisk signifikant hypoxi defineret som iltmætning <88 % i 5 minutter eller episodisk desaturation til 60 %.
  4. Gunstig respons på iltbehandling (som tillader randomisering) vil blive defineret som følger:

    1. Oxygenmætning nadir >92% og
    2. Fald i obstruktivt indeks < 5/time eller med > 50 % fra screening af PSG
    3. At opnå et optimalt iltflow, der defineres som det flow, der opnår det laveste niveau af AHI uden hypoventilation.
    4. Den nødvendige iltstrøm overstiger ikke 3,0 liter/minut eller fraktion af indåndet ilt (FiO2) >40%.
  5. Vilje til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og være tilgængelig i hele studiets varighed.
  6. Ved baseline forsøger deltageren at udføre de neuropsykologiske tests

Ekskluderingskriterier:

  1. Nuværende CPAP-brug med dokumenteret overholdelse (> 4 timer/nat; > 70 % af nætterne).
  2. Iltmætning < 90 % i hvile under vågenhed.
  3. Kronisk dag- eller natbrug af supplerende ilt.
  4. Ryger i barnets soveværelse.
  5. Ikke-repareret medfødt hjertesygdom.
  6. Moderat til svær pulmonal hypertension, der kræver behandling med oxygen og/eller pulmonal vasodilator.
  7. Kan ikke deltage i en PSG.
  8. Personer, der udvikler alveolær hypoventilation med ilt som tidligere defineret.
  9. Andre alvorlige kroniske sygdomme fastslået af deres udbyder som gør dem til dårlige studiekandidater.
  10. Tilmeldt eller planlægger at tilmelde sig en anden undersøgelse, der kan være i konflikt med protokolkrav eller forvirre resultater i dette forsøg.
  11. Dokumenteret klinisk signifikant ubehandlet hypothyroidisme
  12. Børn med adenotonsillær hypertrofi, som er kandidater til adenotonsillektomi, og forældre accepterer operationen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Oxygen plus supportive care (OXT)
Natlig iltbehandling plus at give patienten sunde søvnvaner, materialer til sunde kostvaner og nasale dilatatorer.
Aktiv natlig iltkoncentrator
Ingen indgriben: Understøttende behandling (SC)
At give patienten sunde søvnvaner, materialer til sunde kostvaner og næsedilatatorer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) arbejdshukommelsesscore
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) arbejdshukommelsesscore (BRIEF2wm). Scoren spænder fra 35-90. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Differential Ability Scales - 2nd Edition (DAS-II) T-score.
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Differential Ability Scales - 2nd Edition (DAS-II) genkendelse af billeder (DAS2RoP) T-score. Scoren spænder fra 10-90. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Paired Associates Learning (PAL) justerede samlede fejl baseret på gennemførte stadier
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Paired Associates Learning (PAL) justerede samlede fejl baseret på gennemførte stadier
Baseline og 6 måneder
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Reaktionstid (RTI)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Reaction Time (RTI)
Baseline og 6 måneder
Child Behavior Checklist (CBCL) T-score for domæner (internalisering, eksternalisering, samlede problemer).
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Child Behavior Checklist (CBCL) T-score for domæner (internalisering, eksternalisering, samlede problemer).
Baseline og 6 måneder
Børneadfærdstjekliste (CBCL) T-score for underskalaer (opmærksomhedsproblemer, tankeproblemer, regelbrudsadfærd, aggressiv adfærd)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i T-score for børneadfærdstjekliste (CBCL) for underskalaer (opmærksomhedsproblemer, tankeproblemer, regelbrudsadfærd, aggressiv adfærd)
Baseline og 6 måneder
Tilstedeværelse af højre ventrikulær hypertension
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Tilstedeværelse af højre ventrikulær hypertension målt ved tricuspid regurgitation kontinuerlig bølgespidshastighed (defineret som forholdet mellem pulmonal arterietryk/systolisk arterielt tryk (PAP/SAP) >1/3); interventrikulær septalaffladning målt ved excentricitetsindeks (defineret som systolisk forhold på >1,25)
Baseline og 6 måneder
7-dages aktigrafimåling af søvneffektivitet
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i 7-dages aktigrafimåling af søvneffektivitet
Baseline og 6 måneder
7-dages aktigrafisk måling af vågen tid efter indtræden af ​​søvn
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i 7-dages aktigrafimåling af vågen tid efter søvnbegyndelse
Baseline og 6 måneder
7-dages aktigrafimåling af søvnfragmentering
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i 7-dages aktigrafimåling af søvnfragmentering
Baseline og 6 måneder
7-dages aktigrafimåling af den samlede søvnvarighed
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i 7-dages aktigrafimåling af total søvnvarighed
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG) procenttid af O2 <90 % parameter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG) procenttid for O2 <90 % parameter
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG) søvnapnø associeret hypoxisk byrde parameter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG) søvnapnø associeret hypoxisk byrde, parameter
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG)-baseret mål for EEG-effektbånd
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret mål for EEG-effektbånd
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG)-baseret mål for spindelmorfologi
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret mål for spindelmorfologi
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG) -baseret mål for spindeltal
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret mål for spindeltal
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG)-baseret mål for spindeldensitet
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret mål for spindeldensitet
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG)-baseret mål for langsomme bølgesvingninger
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret mål for langsomme bølgesvingninger
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikulær diastolisk funktion målt ved Mitral E- og A-bølge (E:A-forhold)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær diastolisk funktion som målt ved Mitral E og A-bølge (E:A-forhold)
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikel diastolisk funktion målt ved E-bølge decelerationstid
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær diastolisk funktion som målt ved E-bølge decelerationstid
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikel diastolisk funktion målt ved Mitral septal og lateral e' og a' (E/e')
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær diastolisk funktion som målt ved Mitral septal og lateral e' og a' (E/e')
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikel diastolisk funktion målt ved mitral lateralt væv Doppler isovolumisk afslapningstid
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær diastolisk funktion som målt ved mitral lateralt væv Doppler isovolumisk afslapningstid
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikel diastolisk funktion som målt ved pulmonal vene A bølge reverseringsvarighed
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikulær diastolisk funktion som målt ved pulmonal vene A bølge reversal varighed
Baseline og 6 måneder
Venstre ventrikulær diastolisk funktion målt ved venstre atriumvolumen
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i venstre ventrikels diastoliske funktion som målt ved venstre atriumvolumen
Baseline og 6 måneder
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Total råscore
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline af Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Total råscore. Scoren spænder fra 0-64. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Verbal rå score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline af Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Verbal rå score. Scoren spænder fra 0-30. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Non Verbal råscore
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline af Stanford-Binet Intelligence Scales, 5. udgave (SB-5) Working Memory Non Verbal rå score. Scoren spænder fra 0-34. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Differential Ability Scales-2 (DAS-II) Recall of Digits Forward rå score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Differential Ability Scales-2 (DAS-II) Recall of Digits Forward råscore. Scoren spænder fra 0-38. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Developmental Neuropsychological Assessment 2nd Edition (NEPSY-II) verbal flydende test rå score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Developmental Neuropsychological Assessment 2nd Edition (NEPSY-II) verbal fluency test rå score. Rækkevidde-N/A
Baseline og 6 måneder
Observer Memory Questionnaire - Parent Form (OMQ-PF) total T-score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Observer Memory Questionnaire - Parent Form (OMQ-PF) total T-score. Scoren spænder fra 0-135. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for subskalaer (Inhiber, Self-Monitor, Shift, Emotional Control, Initiate)
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-score for subskalaer (Inhiber, Self-Monitor, Shift, Emotional Control, Initiate).
Baseline og 6 måneder
KIDSCREEN-27 T-score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i KIDSCREEN-27 T-score, inklusive domæner af: fysisk velvære; psykisk velvære; autonomi og forældreforhold; social støtte og jævnaldrende; skolemiljø. Rækkevidde-N/A
Baseline og 6 måneder
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) søvnforstyrrelse T-score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) søvnforstyrrelse T-score. Scoren spænder fra 28,7-85,6. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Patient-rapporterede resultater Måling Information System (PROMIS) søvn-relateret svækkelse T-score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) søvnrelateret T-score for svækkelse. Scoren spænder fra 37,9-86,6. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Wechsler Intelligence Scale (WISC) for Children 5. udgave (WISC-5) Annullering rå score
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline af Wechsler Intelligence Scale (WISC) for Children 5. udgave (WISC-5) Annullering rå score. Scoren spænder fra 0-128. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence 4. udgave (WPPSI-4) Raw score for annulleringsopgave
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence 4. udgave (WPPSI-4) Raw score for annulleringsopgave (hvis ude af stand til at gennemføre Wechsler Intelligence Scale 5. udgave Annulleringstest). Scoren spænder fra 0-96. En højere score er et bedre resultat.
Baseline og 6 måneder
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for Behavior Regulation Index (BRI) domæne.
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for Behavior Regulation Index (BRI) domæne. Scoren spænder fra 35-90. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for ERI-domænet (Emotional Recognition Index).
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-score for ERI-domænet (Emotional Recognition Index). Scoren spænder fra 35-90. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for Cognitive Regulation Index (CRI) domæne.
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-scores for Cognitive Regulation Index (CRI) domæne. Scoren spænder fra 35-90. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG) AHI-parameter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG) AHI-parameter. Scoren spænder fra 0->40. En højere score er et dårligere resultat.
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG) end-tidal CO2-niveau, parameter
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG) end-tidal CO2 parameter.
Baseline og 6 måneder
Polysomnografi (PSG)-baseret mål for søvnstadier
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring fra baseline i polysomnografi (PSG)-baseret måling af søvnstadier. Rækkevidde- N/A
Baseline og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2023

Først opslået (Faktiske)

21. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Obstruktiv søvnapnø

Abonner