Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Syreterapi hos barn och ungdomar med Downs syndrom och obstruktiv sömnapné (DOSA)

18 april 2025 uppdaterad av: Susan Redline, Brigham and Women's Hospital

Randomiserad kontrollstudie av syreterapi hos barn och ungdomar med Downs syndrom och obstruktiv sömnapné

Syftet med denna studie är att bedöma om syrgastillskott under sömnen förbättrar arbetsminnet och andra kliniska och patientrapporterade utfall bland barn som har Downs syndrom (DS) med måttlig till svår obstruktiv sömnapné (OSA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta kommer att vara en randomiserad, enkelblind 6-månaders fas-2 klinisk studie som jämför effekten av syrgasbehandling under sömn på mätningar av kognition, beteende, livskvalitet, hjärtstruktur och funktion samt sömn hos barn med Downs syndrom ( DS) med måttlig till svår obstruktiv sömnapné.

Den föreslagna studien kommer att involvera deltagande av barn och deras vårdgivare. Barn kommer att rekryteras från varje plats sömnkliniker och laboratorier, Downs syndrom kliniker och otolaryngologi kliniker. Samhällsrekrytering kommer att samordnas med lokala Downs syndromföreningar.

Barn som går med på att delta i studien kommer att screenas för behörighet baserat på historia, fysisk undersökning och granskning av medicinska journaler inklusive historia av medfödd hjärtsjukdom och pulmonell hypertension (PHTN) och användning av kontinuerligt positivt luftvägstryck (CPAP). Barn som är kvalificerade för studien är de med ihållande obstruktiv apné efter adenotonsillektomi eller barn med obstruktiv sömnapné utan adenotonsillär hypertrofi eller i situationer när föräldrar vägrar adenotonsillektomi. PSG-berättigandet för registrering kommer att bestämmas genom central poängsättning av antingen en forskningspolysomnografi (PSG). Förutom en syretitrerings-PSG, som bestämmer känsligheten för syre, kommer deltagarna att bli ombedda att bära en handledsaktigraf och genomgå neurokognitiva tester, ekokardiografi, fysisk undersökning, antropometri och venpunktion. Vårdgivare kommer att fylla i frågeformulär för att bedöma sitt barns känslomässiga, fysiska, sociala och skolfunktioner, sömnkvalitet; barnets beteende och kognitiva funktion, och kommer att fylla i en sömndagbok som används samtidigt med deras barns användning av en handledsaktigraf. Det senare inkluderar vårdgivares slutförande av "Behavior Rating Inventory of Executive Function" (BRIEF2), ett co-primärt resultat.

Vid 3 månader kommer vårdgivare att slutföra BRIEF2. Efter 6 månader kommer alla baslinjestudier och en PSG att upprepas.

Vid baslinjen kommer demografisk data att samlas in, inklusive information om bostadsadress (för användning i geokodning).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

230

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sally Ward, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan, Ann Arbor Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ronald Chervin, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Raouf Amin, MD
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • Rainbow Babies and Children's Hospital, Case Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Sally Ibrahim, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Christopher Cielo, MD
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • East Virginia Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cristina Baldassari, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Åldrarna 5,0 till 17,9 år vid tidpunkten för screening
  2. Barn med obstruktiv sömnapné (OSA) och obstruktiv apné hypopnéindex (OAHI) 5-40/timme. :
  3. Frånvaro av kliniskt signifikant hypoxi definierad som syremättnad <88 % under 5 minuter eller episodisk desaturation till 60 %.

  4. Gynnsamt svar på syrgasbehandling (som tillåter randomisering) kommer att definieras enligt följande:

    1. Nadir för syremättnad >92 % och
    2. Minskning av obstruktivt index < 5 / timme eller med > 50 % från screening av PSG
    3. Att nå ett optimalt syreflöde, vilket definieras som det flöde som uppnår den lägsta nivån av AHI utan hypoventilation.
    4. Syreflöde som krävs överstiger inte 3,0 liter/minut eller fraktion av inandat syre (FiO2) >40 %.
  5. Vilja att följa alla studieprocedurer och vara tillgänglig under hela studietiden.
  6. Vid baslinjen försöker deltagaren utföra de neuropsykologiska testerna

Exklusions kriterier:

  1. Aktuell CPAP-användning med dokumenterad överensstämmelse (> 4 timmar/natt; > 70 % av nätterna).
  2. Syremättnad < 90 % i vila under vakenhet.
  3. Kronisk användning av extra syre dag- eller nattetid.
  4. Rökare i barnets sovrum.
  5. Oreparerad medfödd hjärtsjukdom.
  6. Måttlig till svår pulmonell hypertoni som kräver behandling med syrgas och/eller pulmonell vasodilator.
  7. Kan inte delta i en PSG.
  8. Individer som utvecklar alveolär hypoventilation med syre enligt tidigare definition.
  9. Andra allvarliga kroniska sjukdomar som av deras leverantör bestäms som gör dem till dåliga studiekandidater.
  10. Inskriven eller planerar att anmäla sig till en annan studie som kan komma i konflikt med protokollkraven eller förvirra resultaten i denna studie.
  11. Dokumenterad kliniskt signifikant obehandlad hypotyreos
  12. Barn med adenotonsillär hypertrofi som är kandidater för adenotonsillektomi och föräldrar samtycker till operationen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Oxygen plus supportive care (OXT)
Nattlig syrgasbehandling plus att ge patienten hälsosamma sömnvanor, material för hälsosam kost och näsvidgare.
Läkemedel: Syre
Aktiv nattlig syrekoncentrator
Inget ingripande: Stödjande vård (SC)
Att förse patienten med material för hälsosamma sömnvanor, material för hälsosam kost och näsvidgare.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) arbetsminnespoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) arbetsminnespoäng (BRIEF2wm). Poängen sträcker sig från 35-90. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Differential Ability Scales - 2nd Edition (DAS-II) T-poäng.
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Differential Ability Scales - 2nd Edition (DAS-II) igenkänning av bilder (DAS2RoP) T-poäng. Poängen sträcker sig från 10-90. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Paired Associates Learning (PAL) justerade totala fel baserat på genomförda steg
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Paired Associates Learning (PAL) justerade totala fel baserat på genomförda steg
Baslinje och 6 månader
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Reaktionstid (RTI)
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Reaction Time (RTI)
Baslinje och 6 månader
Child Behaviour Checklist (CBCL) T-poäng för domäner (internaliserande, externt, totala problem).
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Child Behavior Checklist (CBCL) T-poäng för domäner (internaliserande, externt, totala problem).
Baslinje och 6 månader
Child Behavior Checklist (CBCL) T-poäng för subskalor (uppmärksamhetsproblem, tankeproblem, regelbrytande beteenden, aggressiva beteenden)
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Child Behavior Checklist (CBCL) T-poäng för subskalor (uppmärksamhetsproblem, tankeproblem, regelbrytande beteenden, aggressiva beteenden)
Baslinje och 6 månader
Förekomst av höger ventrikulär hypertoni
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Närvaro av högerkammarhypertoni mätt med tricuspidal regurgitation kontinuerlig vågs topphastighet (definierad som ett förhållande mellan pulmonellt artärtryck/systoliskt artärtryck (PAP/SAP) >1/3); interventrikulär septumavplattad mätt med excentricitetsindex (definierad som systoliskt förhållande >1,25)
Baslinje och 6 månader
7-dagars aktigrafimätning av sömneffektivitet
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i 7-dagars aktigrafimätning av sömneffektivitet
Baslinje och 6 månader
7-dagars aktigrafimätning av vakentid efter sömndebut
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i 7-dagars aktigrafimätning av tidsvaken efter sömnstart
Baslinje och 6 månader
7-dagars aktigrafimätning av sömnfragmentering
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i 7-dagars aktigrafimätning av sömnfragmentering
Baslinje och 6 månader
7-dagars aktigrafimätning av total sömnlängd
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i 7-dagars aktigrafimätning av total sömnvaraktighet
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) procentuell tid för O2 <90 % parameter
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i procentuell polysomnografi (PSG) tid för O2 <90 % parameter
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) parameter för sömnapnéassocierad hypoxisk börda
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG) sömnapnéassocierad hypoxisk börda, parameter
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG)-baserat mått på EEG-effektband
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på EEG-effektband
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG)-baserat mått på spindelmorfologi
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på spindelmorfologi
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) -baserat mått på spindelnummer
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på spindelnummer
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG)-baserat mått på spindeldensitet
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på spindeldensitet
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG)-baserat mått på långsamma vågsvängningar
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på långsamma vågsvängningar
Baslinje och 6 månader
Vänsterkammars diastoliska funktion mätt med Mitral E och A-våg (E:A-förhållande)
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänsterkammars diastoliska funktion mätt med Mitral E och A-våg (E:A-förhållande)
Baslinje och 6 månader
Vänsterkammars diastoliska funktion mätt med E-vågens retardationstid
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänsterkammarnas diastoliska funktion mätt med E-vågens retardationstid
Baslinje och 6 månader
Vänsterkammars diastoliska funktion mätt med Mitral septal och lateral e' och a' (E/e')
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänsterkammars diastoliska funktion mätt med mitralisseptum och lateral e' och a' (E/e')
Baslinje och 6 månader
Vänsterkammars diastoliska funktion mätt med Mitral lateral vävnad Doppler isovolumisk avslappningstid
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänsterkammars diastoliska funktion mätt med Mitral lateral vävnad Doppler isovolumisk avslappningstid
Baslinje och 6 månader
Vänsterkammars diastoliska funktion mätt med lungven A-vågens varaktighet
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänsterkammars diastoliska funktion mätt med lungven A-vågens varaktighet
Baslinje och 6 månader
Vänster ventrikulär diastolisk funktion mätt med vänster förmaksvolym
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i vänster ventrikulär diastolisk funktion mätt med vänster förmaksvolym
Baslinje och 6 månader
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Arbetsminne Totalt råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen för Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Working Memory Totalt råpoäng. Poängen sträcker sig från 0-64. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Working Memory Verbal råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen för Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Working Memory Verbal råpoäng. Poängen sträcker sig från 0-30. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Working Memory Non Verbal råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen för Stanford-Binet Intelligence Scales, 5:e upplagan (SB-5) Working Memory Non Verbal råpoäng. Poängen sträcker sig från 0-34. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Differential Ability Scales-2 (DAS-II) Recall of Digits Forward råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Differential Ability Scales-2 (DAS-II) Recall of Digits Forward råpoäng. Poängen sträcker sig från 0-38. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Developmental Neuropsychological Assessment 2nd Edition (NEPSY-II) verbalt flyttest råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i Developmental Neuropsychological Assessment 2nd Edition (NEPSY-II) verbalt flyttest råpoäng. Räckvidd-N/A
Baslinje och 6 månader
Observer Memory Questionnaire - Parent Form (OMQ-PF) total T-poäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Observer Memory Questionnaire - Parent Form (OMQ-PF) total T-poäng. Poängen sträcker sig från 0-135. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Beteendebetyg Inventering av verkställande funktion 2 (KORTHET2) T-poäng för subskalor (Hämma, Självövervakning, Skift, Emotionell kontroll, Initiera)
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Behaviour Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för subskalor (Hämma, Självövervakning, Skift, Emotionell kontroll, Initiera).
Baslinje och 6 månader
KIDSCREEN-27 T-poäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i KIDSCREEN-27 T-poäng, inklusive domäner av: fysiskt välbefinnande; psykologiskt välmående; autonomi och föräldrarelationer; socialt stöd och kamrater; skolmiljö. Räckvidd-N/A
Baslinje och 6 månader
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) sömnstörning T-poäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) T-poäng för sömnstörning. Poängen sträcker sig från 28,7-85,6. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Patientrapporterade resultat Mätning Information System (PROMIS) sömnrelaterad funktionsnedsättning T-poäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) sömnrelaterad T-poäng för försämring. Poängen sträcker sig från 37,9-86,6. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Wechsler Intelligence Scale (WISC) for Children 5th edition (WISC-5) Cancellation råpoäng
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen för Wechsler Intelligence Scale (WISC) for Children 5th edition (WISC-5) Cancellation råpoäng. Poängen sträcker sig från 0-128. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence 4:e upplagan (WPPSI-4) Råpoäng för annulleringsuppgift
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändra från baslinjen i Wechsler Preschool och Primary Scale of Intelligence 4:e upplagan (WPPSI-4) Avbrytningsuppgiftens råpoäng (om det inte går att slutföra Wechsler Intelligence Scale 5:e upplagan avbrytningstest). Poängen sträcker sig från 0-96. En högre poäng är ett bättre resultat.
Baslinje och 6 månader
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för BRI-domänen (Behavior Regulation Index).
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för BRI-domänen (Behavior Regulation Index). Poängen sträcker sig från 35-90. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för ERI-domänen (Emotional Recognition Index).
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för ERI-domänen (Emotional Recognition Index). Poängen sträcker sig från 35-90. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för Cognitive Regulation Index (CRI) domän.
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i Behavior Rating Inventory of Executive Function 2 (BRIEF2) T-poäng för Cognitive Regulation Index (CRI) domän. Poängen sträcker sig från 35-90. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) AHI-parameter
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Ändring från baslinjen i polysomnografi (PSG) AHI-parameter. Poängen sträcker sig från 0->40. En högre poäng är ett sämre resultat.
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) end-tidal CO2-nivå, parameter
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG) end-tidal CO2-parameter.
Baslinje och 6 månader
Polysomnografi (PSG) -baserat mått på sömnstadier
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Förändring från baslinjen i polysomnografi (PSG)-baserat mått på sömnstadier. Räckvidd- N/A
Baslinje och 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Samarbetspartners

Children's Hospital of Philadelphia
University of Michigan
University of Southern California
Seattle Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles
Children's Hospital of The King's Daughters
Rainbow Babies and Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Susan Redline, Brigham and Women's Hospital
  • Huvudutredare: Raouf Amin, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 september 2023

Första postat (Faktisk)

21 september 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2023P000062

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera