美国进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者临床特征和死亡率的非干预性研究
2025年6月30日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者的临床特征和死亡率：美国国家非介入性回顾性队列
主要目标：
- 描述 FOP 患者的人口统计特征
- 描述 FOP 患者感兴趣的临床特征的流行情况
- 描述 FOP 患者关键药物的使用情况
- 估计 FOP 患者的粗死亡率
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
131
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Tarrytown、New York、美国、10591
- Regeneron
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
美国确诊 FOP 的患者
描述
纳入标准：
- 确诊 FOP 诊断
- 国际纤维发育不良骨化进展协会 (iFOPA) 队列中选择由 Health Verity Marketplace 代币化的成员
- 必须在2018年1月1日至2022年12月31日之间的任何时间内注册封闭的医疗索赔数据源
排除标准：
1. 不符合纳入标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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FOP队列
亚科果园1：在部分或所有研究期内（2018-2023）子局部2：在研究期间（2018-2022）中所有有主动入学率（已关闭索赔）和公开索赔的患者（2018-2022）中，所有有主动招募的患者（封闭索赔）（2018-2023）：
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本研究将不使用研究治疗药物。
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比较器队列
在整个研究期（2018-2023）期间，所有没有FOP的个人且具有积极入学率（封闭索赔）（封闭索赔）
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本研究将不使用研究治疗药物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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人口特征
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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心血管疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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代谢性疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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血液学疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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感染率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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呼吸道疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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生殖疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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神经系统疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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骨骼疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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胃肠道疾病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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皮肤病的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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肿瘤的患病率
大体时间：最长 5 年
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最长 5 年
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听力损失的率
大体时间：长达5年
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长达5年
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每年平均每年患者的处置数量
大体时间：长达5年
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长达5年
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每名FOP患者的分配数量
大体时间：长达5年
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长达5年
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全因死亡的发生率
大体时间：长达5年
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仅FOP子霍特1和2
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长达5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月29日
初级完成 (实际的)
2023年9月22日
研究完成 (实际的)
2023年9月29日
研究注册日期
首次提交
2023年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月26日
首次发布 (实际的)
2023年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月30日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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