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Eine nicht-interventionelle Studie zu klinischen Merkmalen und Mortalität von US-amerikanischen Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

30. Juni 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Klinische Merkmale und Mortalität bei Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): Eine nicht-interventionelle nationale retrospektive Kohorte in den USA

Hauptziele):

  • Beschreibung der demografischen Merkmale von Menschen, die mit FOP leben
  • Beschreibung der Prävalenz klinischer Merkmale von Interesse bei Menschen mit FOP
  • Beschreibung der Verwendung wichtiger Medikamente bei Menschen mit FOP
  • Schätzung der rohen Sterblichkeitsrate bei Menschen mit FOP

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

131

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer bestätigten FOP-Diagnose in den Vereinigten Staaten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte FOP-Diagnose
  2. Mitglieder der Kohorte der International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA), die sich für die Tokenisierung durch Health Verity Marketplace entschieden haben
  3. Muss für einen beliebigen Zeitraum zwischen dem 1. Januar 2018 und dem 31. Dezember 2022 in der geschlossenen Datenquelle für medizinische Ansprüche registriert sein

Ausschlusskriterien:

1. Nichterfüllung der Einschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
FOP -Kohorte
Unter-Kohorte 1: Alle Patienten mit aktiver Registrierung (geschlossene Ansprüche) während des Teils oder im gesamten Untersuchungszeitraum (2018-2023) Sub-Kohort 2: Alle Patienten mit aktiver Aufnahme (geschlossene Schadensfälle) und offenen Ansprüchen während des Studienzeitraums (2018-2022)
Sonstiges: Nicht-interventionell
In dieser Studie wird keine Studienbehandlung verabreicht.
Vergleichskohorte
Alle Personen ohne FOP und mit aktiver Registrierung (geschlossene Ansprüche) während eines Teils oder im gesamten Untersuchungszeitraum (2018-2023)
Sonstiges: Nicht-interventionell
In dieser Studie wird keine Studienbehandlung verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Demographische Merkmale
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Stoffwechselerkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz hämatologischer Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz der Infektion
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Atemwegserkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz reproduktiver Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz neurologischer Störungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Skeletterkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Magen-Darm-Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz dermatologischer Erkrankungen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Neoplasien
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prävalenz von Hörverlust
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Durchschnittliche Anzahl der Dispensationen pro FOP -Patienten pro Jahr
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Kumulative Anzahl von Dispensationen pro FOP -Patient
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Inzidenz des Gesamt Todes
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
FOP Sub-Cohorts 1 und 2 nur
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R2477-FOP-2143

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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