A Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) egyesült államokbeli betegek klinikai jellemzőinek és mortalitásának nem-beavatkozási vizsgálata
2025. június 30. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Klinikai jellemzők és mortalitás Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) betegeknél: Nem-intervenciós amerikai nemzeti retrospektív kohorsz
Elsődleges cél(ok):
- A FOP-val élők demográfiai jellemzőinek leírása
- Az érdeklődésre számot tartó klinikai jellemzők prevalenciájának leírása a FOP-ban élő emberekben
- A kulcsfontosságú gyógyszerek alkalmazásának leírása FOP-ban élő embereknél
- Megbecsülni a durva halálozási arányt a FOP-ban szenvedők körében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
131
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Egyesült Államok, 10591
- Regeneron
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Megerősített FOP-diagnózisú betegek az Egyesült Államokban
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megerősített FOP diagnózis
- A Nemzetközi Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA) kohorsz tagjai, akik feliratkoztak a Health Verity Marketplace tokenizálására
- 2018. január 1. és 2022. december 31. között bármilyen időtartamra be kell jelentkeznie a zárt egészségügyi állítások adatforrásába
Kizárási kritériumok:
1. A felvételi kritériumok teljesítésének elmulasztása
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Fop kohorsz
1. al-kohorsz: Az összes aktív beiratkozással rendelkező beteg (zárt követelések) részben vagy az összes vizsgálati időszakban (2018-2023) 2. al-kohorsz: Az összes aktív beiratkozási (zárt követelés) és a nyitott követelések találkozásai (2018-2022)
|
Ebben a vizsgálatban nem adnak vizsgálati kezelést.
|
|
Összehasonlító kohorsz
Minden olyan személy, aki FOP nélkül és aktív beiratkozással (zárt követelésekkel) a vizsgálati időszakban vagy az egészben (2018-2023) részben vagy egészében, vagy az egészben)
|
Ebben a vizsgálatban nem adnak vizsgálati kezelést.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Demográfiai jellemzők
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A szív- és érrendszeri betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
Az anyagcsere-betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A hematológiai betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A fertőzés előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
Légúti betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A reproduktív betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
Neurológiai rendellenességek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A csontrendszeri betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A gyomor-bélrendszeri betegségek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A bőrgyógyászati rendellenességek előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A neoplazmák előfordulása
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A halláskárosodás gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
A FOP betegenkénti átlagos adagolási száma évente
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
Kumulatív számú adagolások száma FOP betegenként
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Legfeljebb 5 év
|
|
|
Az összes okok előfordulási gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb 5 év
|
Csak az 1. és 2. al-kohortok
|
Legfeljebb 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. szeptember 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. szeptember 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. szeptember 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 26.
Első közzététel (Tényleges)
2023. október 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. július 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 30.
Utolsó ellenőrzés
2025. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R2477-FOP-2143
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .