En ikke-intervensjonell studie av kliniske kjennetegn og dødelighet av amerikanske pasienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
30. juni 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
Kliniske kjennetegn og dødelighet hos pasienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP): En ikke-intervensjonell amerikansk nasjonal retrospektiv kohort
Primært mål:
- For å beskrive de demografiske egenskapene til mennesker som lever med FOP
- For å beskrive forekomsten av kliniske egenskaper av interesse hos personer som lever med FOP
- For å beskrive bruken av nøkkelmedisiner hos personer som lever med FOP
- For å estimere den grove dødeligheten blant personer med FOP
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
131
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Forente stater, 10591
- Regeneron
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med bekreftet diagnose av FOP i USA
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet FOP-diagnose
- Medlemmer fra International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA)-kohort som har valgt å bli tokenisert av Health Verity Marketplace
- Må være registrert i den lukkede medisinske kravdatakilden for en hvilken som helst tidsperiode mellom 1. januar 2018 og 31. desember 2022
Ekskluderingskriterier:
1. Manglende oppfyllelse av inklusjonskriterier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Fop kohort
Underkohort 1: Alle pasienter med aktiv påmelding (lukkede krav) i løpet av del eller hele studieperioden (2018-2023) Underkohort 2: Alle pasienter med både aktiv påmelding (lukkede krav) og åpne krav møter i løpet av studieperioden (2018-2022)
|
Ingen studiebehandling vil bli gitt i denne studien.
|
|
Comparator Cohort
Alle individer uten FOP og med aktiv påmelding (lukkede krav) i løpet av del eller hele studieperioden (2018-2023)
|
Ingen studiebehandling vil bli gitt i denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Demografiske kjennetegn
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av hjerte- og karsykdommer
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av metabolsk sykdom
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Prevalens av hematologisk sykdom
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av infeksjon
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av luftveissykdom
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av reproduktive sykdommer
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av nevrologiske lidelser
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av skjelettlidelser
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av gastrointestinale sykdommer
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Forekomst av dermatologiske lidelser
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Prevalens av neoplasmer
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Inntil 5 år
|
|
|
Utbredelse av hørselstap
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Gjennomsnittlig antall dispensasjoner per FOP -pasient per år
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Kumulativt antall dispensasjoner per FOP -pasient
Tidsramme: Opptil 5 år
|
Opptil 5 år
|
|
|
Forekomst av dødsfall av alle årsaker
Tidsramme: Opptil 5 år
|
FOP underkohorter bare 1 og 2
|
Opptil 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. juni 2023
Primær fullføring (Faktiske)
22. september 2023
Studiet fullført (Faktiske)
29. september 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. september 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2025
Sist bekreftet
1. juni 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- R2477-FOP-2143
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .