Une étude non interventionnelle sur les caractéristiques cliniques et la mortalité des patients américains atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
30 juin 2025 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Caractéristiques cliniques et mortalité chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) : une cohorte rétrospective nationale américaine non interventionnelle
Objectifs principaux):
- Décrire les caractéristiques démographiques des personnes vivant avec la FOP
- Décrire la prévalence des caractéristiques cliniques d'intérêt chez les personnes vivant avec la FOP
- Décrire l'utilisation des médicaments clés chez les personnes vivant avec la FOP
- Estimer le taux brut de mortalité chez les personnes atteintes de FOP
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
131
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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Tarrytown, New York, États-Unis, 10591
- Regeneron
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients avec un diagnostic confirmé de FOP aux États-Unis
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic FOP confirmé
- Membres de la cohorte de l'International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA) qui ont choisi d'être tokenisés par Health Verity Marketplace
- Doit être inscrit à la source de données fermée sur les demandes de règlement médicales pour toute période comprise entre le 1er janvier 2018 et le 31 décembre 2022.
Critère d'exclusion:
1. Non-respect des critères d'inclusion
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohorte FOP
Sous-cohorte 1: Tous les patients atteints d'inscription active (réclamations fermées) pendant une partie ou toute la période d'étude (2018-2023) Sous-cohorte 2: Tous les patients atteints d'inscription active (réclamations fermées) et de réclamations ouvertes rencontrent pendant la période d'étude (2018-2022)
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Aucun traitement à l'étude ne sera administré dans cette étude.
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Cohorte de comparaison
Tous les individus sans FOP et avec des inscriptions actives (réclamations fermées) pendant une partie ou la totalité de la période d'étude (2018-2023)
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Aucun traitement à l'étude ne sera administré dans cette étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Caractéristiques démographiques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies cardiovasculaires
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies métaboliques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies hématologiques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence de l'infection
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies respiratoires
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies de la reproduction
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des troubles neurologiques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des troubles squelettiques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des maladies gastro-intestinales
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des troubles dermatologiques
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence des néoplasmes
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Prévalence de la perte auditive
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre moyen de dispensations par patient FOP par an
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Nombre cumulatif de dispensations par patient FOP
Délai: Jusqu'à 5 ans
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Jusqu'à 5 ans
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Incidence de la mort toutes causes
Délai: Jusqu'à 5 ans
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FOP sous-cohorts 1 et 2 seulement
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Jusqu'à 5 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 juin 2023
Achèvement primaire (Réel)
22 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
29 septembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2023
Première publication (Réel)
3 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R2477-FOP-2143
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .