Ei-interventiivinen tutkimus yhdysvaltalaisten potilaiden kliinisistä ominaisuuksista ja kuolleisuudesta, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Kliiniset ominaisuudet ja kuolleisuus potilailla, joilla on Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP): ei-interventiivinen Yhdysvaltain kansallinen retrospektiivinen kohortti
Ensisijaiset tavoitteet:
- Kuvaa FOP:n kanssa elävien ihmisten demografisia ominaisuuksia
- Kuvaa kiinnostavien kliinisten ominaisuuksien esiintyvyyttä ihmisillä, joilla on FOP
- Kuvaa keskeisten lääkkeiden käyttöä ihmisillä, joilla on FOP
- Arvioida FOP-potilaiden karkea kuolleisuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
131
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Yhdysvallat, 10591
- Regeneron
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on vahvistettu FOP-diagnoosi Yhdysvalloissa
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu FOP-diagnoosi
- Kansainvälisen Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Associationin (iFOPA) kohortin jäsenet, jotka ovat hyväksyneet Health Verity Marketplacen tunnustuksen
- Sinun on oltava rekisteröitynä suljettuun lääketieteellisten väitteiden tietolähteeseen 1. tammikuuta 2018 ja 31. joulukuuta 2022 välisenä aikana
Poissulkemiskriteerit:
1. Osallistumiskriteerien noudattamatta jättäminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Foppikohortti
Alikohortti 1: Kaikki potilaat, joilla on aktiivinen ilmoittautuminen (suljetut vaatimukset) osana tai kaikki tutkimusjakson (2018-2023) alakorortti 2: Kaikki potilaat, joilla on sekä aktiivinen ilmoittautuminen (suljetut vaatimukset) että avoimet vaatimukset kohtaamiset tutkimusjakson aikana (2018-2022)
|
Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimushoitoa.
|
|
Vertailukohortti
Kaikki henkilöt, joilla ei ole FOP: ta, ja aktiivisella ilmoittautumisella (suljetut vaatimukset) osana tai koko tutkimusjakson aikana (2018-2023)
|
Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimushoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Demografiset ominaisuudet
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Sydän- ja verisuonitautien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Aineenvaihduntasairauksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Hematologisen sairauden esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Infektion esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Hengitystiesairauksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Lisääntymissairauksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Neurologisten häiriöiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Luuston sairauksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Ruoansulatuskanavan sairauksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Dermatologisten häiriöiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Kasvaimien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Kuulonmenetyksen esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Keskimääräinen annostelujen lukumäärä FOP -potilasta kohti vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Kumulatiivinen määrää FOP -potilasta kohden
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Jopa 5 vuotta
|
|
|
Kaikesta syystä kuoleman esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Vain FOP-alakorut 1 ja 2
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 29. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 3. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R2477-FOP-2143
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .