Un estudio no intervencionista de las características clínicas y la mortalidad de pacientes estadounidenses con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
30 de junio de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Características clínicas y mortalidad en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP): una cohorte retrospectiva nacional no intervencionista de EE. UU.
Objetivos principales):
- Describir las características demográficas de las personas que viven con FOP.
- Describir la prevalencia de características clínicas de interés en personas que viven con FOP.
- Describir el uso de medicamentos clave en personas que viven con FOP
- Estimar la tasa bruta de mortalidad entre personas con FOP
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
131
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Estados Unidos, 10591
- Regeneron
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con diagnóstico confirmado de FOP en los Estados Unidos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de FOP confirmado
- Miembros de la cohorte de la Asociación Internacional de Fibrodisplasia Osificante Progresiva (iFOPA) que han optado por ser tokenizados por Health Verity Marketplace
- Debe estar inscrito en la fuente de datos de reclamos médicos cerrados por cualquier período de tiempo entre el 1 de enero de 2018 y el 31 de diciembre de 2022.
Criterio de exclusión:
1. Incumplimiento de los criterios de inclusión
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte de fop
Sub-Cohort 1: Todos los pacientes con inscripción activa (reclamos cerrados) durante parte o todos el período de estudio (2018-2023) Sub-Cohort 2: Todos los pacientes con inscripción activa (reclamos cerrados) y encuentros de reclamos abiertos durante el período de estudio (2018-2022)
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No se administrará ningún tratamiento de estudio en este estudio.
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Cohorte de comparación
Todas las personas sin FOP y con inscripción activa (reclamos cerrados) durante parte o todo el período de estudio (2018-2023)
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No se administrará ningún tratamiento de estudio en este estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Características demográficas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Prevalencia de enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Prevalencia de enfermedades metabólicas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
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Prevalencia de enfermedades hematológicas.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Prevalencia de infección
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
|
|
Prevalencia de enfermedades respiratorias
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
|
|
Prevalencia de enfermedades reproductivas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
|
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Prevalencia de trastornos neurológicos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
|
|
Prevalencia de trastornos esqueléticos
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
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Prevalencia de enfermedades gastrointestinales
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
|
|
Prevalencia de trastornos dermatológicos.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
|
|
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Prevalencia de neoplasias
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
|
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Prevalencia de la pérdida auditiva
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
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Número promedio de dispensaciones por paciente de FOP por año
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
|
Hasta 5 años
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Número acumulativo de dispensaciones por paciente con FOP
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Hasta 5 años
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Incidencia de la muerte por todas las causas
Periodo de tiempo: Hasta 5 años
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Sub-Cohorts 1 y 2 solamente
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Hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
22 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
29 de septiembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
3 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R2477-FOP-2143
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .