Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel undersøgelse af kliniske karakteristika og dødelighed af amerikanske patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

30. juni 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Kliniske karakteristika og dødelighed hos patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP): En ikke-interventionel amerikansk national retrospektiv kohorte

Primære mål:

  • At beskrive de demografiske karakteristika for mennesker, der lever med FOP
  • At beskrive forekomsten af ​​kliniske karakteristika af interesse hos mennesker, der lever med FOP
  • At beskrive brugen af ​​nøglemedicin hos mennesker, der lever med FOP
  • At estimere den grove dødelighed blandt mennesker med FOP

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

131

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Tarrytown, New York, Forenede Stater, 10591
        • Regeneron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en bekræftet diagnose af FOP i USA

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet FOP-diagnose
  2. Medlemmer fra International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA)-kohorte, der har valgt at blive tokeniseret af Health Verity Marketplace
  3. Skal være tilmeldt den lukkede datakilde for medicinske krav i et hvilket som helst tidsrum mellem 1. januar 2018 og 31. december 2022

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende opfyldelse af inklusionskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
FOP -kohort
Under-kohort 1: Alle patienter med aktiv tilmelding (lukkede krav) i del eller hele studieperioden (2018-2023) under-kohort 2: Alle patienter med både aktiv tilmelding (lukkede krav) og åbne krav møder i studieperioden (2018-2022)
Andet: Ikke-interventionel
Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse.
Komparatorkohort
Alle personer uden FOP og med aktiv tilmelding (lukkede krav) i del eller hele undersøgelsesperioden (2018-2023)
Andet: Ikke-interventionel
Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demografiske karakteristika
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af hjerte-kar-sygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af stofskiftesygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af hæmatologisk sygdom
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af infektion
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af luftvejssygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af reproduktive sygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af neurologiske lidelser
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af skeletlidelser
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af mave-tarmsygdomme
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af dermatologiske lidelser
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af neoplasmer
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Udbredelse af høretab
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Gennemsnitligt antal dispensationer pr. FOP -patient om året
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Kumulativt antal dispensationer pr. FOP -patient
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Forekomst af død af al årsag
Tidsramme: Op til 5 år
FOP Sub-kohorter 1 og 2 kun
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

29. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2023

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R2477-FOP-2143

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Kliniske forsøg med Ikke-interventionel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner