En icke-interventionsstudie av kliniska egenskaper och dödlighet hos amerikanska patienter med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
30 juni 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Kliniska egenskaper och dödlighet hos patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP): A Non-Interventional US National Retrospective Cohort
Primära mål:
- Att beskriva de demografiska egenskaperna hos människor som lever med FOP
- Att beskriva förekomsten av kliniska egenskaper av intresse hos personer som lever med FOP
- Att beskriva användningen av nyckelmediciner hos personer som lever med FOP
- Att uppskatta den grova dödligheten bland personer med FOP
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
131
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Förenta staterna, 10591
- Regeneron
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med en bekräftad diagnos av FOP i USA
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad FOP-diagnos
- Medlemmar från International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association (iFOPA) kohort som har valt att bli tokeniserade av Health Verity Marketplace
- Måste vara registrerad i den stängda datakällan för medicinska påståenden under vilken tidsperiod som helst mellan 1 januari 2018 och 31 december 2022
Exklusions kriterier:
1. Underlåtenhet att uppfylla inklusionskriterier
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Fopkohort
Underkohort 1: Alla patienter med aktiv registrering (stängda fordringar) under del eller alla studieperioden (2018-2023) Sub-Cohort 2: Alla patienter med både aktiv registrering (stängda fordringar) och öppna anspråk möten under studieperioden (2018-2022)
|
Ingen studiebehandling kommer att administreras i denna studie.
|
|
Komparatorkohort
Alla individer utan FOP och med aktiv registrering (stängda fordringar) under del eller hela studieperioden (2018-2023)
|
Ingen studiebehandling kommer att administreras i denna studie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Demografiska egenskaper
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Förekomst av hjärt-kärlsjukdom
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av metabola sjukdomar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av hematologisk sjukdom
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av infektion
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Förekomst av luftvägssjukdomar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalensen av reproduktiv sjukdom
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalensen av neurologiska störningar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av skelettsjukdomar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av gastrointestinala sjukdomar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalensen av dermatologiska störningar
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Prevalens av neoplasmer
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Förekomst av hörselnedsättning
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Genomsnittligt antal dispensationer per FOP -patient per år
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Kumulativt antal dispensationer per FOP -patient
Tidsram: Upp till 5 år
|
Upp till 5 år
|
|
|
Förekomst av dödsfall
Tidsram: Upp till 5 år
|
FOP Sub-Cohorts 1 och 2 endast
|
Upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 juni 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
22 september 2023
Avslutad studie (Faktisk)
29 september 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2023
Första postat (Faktisk)
3 oktober 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 juli 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2025
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R2477-FOP-2143
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .