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儿科 HSCT 受者的他克莫司血液浓度和移植相关结果

2025年6月2日 更新者:Antonello Di Paolo, M.D., Ph.D.、University of Pisa

影响他克莫司血液浓度的因素及其对儿童 HSCT 受者移植相关结果的影响:单中心回顾性研究

这项回顾性观察研究的目的是调查他克莫司 (TAC) 血液浓度、临床疗效和耐受性之间可能存在的关联。

因此,它旨在回答的主要问题是:

  1. 澄清哪些变量、如何以及在多大程度上影响儿童同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 受者每日 TAC 血液浓度;
  2. 根据 TAC 暴露情况调查移植物抗宿主病 (GVHD) 和移植失败的发生率。

儿科患者在同种异体骨髓移植后服用 TAC 来预防 GVHD。

研究概览

详细说明

接受allo-HSCT的患者将在IRCC Burlo Garofolo招募,以回顾性方式从电子病历中收集人口统计和临床特征:年龄、性别、原发疾病、供者类型和干细胞来源、体重(BW)、白细胞(WBC) 计数、血小板计数、红细胞 (RBC) 计数、血红蛋白 (HGB) 和血细胞比容 (HCT) 水平、浓缩红细胞 (RCC) 输注。 其他临床实验室数据(即肝功能和肾功能)以及 allo-HSCT 后患者服用的伴随药物(即吗替麦考酚酯、类固醇、泮托拉唑、伏立康​​唑、甲氨蝶呤)也将包括在内。 将根据良好临床实践 (GCP) 原则收集、验证和呈现数据,以支持统计分析和后续报告。 一旦根据预定义的纳入要求进行选择,数据将被匿名收集;每个案件都会分配一个识别码。 根据 GCP,所有收集到的信息都将以允许准确报告、解释和验证的方式进行记录、处理和存储,同时限制用户访问,并且数据只能由指定人员检索。

由于目前研究方案的回顾性,所有符合条件的患者只有在其医疗和实验室记录完整的情况下才会被纳入研究人群。

将根据体重、年龄、性别和干细胞来源对患者进行分层统计分析(用于描述性和比较目的)。 将使用单变量和多变量测试,以及 Kaplan-Meyer 测试、Cox 比例风险模型和 ROC 曲线分析。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

125

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Trieste、意大利、34137
        • IRCCS Burlo Garofolo

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

2011 年 1 月至 2022 年 12 月期间在 IRCC Burlo Garofolo 接受异基因 HSCT 手术的患者

描述

纳入标准:

  • 患者年龄在0至18岁之间(儿科)
  • 接受同种异体骨髓移植的患者
  • 他克莫司预防患者的 GVHD
  • 签署知情同意书

排除标准:

  • 接受自体骨髓移植的患者
  • 未接受 GVHD 预防的患者
  • 接受环孢菌素预防的患者
  • 药代动力学/药效学数据不完整
  • 缺乏任何知情同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
TAC药代动力学
大体时间:0-30天
影响TAC血药浓度/剂量(C/D)比值的因素评价
0-30天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植物抗宿主病
大体时间:0-180天
根据TAC C/D评估患者GVHD
0-180天
移植失败
大体时间:0-180天
根据 TAC C/D 评估患者移植失败
0-180天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Natalia Maximova, MD、IRCCS Burlo Garofolo - Trieste - ITALY

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年9月29日

初级完成 (实际的)

2024年9月29日

研究完成 (实际的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2023年10月6日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月6日

首次发布 (实际的)

2023年10月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年6月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年6月2日

最后验证

2025年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

IPD 计划说明

IPD 共享计划正在接受当地 IRB 的评估

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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