Takrolimuusiveren pitoisuus ja siirtoon liittyvät tulokset lasten HSCT:n saajilla
Tekijät, jotka vaikuttavat takrolimuusin veren konsentraatioon ja sen vaikutukseen siirtoon liittyviin tuloksiin lasten HSCT:n saajilla: yhden keskuksen retrospektiivinen tutkimus
Tämän retrospektiivisen havainnointitutkimuksen tavoitteena on tutkia mahdollista yhteyttä takrolimuusin (TAC) veren pitoisuuksien, kliinisen tehon ja siedettävyyden välillä.
Siksi tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:
- selvittää, mitkä muuttujat, miten ja missä määrin vaikuttavat päivittäisiin TAC-veren pitoisuuksiin lasten allo-hematopoieettisten kantasolujen siirron (HSCT) vastaanottajilla;
- tutkia graft versus-host -taudin (GVHD) ja siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuutta TAC-altistuksen mukaan.
Lapsipotilaat saivat TAC:ta GVHD:n estämiseksi allogeenisen luuydinsiirron jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Allo-HSCT:tä saaneet potilaat rekrytoidaan IRCC Burlo Garofoloon, joka kerää demografisia ja kliinisiä ominaisuuksia sähköisistä potilaskertomuksista takautuvasti: ikä, sukupuoli, perussairaus, luovuttajan tyyppi ja kantasolujen lähde, ruumiinpaino (BW), valkosolut (WBC) määrä, verihiutaleiden määrä, punasolujen (RBC) määrä, hemoglobiini (HGB) ja hematokriitti (HCT) tasot, punasolukonsentraatti (RCC) verensiirrot. Muut kliiniset laboratoriotiedot (eli maksan ja munuaisten toiminta) otetaan mukaan sekä potilaille allo-HSCT:n jälkeen annetut lääkkeet (eli mykofenolaattimofetiili, steroidit, pantopratsoli, vorikonatsoli, metotreksaatti). Tiedot kerätään, validoidaan ja esitetään hyvän kliinisen käytännön (GCP) periaatteiden mukaisesti tilastollisten analyysien ja myöhemmän raportoinnin tueksi. Kun tiedot on valittu ennalta määritettyjen sisällyttämisvaatimusten mukaisesti, tiedot kerätään anonyymisti. jokaiselle tapaukselle annetaan tunnuskoodi. GCP:n mukaisesti kaikki kerätyt tiedot tallennetaan, käsitellään ja tallennetaan tavalla, joka mahdollistaa niiden tarkan raportoinnin, tulkinnan ja todentamisen käyttäjien pääsyrajoituksin, ja tiedot ovat vain nimettyjen henkilöiden saatavilla.
Tämän tutkimusprotokollan retrospektiivisen luonteen vuoksi kaikki kelvolliset potilaat sisällytetään tutkimuspopulaatioon vain, jos heidän lääketieteelliset ja laboratoriotiedot ovat täydelliset.
Tilastollisia analyyseja (kuvailevia ja vertailevia tarkoituksia varten) tehdään jaottamalla potilaat painon, iän, sukupuolen ja kantasolulähteen mukaan. Yksi- ja monimuuttujatestejä käytetään yhdessä Kaplan-Meyer-tesin, Cox-suhteellisen vaaramallin ja ROC-käyräanalyysin kanssa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Trieste, Italia, 34137
- IRCCS Burlo Garofolo
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden ikä 0-18 vuotta (lapset)
- Potilaat, joille tehdään allogeeninen luuydinsiirto
- Potilaiden GVHD-profylaksia takrolimuusilla
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille tehdään autologinen luuytimensiirto
- Potilaat, joille ei käytetä GVHD-profylaksia
- Potilaat, joille tehdään siklosporiiniprofylaksia
- Epätäydelliset farmakokineettiset/farmakodynaamiset tiedot
- Tietoon perustuvan suostumuksen puute
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TAC:n farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 0-30 päivää
|
TAC-veren pitoisuus/annos (C/D) -suhteeseen vaikuttavien tekijöiden arviointi
|
0-30 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GVHD
Aikaikkuna: 0-180 päivää
|
GVHD:n arviointi potilailla TAC C/D:n mukaan
|
0-180 päivää
|
|
Siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: 0-180 päivää
|
Siirteen vajaatoiminnan arviointi potilailla TAC C/D:n mukaan
|
0-180 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Natalia Maximova, MD, IRCCS Burlo Garofolo - Trieste - ITALY
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GEN/INT 0001973
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .