Tacrolimus-Blutkonzentration und transplantationsbedingte Ergebnisse bei pädiatrischen HSCT-Empfängern

Patienten, die sich einer allo-HSCT unterziehen, werden im IRCC Burlo Garofolo rekrutiert und sammeln demografische und klinische Merkmale aus elektronischen Krankenakten im Nachhinein: Alter, Geschlecht, Grunderkrankung, Spendertyp und Stammzellquelle, Körpergewicht (BW), weiße Blutkörperchen (WBC)-Anzahl, Thrombozytenzahl, Anzahl roter Blutkörperchen (RBC), Hämoglobin- (HGB) und Hämatokritspiegel (HCT), Transfusionen von Erythrozytenkonzentrat (RCC). Weitere klinische Labordaten (z. B. Leber- und Nierenfunktion) werden einbezogen, ebenso wie Begleitmedikamente, die Patienten nach allo-HSCT verabreicht werden (z. B. Mycophenolatmofetil, Steroide, Pantoprazol, Voriconazol, Methotrexat). Die Daten werden gemäß den Grundsätzen der Guten Klinischen Praxis (GCP) gesammelt, validiert und präsentiert, um die statistischen Analysen und die anschließende Berichterstattung zu unterstützen. Sobald die Daten gemäß den vordefinierten Einschlussanforderungen ausgewählt wurden, werden sie anonym erfasst. Jedem Fall wird ein Identifikationscode zugewiesen. Gemäß GCP werden alle gesammelten Informationen so aufgezeichnet, verarbeitet und gespeichert, dass eine genaue Berichterstattung, Interpretation und Überprüfung mit Benutzerzugriffsbeschränkung möglich ist, und die Daten sind nur durch dafür vorgesehenes Personal abrufbar.

Aufgrund des retrospektiven Charakters des vorliegenden Forschungsprotokolls werden alle geeigneten Patienten nur dann in die Studienpopulation aufgenommen, wenn ihre Kranken- und Laborunterlagen vollständig sind.

Es werden statistische Analysen (zu beschreibenden und vergleichenden Zwecken) durchgeführt, bei denen die Patienten nach Körpergewicht, Alter, Geschlecht und Herkunft der Stammzellen geschichtet werden. Es werden univariate und multivariate Tests zusammen mit Kaplan-Meyer-Tests, dem Cox-Proportional-Hazard-Modell und der ROC-Kurvenanalyse verwendet.