沙利度胺治疗输血依赖性地中海贫血儿童的安全性和有效性

研究设计：准随机对照试验

学习时间：2023年3月至2023年2月

学习地点：

孟加拉国达卡 Bangabandhu Sheikh Mujib 医科大学 (BSMMU) 儿科血液学和肿瘤学系。

研究人群：

达卡 Bangabandhu Sheikh Mujib 医科大学儿科血液学和肿瘤科的 3-18 岁、性别不限的 TDT 患者将在研究期间接受沙利度胺治疗。

样本量将使用以下公式计算：

((u+v)^2 (σ₁²+σ₀²))/((μ₁-μ₀)²) 这里，u = .842 （如果功效 = 80%） v = 1.96（如果显着性水平 = 5%） μ₀（沙利度胺治疗前的平均 Hb 水平）= 71 μ₁（沙利度胺治疗后的平均 Hb 水平）= 95 σ₀ = 假设的群体标准差安慰剂组 = 30 σ₁ = 沙利度胺组的假设总体标准差 = 30

计算得出的样本量为：

((u+v)^2 (σ₁²+σ₀²))/((μ₁-μ₀)²)

• (1.96+0.842)2 (30²+30²)/(24)2

= 24.5 ~25

每组的样本量为 25 人，考虑到 10% 的退出率，样本量可能会增加到 30 人，因为某些病例在研究期间可能会失访。

因此，样本大小将为 30+30 = 60。

取样技术：

从研究开始之日起，将在所需研究期间根据纳入和排除标准有目的地选择患者。 患者将按照 1:1 的比例随机分配接受安慰剂或沙利度胺治疗。 将使用分组或限制随机化来选择干预组和对照组。 所有奇数患者（1,3,7…）将被视为区块，并通过抽签分配到干预组，然后所有偶数患者（2,4,6…）将被分配到另一组。

数据收集程序：

这项研究将在 Bangabandhu Sheikh Mujib 医科大学 (BSMMU) 儿科血液学和肿瘤学系进行。 本研究将包括 2023 年 3 月至 2024 年 2 月期间到血液科门诊 (OPD) 就诊的被诊断为 TDT 的 3 至 18 岁儿童（男女）。 在研究登记时将获得患者或父母或监护人的知情书面同意。

招募后，受试者将根据沙利度胺治疗随机分为两组，如下：

1. 实验组：接受沙利度胺和常规药物治疗的患者。
2. 对照组：接受安慰剂和其他常规药物治疗的患者被视为对照组。

将使用预先制定的数据收集表（调查问卷）收集数据。 年龄、性别、社会经济状况、地中海贫血家族史等人口统计数据将从监护人或父母处收集。 将收集有关年龄、性别、首次输血年龄、最近 1 年内红细胞输血的医疗数据。 将采集临床信息，例如苍白、脉搏、血压、呼吸频率、脾脏大小和其他全身临床参数。

将根据纳入标准在门诊部随机选择的患者给予沙利度胺和安慰剂。 主要研究者将根据研究设计给出指示。

诊断为输血依赖性地中海贫血的患者将随机接受安慰剂或沙利度胺治疗，剂量为 2-5 毫克/公斤/天。

初步评估将在患者开始使用沙利度胺之前进行。 如果患者的 Hb 水平 < 70 g/L，则在研究期间的任何时间都将接受 10 ml/kg 红细胞输注。 前 12 周每 14 天对患者进行一次随访，此后每 3 个月进行一次。 治疗12周后评估疗效。 另外，对于Hb明显升高且至少6周未输血的患者，将继续采用原治疗进行进一步评估。 当最后一名患者入组并完成前 12 周的随访时，安慰剂对照研究期将结束。

每次评估都将包含在数据收集表中，其中记录重要信息，例如评估编号、年龄、性别、诊断类型、血红蛋白水平、输血需求等。 所有参与者都将被要求报告任何不良反应，并在研究访问期间接受有关不良事件的询问。