수혈 의존성 지중해빈혈이 있는 소아에서 탈리도마이드의 안전성 및 유효성

연구 설계: 준 무작위 대조 삼중주

학습기간 : 2023년 3월 ~ 2023년 2월

공부 장소:

방글라데시 다카, 방가반두 셰이크 무집 의과대학(BSMMU) 소아혈액종양학과.

연구 대상자:

다카 소재 Bangabandhu Sheikh Mujib 의과대학 소아혈액종양학과에 다니는 성별 및 3~18세의 TDT 환자는 연구 기간 동안 탈리도마이드를 투여받게 됩니다.

샘플 크기는 다음 공식을 사용하여 계산됩니다.

((u+v)^2 (σ₁²+σ₀²))/((μ₁-μ₀)²) 여기서 u = .842 (전력= 80%인 경우) v = 1.96(유의 수준= 5%인 경우) μ₀(탈리도마이드 치료 전 평균 Hb 수준) = 71 μ₁(탈리도마이드 치료 후 평균 Hb 수준) = 95 σ₀ = 다음에 대한 가정된 모집단 표준 편차 위약 그룹 = 30 σ₁ = 탈리도마이드 그룹에 대해 가정된 모집단 표준 편차 = 30

계산된 표본 크기는 다음과 같습니다.

((u+v)^2 (σ₁²+σ₀²))/((μ₁-μ₀)²)

• (1.96+0.842)2 (30² +30²)/ (24)2

= 24.5 ~25

각 그룹의 그룹 표본 크기는 25명이며, 10%의 탈락을 고려하면 연구 기간 동안 일부 사례가 후속 조치를 위해 손실될 수 있으므로 최대 30명까지 증가할 수 있습니다.

따라서 표본 크기는 30+30 = 60이 됩니다.

샘플링 기술:

연구 시작일로부터 환자는 원하는 연구 기간 동안 포함 및 제외 기준에 따라 의도적으로 선택됩니다. 환자들은 위약이나 탈리도마이드를 투여받도록 1:1로 무작위 배정됩니다. 차단 또는 제한된 무작위 배정을 사용하여 중재 그룹과 대조군을 선택합니다. 모든 홀수 환자(1,3,7...)는 차단으로 간주되어 추첨을 통해 중재 그룹에 배정되고 모든 짝수 환자(2,4,6...)는 다른 그룹에 배정됩니다.

데이터 수집 절차:

이 연구는 Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University(BSMMU) 소아혈액종양학과에서 수행될 예정입니다. 2023년 3월부터 2024년 2월 사이에 혈액외과(OPD)를 방문하는 TDT 진단을 받은 3~18세 남녀 어린이가 이 연구에 포함됩니다. 연구 등록 시 환자, 부모 또는 보호자로부터 사전 서면 동의를 얻습니다.

모집 후 피험자는 탈리도마이드 치료법에 따라 다음과 같이 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다.

1. 실험군 : 일반약물과 함께 탈리도마이드를 투여할 환자.
2. 대조군: 다른 일반 약물과 함께 위약을 투여받는 환자는 대조군으로 간주됩니다.

데이터는 미리 작성된 데이터 수집 시트(설문지)를 사용하여 수집됩니다. 연령, 성별, 사회경제적 지위, 지중해빈혈 가족력 등의 인구통계학적 데이터는 보호자 또는 부모로부터 수집됩니다. 연령, 성별, 첫 수혈 연령, 지난 1년간 적혈구 수혈에 대한 의료 데이터가 수집됩니다. 창백함, 맥박, 혈압, 호흡수, 비장 크기 및 기타 전신 임상 매개변수와 같은 임상 정보가 수집됩니다.

탈리도마이드와 위약은 외래 진료실에 입원한 포함 기준에 따라 무작위로 선택된 환자에게 제공됩니다. 연구 설계에 따라 수석 연구자가 지침을 제공합니다.

수혈 의존성 지중해빈혈로 진단된 환자는 무작위로 위약 또는 2~5mg/kg/일 용량의 탈리도마이드 치료를 받도록 배정됩니다.

초기 평가는 환자가 탈리도마이드를 시작하기 전에 수행됩니다. 환자의 Hb 수준이 70g/L 미만인 경우 연구 기간 중 언제든지 적혈구 10ml/kg을 수혈받게 됩니다. 처음 12주 동안은 14일마다, 그 이후에는 3개월마다 환자를 추적 관찰했습니다. 효능은 치료 12주 후에 평가될 예정이다. 또한, Hb 수치가 명백히 상승하고 최소 6주 동안 수혈을 하지 않은 환자의 경우 추가 평가를 위해 원래 치료제를 계속 투여하게 됩니다. 마지막 환자가 등록되고 첫 12주간의 추적 관찰이 완료되면 위약 대조 연구 기간이 종료됩니다.

각 평가는 평가 번호, 연령, 성별, 진단 유형, Hb 수준, 수혈 요구 사항 등과 같은 중요한 정보를 기록하는 데이터 수집 시트에 포함됩니다. 모든 참가자는 부작용을 보고하도록 요청받게 되며 연구 방문 중에 부작용에 대해 질문을 받게 됩니다.