儿童两种不同初始生长激素剂量的随机临床试验
2023年12月12日 更新者：Northwell Health
生长激素缺乏儿童治疗第一年两种不同初始生长激素剂量的随机临床试验
一项前瞻性、随机、开放标签的单盲研究，纳入了 50 名年龄 5 至 15 岁的生长激素缺乏症受试者，其中 25 名受试者将开始 0.3 毫克/公斤/周的 rhGH 治疗，其余 25 名受试者将开始他们的 rhGH 治疗治疗前 12 个月按 0.2 毫克/公斤/周的剂量服用。
在开始 rhGH 治疗后的 1 年内，将每隔 4 个月评估一次安全参数、身高变化速度和通过骨龄测定进行的成人身高预测。
研究概览
详细说明
我们提议对 50 名年龄在 5 至 15 岁的生长激素缺乏症受试者进行一项前瞻性随机、开放标签单盲研究。
25 名受试者将随机开始剂量为 0.3 毫克/公斤/周（0.28-0.32 毫克/公斤/周），其余 25 名受试者将以 0.2 毫克/公斤/周（0.18-0.22 毫克/公斤）开始他们的 rhGH 治疗。 /周），用于治疗的前 12 个月。
在开始 rhGH 治疗后的 1 年内，将每隔 4 个月评估一次安全参数、身高变化速度和通过骨龄测定进行的成人身高预测。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jennifer Apsan, MD
- 电话号码：516-472-3750
- 邮箱：japsan@northwell.edu
研究联系人备份
- 姓名：Rashida Talib, MPH
- 电话号码：516-472-3631
- 邮箱：rtalib@northwell.edu
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、11042
- 招聘中
- Northwell Health
-
接触：
- Rashida Talib, MPH
- 电话号码：516-472-3631
- 邮箱：rtalib@northwell.edu
-
接触：
- Nessa Wardak
- 电话号码：516-472-3631
- 邮箱：nwardak@northwell.edu
-
首席研究员：
- Benjamin Nwosu, MD
-
副研究员：
- Jennifer Apsan, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 提供签署并注明日期的知情同意书
- 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性
- 男女不限，年龄5-15岁
- 有病史证明总体健康状况良好或被诊断患有生长激素缺乏症
- 能够每晚进行皮下 GH 注射
排除标准：
如果受试者患有 GH 耐药或患有普拉德威利综合征和特纳综合征等综合征性身材矮小，则将被排除。 如果患者患有活动性恶性肿瘤或心力衰竭、肾衰竭或肝衰竭等全身性疾病，也将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：第 1 组：生长激素 0.2 毫克/公斤/周
25 名受试者将在治疗的前 12 个月开始以 0.2 mg/kg/周的 rhGH 治疗
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皮下注射重组人生长激素 (rhGH) 治疗儿童是目前诊断 GHD 儿童的金标准。
本研究仅用于探讨 rhGH 治疗第一年的最佳治疗剂量。
其他名称：
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有源比较器：第 2 组：生长激素 0.3 毫克/公斤/周
25 名受试者将在治疗的前 12 个月开始以 0.3 mg/kg/周的 rhGH 治疗
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皮下注射重组人生长激素 (rhGH) 治疗儿童是目前诊断 GHD 儿童的金标准。
本研究仅用于探讨 rhGH 治疗第一年的最佳治疗剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗后第一年的年化生长速度（GV）
大体时间：我年
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0个月就诊时的身高（厘米）； 12 个月访视时身高（厘米）
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我年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IGF1- 0、4、8、12个月
大体时间：12个月
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IGF-1 将在时间点收集 - 0、4、8、12 个月
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12个月
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IGFBP3 - 0、4、8、12 个月
大体时间：12个月
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IGFBP3 将在时间点收集 - 0、4、8、12 个月
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12个月
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HbA1c - 4、8、12 个月
大体时间：12个月
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HbA1c 将在 4、8、12 个月的时间点收集
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12个月
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总 T4 或免费 T4 - 0.12 个月
大体时间：12个月
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总 T4 或免费 T4 将在时间点 0.12 个月收集
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12个月
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TSH - 0, 12 个月
大体时间：12个月
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TSH 将在时间点 0、12 个月收集
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Benjamin U. Nwosu, MD、Northwell Health, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
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- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
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- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
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- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年12月10日
初级完成 (估计的)
2025年6月10日
研究完成 (估计的)
2025年12月10日
研究注册日期
首次提交
2023年10月17日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月25日
首次发布 (实际的)
2023年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月12日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
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