Véletlenszerű klinikai vizsgálat két különböző kezdeti növekedési hormon dózissal gyermekeknél
2023. december 12. frissítette: Northwell Health
Véletlenszerű klinikai vizsgálat két különböző kezdeti növekedési hormon dózissal a növekedési hormon hiányában szenvedő gyermekeknél a kezelés első évében
Egy prospektív, randomizált, nyílt elrendezésű, egy-vak vizsgálatban 50, növekedési hormon hiányban szenvedő, 5-15 év közötti alany vett részt, amelyben 25 alany kezd rhGH-terápiát 0,3 mg/ttkg/hét adaggal, a fennmaradó 25 alany pedig megkezdi az rhGH-kezelést. 0,2 mg/ttkg/hét a kezelés első 12 hónapjában.
A biztonsági paramétereket, a magassági sebességet és a felnőttkori testmagasság előrejelzését a csontkor meghatározásával 4 hónapos időközönként értékelik az rhGH-terápia megkezdését követő 1 évig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Prospektív randomizált, nyílt elrendezésű, egyszeri vak vizsgálatot javasolunk 50, növekedési hormon hiányban szenvedő, 5-15 éves alany bevonásával.
25 alanyt véletlenszerűen 0,3 mg/ttkg/hét (0,28-0,32 mg/kg/hét) adagolásra, a maradék 25 alany pedig 0,2 mg/ttkg/hét (0,18-0,22 mg/kg) dózissal kezdi meg az rhGH-kezelést. /hét) a kezelés első 12 hónapjában.
A biztonsági paramétereket, a magassági sebességet és a felnőttkori testmagasság előrejelzését a csontkor meghatározásával 4 hónapos időközönként értékelik az rhGH-terápia megkezdését követő 1 évig.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
50
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Jennifer Apsan, MD
- Telefonszám: 516-472-3750
- E-mail: japsan@northwell.edu
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Rashida Talib, MPH
- Telefonszám: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 11042
- Toborzás
- Northwell Health
-
Kapcsolatba lépni:
- Rashida Talib, MPH
- Telefonszám: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
-
Kapcsolatba lépni:
- Nessa Wardak
- Telefonszám: 516-472-3631
- E-mail: nwardak@northwell.edu
-
Kutatásvezető:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Alkutató:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
- Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt
- Férfi vagy nő, 5-15 éves korig
- Jó általános egészségi állapot, a kórtörténet igazolja, vagy növekedési hormon hiánya diagnosztizált
- Szubkután GH injekció beadásának képessége éjszaka
Kizárási kritériumok:
Az alanyok kizárásra kerülnek, ha GH-rezisztenciával vagy szindrómás alacsony testalkatúak, például Prader Willi-szindrómával és Turner-szindrómával. Azok a betegek is kizárásra kerülnek, akik aktív rosszindulatú daganatokkal vagy szisztémás betegségekkel, például szívelégtelenségben, veseelégtelenségben vagy májelégtelenségben szenvednek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 1. kar: Növekedési hormon 0,2 mg/kg/hét
Huszonöt személy kezdi az rhGH-terápiát heti 0,2 mg/ttkg-mal a kezelés első 12 hónapjában.
|
A gyermekek szubkután rekombináns humán növekedési hormonnal (rhGH) történő kezelése a diagnosztizált GHD-s gyermekek ellátásának jelenlegi aranystandardja.
Ez a vizsgálat csak az optimális kezelési dózis vizsgálatára szolgál az rhGH-kezelés első évében.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: 2. kar: Növekedési hormon 0,3 mg/kg/hét
Huszonöt személy kezdi az rhGH-terápiát heti 0,3 mg/ttkg-mal a kezelés első 12 hónapjában.
|
A gyermekek szubkután rekombináns humán növekedési hormonnal (rhGH) történő kezelése a diagnosztizált GHD-s gyermekek ellátásának jelenlegi aranystandardja.
Ez a vizsgálat csak az optimális kezelési dózis vizsgálatára szolgál az rhGH-kezelés első évében.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves növekedési sebesség (GV) a kezelést követő első évben
Időkeret: I év
|
Magasság (cm) 0 hónapos látogatáskor; magasság (cm) 12 hónapos látogatáskor
|
I év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
IGF1- 0,4,8,12 hónap
Időkeret: 12 hónap
|
Az IGF-1 gyűjtése időpontokban történik - 0,4,8,12 hónap
|
12 hónap
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 hónap
Időkeret: 12 hónap
|
Az IGFBP3 gyűjtése időpontokban történik - 0,4,8,12 hónap
|
12 hónap
|
|
HbA1c - 4,8,12 hónap
Időkeret: 12 hónap
|
A HbA1c gyűjtése 4, 8, 12 hónapos időpontokban történik
|
12 hónap
|
|
Teljes T4 vagy Ingyenes T4 - 0,12 hónap
Időkeret: 12 hónap
|
A teljes T4 vagy ingyenes T4 gyűjtése 0,12 hónapos időpontokban történik
|
12 hónap
|
|
TSH - 0, 12 hónap
Időkeret: 12 hónap
|
A TSH gyűjtése 0, 12 hónapos időpontokban történik
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. december 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. június 10.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. október 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. október 25.
Első közzététel (Tényleges)
2023. október 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. december 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 12.
Utolsó ellenőrzés
2023. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23-0027
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .