Satunnaistettu kliininen tutkimus kahdesta erilaisesta kasvuhormonin alkuannoksesta lapsille
tiistai 12. joulukuuta 2023 päivittänyt: Northwell Health
Satunnaistettu kliininen tutkimus kahdesta erilaisesta kasvuhormonin alkuannoksesta lapsille, joilla on kasvuhormonin puutos ensimmäisen hoitovuoden aikana
Prospektiivinen, satunnaistettu, avoin yksisokkoutettu tutkimus 50 potilaalla, joilla oli kasvuhormonin puutos, iältään 5–15 vuotta, jossa 25 potilasta aloittaa rhGH-hoidon annoksella 0,3 mg/kg/viikko ja loput 25 henkilöä aloittavat rhGH-hoidon. 0,2 mg/kg/viikko ensimmäisten 12 hoitokuukauden ajan.
Turvallisuusparametrit, pituusnopeus ja aikuisen pituuden ennuste luun iän perusteella arvioidaan 4 kuukauden välein 1 vuoden ajan rhGH-hoidon aloittamisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotamme prospektiivista satunnaistettua, avointa yksisokkotutkimusta 50 koehenkilöllä, joilla on kasvuhormonin puutos, iältään 5–15 vuotta.
25 potilasta satunnaistetaan aloittamaan annos 0,3 mg/kg/viikko (0,28-0,32 mg/kg/viikko) ja loput 25 potilasta aloittavat rhGH-hoidon annoksella 0,2 mg/kg/viikko (0,18-0,22 mg/kg) /viikko) ensimmäisten 12 hoitokuukauden aikana.
Turvallisuusparametrit, pituusnopeus ja aikuisen pituuden ennuste luun iän perusteella arvioidaan 4 kuukauden välein 1 vuoden ajan rhGH-hoidon aloittamisen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jennifer Apsan, MD
- Puhelinnumero: 516-472-3750
- Sähköposti: japsan@northwell.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Rashida Talib, MPH
- Puhelinnumero: 516-472-3631
- Sähköposti: rtalib@northwell.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 11042
- Rekrytointi
- Northwell Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Rashida Talib, MPH
- Puhelinnumero: 516-472-3631
- Sähköposti: rtalib@northwell.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Nessa Wardak
- Puhelinnumero: 516-472-3631
- Sähköposti: nwardak@northwell.edu
-
Päätutkija:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Alatutkija:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
- Mies tai nainen, iältään 5-15 vuotta
- Hyvä yleisterveys, josta on osoituksena sairaushistoria tai diagnosoitu kasvuhormonin puutos
- Kyky ottaa ihonalaisia GH-injektioita iltaisin
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt suljetaan pois, jos heillä on GH-resistenssi tai syndrooma lyhytkasvuisuus, kuten Prader Willin oireyhtymä ja Turnerin oireyhtymä. Potilaat suljetaan pois myös, jos heillä on aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia tai systeemisiä sairauksia, kuten sydämen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta tai maksan vajaatoiminta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Käsivarsi 1: Kasvuhormoni 0,2 mg/kg/viikko
25 potilasta aloittaa rhGH-hoidon annoksella 0,2 mg/kg/viikko ensimmäisen 12 kuukauden ajan
|
Lasten hoito ihonalaisen rekombinantin ihmisen kasvuhormonin (rhGH) kanssa on tämänhetkinen hoidon kultastandardi lapsille, joilla on diagnosoitu GHD.
Tämä tutkimus palvelee vain optimaalisen hoitoannoksen tutkimista rhGH-hoidon ensimmäisenä vuonna.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Käsivarsi 2: Kasvuhormoni 0,3 mg/kg/viikko
25 potilasta aloittaa rhGH-hoidon annoksella 0,3 mg/kg/viikko ensimmäisen 12 kuukauden ajan
|
Lasten hoito ihonalaisen rekombinantin ihmisen kasvuhormonin (rhGH) kanssa on tämänhetkinen hoidon kultastandardi lapsille, joilla on diagnosoitu GHD.
Tämä tutkimus palvelee vain optimaalisen hoitoannoksen tutkimista rhGH-hoidon ensimmäisenä vuonna.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annualized Growth Velocity (GV) ensimmäisen vuoden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: I vuosi
|
Korkeus (cm) 0 kuukauden vierailulla; korkeus (cm) 12 kuukauden vierailulla
|
I vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IGF1 - 0,4,8,12 kuukautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IGF-1 kerätään aikapisteissä - 0,4,8,12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 kuukautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IGFBP3 kerätään aikapisteissä - 0,4,8,12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
HbA1c - 4,8,12 kuukautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
HbA1c kerätään ajankohtina 4, 8, 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Yhteensä T4 tai Ilmainen T4 - 0,12 kuukautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Yhteensä T4 tai vapaa T4 kerätään ajankohtina 0,12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
TSH - 0, 12 kuukautta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
TSH kerätään ajankohtina 0, 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 10. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 10. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 13. joulukuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-0027
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .