Randomizovaná klinická studie dvou různých počátečních dávek růstového hormonu u dětí
12. prosince 2023 aktualizováno: Northwell Health
Randomizovaná klinická studie dvou různých počátečních dávek růstového hormonu u dětí s deficitem růstového hormonu v prvním roce léčby
Prospektivní, randomizovaná, otevřená, jednoduše zaslepená studie s 50 subjekty s nedostatkem růstového hormonu ve věku 5 až 15 let, ve které 25 subjektů zahájí léčbu rhGH v dávce 0,3 mg/kg/týden a zbývajících 25 subjektů zahájí léčbu rhGH v dávce 0,2 mg/kg/týden po dobu prvních 12 měsíců léčby.
Bezpečnostní parametry, rychlost výšky a predikce výšky dospělých podle stanovení kostního věku budou hodnoceny ve 4měsíčních intervalech po dobu 1 roku po zahájení terapie rhGH.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Navrhujeme prospektivní randomizovanou, otevřenou, jednoduše zaslepenou studii s 50 subjekty s deficitem růstového hormonu ve věku 5 až 15 let.
25 subjektů bude randomizováno k zahájení dávky 0,3 mg/kg/týden (0,28-0,32 mg/kg/týden) a zbývajících 25 subjektů zahájí léčbu rhGH dávkou 0,2 mg/kg/týden (0,18-0,22 mg/kg /týden) po dobu prvních 12 měsíců léčby.
Bezpečnostní parametry, rychlost výšky a predikce výšky dospělých podle stanovení kostního věku budou hodnoceny ve 4měsíčních intervalech po dobu 1 roku po zahájení terapie rhGH.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jennifer Apsan, MD
- Telefonní číslo: 516-472-3750
- E-mail: japsan@northwell.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Rashida Talib, MPH
- Telefonní číslo: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 11042
- Nábor
- Northwell Health
-
Kontakt:
- Rashida Talib, MPH
- Telefonní číslo: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
-
Kontakt:
- Nessa Wardak
- Telefonní číslo: 516-472-3631
- E-mail: nwardak@northwell.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
- Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
- Muž nebo žena, ve věku 5-15 let
- V dobrém celkovém zdravotním stavu, o čemž svědčí anamnéza nebo diagnostikovaný nedostatek růstového hormonu
- Schopnost užívat subkutánní injekce GH každou noc
Kritéria vyloučení:
Subjekty budou vyloučeny, pokud mají rezistenci vůči GH nebo syndrom nízkého vzrůstu, jako je syndrom Prader Willi a Turnerův syndrom. Pacienti budou také vyloučeni, pokud mají aktivní malignity nebo systémová onemocnění, jako je srdeční selhání, selhání ledvin nebo selhání jater.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Rameno 1: Růstový hormon 0,2 mg/kg/týden
25 subjektů zahájí terapii rhGH v dávce 0,2 mg/kg/týden po dobu prvních 12 měsíců léčby
|
Léčba dětí subkutánním rekombinantním lidským růstovým hormonem (rhGH) je současným zlatým standardem péče o děti s diagnostikovaným GHD.
Tato studie bude sloužit pouze ke zkoumání optimální dávky léčby v prvním roce léčby rhGH.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Rameno 2: Růstový hormon 0,3 mg/kg/týden
25 subjektů zahájí léčbu rhGH v dávce 0,3 mg/kg/týden po dobu prvních 12 měsíců léčby
|
Léčba dětí subkutánním rekombinantním lidským růstovým hormonem (rhGH) je současným zlatým standardem péče o děti s diagnostikovaným GHD.
Tato studie bude sloužit pouze ke zkoumání optimální dávky léčby v prvním roce léčby rhGH.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná rychlost růstu (GV) v prvním roce po léčbě
Časové okno: I rok
|
Výška (cm) při 0měsíční návštěvě; výška (cm) při 12měsíční návštěvě
|
I rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
IGF1- 0,4,8,12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
IGF-1 bude odebírán v časových bodech - 0,4,8,12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
IGFBP3 bude shromažďován v časových bodech – 0,4,8,12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
HbA1c - 4,8,12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
HbA1c bude sbírán v časových bodech 4, 8, 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Total T4 nebo Free T4 - 0,12 měsíce
Časové okno: 12 měsíců
|
Celkový T4 nebo T4 zdarma bude shromažďován v časových bodech 0,12 měsíce
|
12 měsíců
|
|
TSH - 0, 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
TSH bude shromažďován v časových bodech 0, 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
10. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
10. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
26. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
13. prosince 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. prosince 2023
Naposledy ověřeno
1. října 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 23-0027
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .