Рандомизированное клиническое исследование двух разных начальных доз гормона роста у детей
12 декабря 2023 г. обновлено: Northwell Health
Рандомизированное клиническое исследование двух различных начальных доз гормона роста у детей с дефицитом гормона роста в первый год лечения
Проспективное рандомизированное открытое одинарное слепое исследование с участием 50 субъектов с дефицитом гормона роста в возрасте от 5 до 15 лет, в котором 25 субъектов начнут терапию рчГР в дозе 0,3 мг/кг/неделю, а остальные 25 субъектов начнут лечение рчГР. по 0,2 мг/кг/неделю в течение первых 12 месяцев лечения.
Параметры безопасности, скорость роста и прогноз роста взрослого человека путем определения костного возраста будут оцениваться с интервалом в 4 месяца в течение 1 года после начала терапии рчГР.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Мы предлагаем проспективное рандомизированное открытое слепое исследование с участием 50 человек с дефицитом гормона роста в возрасте от 5 до 15 лет.
25 субъектов будут рандомизированы для начала приема дозы 0,3 мг/кг/неделю (0,28–0,32 мг/кг/неделю), а остальные 25 субъектов начнут лечение гормоном роста с дозы 0,2 мг/кг/неделю (0,18–0,22 мг/кг). /неделю) в течение первых 12 месяцев лечения.
Параметры безопасности, скорость роста и прогноз роста взрослого человека путем определения костного возраста будут оцениваться с интервалом в 4 месяца в течение 1 года после начала терапии рчГР.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Jennifer Apsan, MD
- Номер телефона: 516-472-3750
- Электронная почта: japsan@northwell.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Rashida Talib, MPH
- Номер телефона: 516-472-3631
- Электронная почта: rtalib@northwell.edu
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 11042
- Рекрутинг
- Northwell Health
-
Контакт:
- Rashida Talib, MPH
- Номер телефона: 516-472-3631
- Электронная почта: rtalib@northwell.edu
-
Контакт:
- Nessa Wardak
- Номер телефона: 516-472-3631
- Электронная почта: nwardak@northwell.edu
-
Главный следователь:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Младший исследователь:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
- Заявленное желание соблюдать все процедуры исследования и доступность на время обучения
- Мужчина или женщина в возрасте 5-15 лет.
- При хорошем общем состоянии здоровья, о чем свидетельствует история болезни, или при наличии диагноза дефицита гормона роста.
- Возможность делать подкожные инъекции гормона роста каждую ночь.
Критерий исключения:
Субъекты будут исключены, если у них есть резистентность к ГР или синдромальный низкий рост, такой как синдром Прадера-Вилли и синдром Тернера. Пациенты также будут исключены, если у них есть активные злокачественные новообразования или системные заболевания, такие как сердечная недостаточность, почечная недостаточность или печеночная недостаточность.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Группа 1: гормон роста 0,2 мг/кг/неделю.
Двадцать пять субъектов начнут терапию гормоном роста в дозе 0,2 мг/кг/неделю в течение первых 12 месяцев лечения.
|
Лечение детей подкожным введением рекомбинантного гормона роста человека (рчГР) является в настоящее время золотым стандартом лечения детей с диагностированным гормоном роста человека.
Это исследование будет служить только для определения оптимальной дозы лечения в первый год лечения рчГР.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Группа 2: гормон роста 0,3 мг/кг/неделю.
Двадцать пять субъектов начнут терапию гормоном роста в дозе 0,3 мг/кг/неделю в течение первых 12 месяцев лечения.
|
Лечение детей подкожным введением рекомбинантного гормона роста человека (рчГР) является в настоящее время золотым стандартом лечения детей с диагностированным гормоном роста человека.
Это исследование будет служить только для определения оптимальной дозы лечения в первый год лечения рчГР.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость роста (GV) в первый год после лечения
Временное ограничение: I год
|
Рост (см) на момент посещения в 0-месячном возрасте; рост (см) при посещении через 12 месяцев
|
I год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
IGF1- 0,4,8,12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
IGF-1 будет собираться в сроки – 0,4,8,12 месяцев.
|
12 месяцев
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
IGFBP3 будет собираться в моменты времени – 0,4,8,12 месяцев.
|
12 месяцев
|
|
HbA1c - 4,8,12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
HbA1c будет собран в сроки 4,8,12 месяцев.
|
12 месяцев
|
|
Тотальный Т4 или свободный Т4 - 0,12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Общий Т4 или свободный Т4 будут собраны в моменты времени 0,12 месяца.
|
12 месяцев
|
|
ТТГ - 0, 12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
ТТГ будет собираться в сроки 0, 12 месяцев.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 декабря 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
10 июня 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
10 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
13 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 23-0027
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .