Studio clinico randomizzato su due diverse dosi iniziali di ormone della crescita nei bambini
12 dicembre 2023 aggiornato da: Northwell Health
Uno studio clinico randomizzato su due diverse dosi iniziali di ormone della crescita nei bambini con deficit di ormone della crescita nel primo anno di trattamento
Uno studio prospettico, randomizzato, in aperto, in singolo cieco, su 50 soggetti con deficit di ormone della crescita, di età compresa tra 5 e 15 anni, in cui 25 soggetti inizieranno la terapia con rhGH a 0,3 mg/kg/settimana e i restanti 25 soggetti inizieranno il trattamento con rhGH a 0,2 mg/kg/settimana per i primi 12 mesi di trattamento.
I parametri di sicurezza, la velocità di crescita e la previsione dell'altezza dell'adulto mediante determinazione dell'età ossea saranno valutati a intervalli di 4 mesi per 1 anno dopo l'inizio della terapia con rhGH.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Proponiamo uno studio prospettico randomizzato, in aperto, in singolo cieco, su 50 soggetti con deficit di ormone della crescita, di età compresa tra 5 e 15 anni.
25 soggetti saranno randomizzati per iniziare una dose di 0,3 mg/kg/settimana (0,28-0,32 mg/kg/settimana) e i restanti 25 soggetti inizieranno il trattamento con rhGH a 0,2 mg/kg/settimana (0,18-0,22 mg/kg /settimana) per i primi 12 mesi di trattamento.
I parametri di sicurezza, la velocità di crescita e la previsione dell'altezza dell'adulto mediante determinazione dell'età ossea saranno valutati a intervalli di 4 mesi per 1 anno dopo l'inizio della terapia con rhGH.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jennifer Apsan, MD
- Numero di telefono: 516-472-3750
- Email: japsan@northwell.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Rashida Talib, MPH
- Numero di telefono: 516-472-3631
- Email: rtalib@northwell.edu
Luoghi di studio
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 11042
- Reclutamento
- Northwell Health
-
Contatto:
- Rashida Talib, MPH
- Numero di telefono: 516-472-3631
- Email: rtalib@northwell.edu
-
Contatto:
- Nessa Wardak
- Numero di telefono: 516-472-3631
- Email: nwardak@northwell.edu
-
Investigatore principale:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Sub-investigatore:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
- Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per tutta la durata dello studio
- Maschio o femmina, di età compresa tra 5 e 15 anni
- In buona salute generale, come evidenziato dall’anamnesi medica o con diagnosi di deficit dell’ormone della crescita
- Possibilità di assumere iniezioni sottocutanee di GH ogni notte
Criteri di esclusione:
I soggetti saranno esclusi se presentano resistenza al GH o bassa statura sindromica come la sindrome di Prader Willi e la sindrome di Turner. Verranno esclusi anche i pazienti che presentano tumori maligni attivi o malattie sistemiche come insufficienza cardiaca, insufficienza renale o insufficienza epatica.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: Braccio 1: ormone della crescita 0,2 mg/kg/settimana
Venticinque soggetti inizieranno la terapia con rhGH a 0,2 mg/kg/settimana per i primi 12 mesi di trattamento
|
Il trattamento dei bambini con ormone umano della crescita ricombinante sottocutaneo (rhGH) è l’attuale gold standard di cura per i bambini con diagnosi di GHD.
Questo studio servirà solo a valutare la dose ottimale di trattamento nel primo anno di trattamento con rhGH.
Altri nomi:
|
|
Comparatore attivo: Braccio 2: ormone della crescita 0,3 mg/kg/settimana
Venticinque soggetti inizieranno la terapia con rhGH a 0,3 mg/kg/settimana per i primi 12 mesi di trattamento
|
Il trattamento dei bambini con ormone umano della crescita ricombinante sottocutaneo (rhGH) è l’attuale gold standard di cura per i bambini con diagnosi di GHD.
Questo studio servirà solo a valutare la dose ottimale di trattamento nel primo anno di trattamento con rhGH.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Velocità di crescita annualizzata (GV) nel primo anno dopo il trattamento
Lasso di tempo: I anno
|
Altezza (cm) alla visita a 0 mesi; altezza (cm) alla visita di 12 mesi
|
I anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
IGF1- 0,4,8,12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
L'IGF-1 verrà raccolto in momenti temporali: 0,4,8,12 mesi
|
12 mesi
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
IGFBP3 verrà raccolto in momenti temporali: 0,4,8,12 mesi
|
12 mesi
|
|
HbA1c - 4,8,12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
L'HbA1c verrà raccolto ai tempi 4,8,12 mesi
|
12 mesi
|
|
T4 totale o T4 libero - 0,12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Il T4 totale o il T4 libero verranno raccolti a intervalli di 0,12 mesi
|
12 mesi
|
|
TSH - 0, 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Il TSH verrà raccolto ai punti temporali 0, 12 mesi
|
12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 dicembre 2023
Completamento primario (Stimato)
10 giugno 2025
Completamento dello studio (Stimato)
10 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
26 ottobre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
13 dicembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 dicembre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 23-0027
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .