Randomizowane badanie kliniczne dwóch różnych początkowych dawek hormonu wzrostu u dzieci
12 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Northwell Health
Randomizowane badanie kliniczne dwóch różnych początkowych dawek hormonu wzrostu u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu w pierwszym roku leczenia
Prospektywne, randomizowane, otwarte badanie z pojedynczą ślepą próbą z udziałem 50 pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu w wieku od 5 do 15 lat, podczas których 25 pacjentów rozpocznie terapię rhGH w dawce 0,3 mg/kg/tydzień, a pozostałych 25 pacjentów rozpocznie leczenie rhGH w dawce 0,2 mg/kg/tydzień przez pierwsze 12 miesięcy leczenia.
Parametry bezpieczeństwa, prędkość wzrostu i przewidywanie wzrostu dorosłego na podstawie wieku kostnego będą oceniane w odstępach 4-miesięcznych przez 1 rok po rozpoczęciu terapii rhGH.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Proponujemy prospektywne, randomizowane, otwarte badanie z pojedynczą ślepą próbą z udziałem 50 pacjentów z niedoborem hormonu wzrostu w wieku od 5 do 15 lat.
25 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do grupy rozpoczynającej leczenie dawką 0,3 mg/kg/tydzień (0,28–0,32 mg/kg/tydzień), a pozostałych 25 pacjentów rozpocznie leczenie rhGH od dawki 0,2 mg/kg/tydzień (0,18–0,22 mg/kg /tydzień) przez pierwsze 12 miesięcy leczenia.
Parametry bezpieczeństwa, prędkość wzrostu i przewidywanie wzrostu dorosłego na podstawie wieku kostnego będą oceniane w odstępach 4-miesięcznych przez 1 rok po rozpoczęciu terapii rhGH.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
50
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jennifer Apsan, MD
- Numer telefonu: 516-472-3750
- E-mail: japsan@northwell.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Rashida Talib, MPH
- Numer telefonu: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Rekrutacyjny
- Northwell Health
-
Kontakt:
- Rashida Talib, MPH
- Numer telefonu: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
-
Kontakt:
- Nessa Wardak
- Numer telefonu: 516-472-3631
- E-mail: nwardak@northwell.edu
-
Główny śledczy:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Pod-śledczy:
- Jennifer Apsan, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody
- Deklarowana chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku 5–15 lat
- Dobry ogólny stan zdrowia, potwierdzony wywiadem medycznym lub ze zdiagnozowanym niedoborem hormonu wzrostu
- Możliwość przyjmowania podskórnych zastrzyków GH co noc
Kryteria wyłączenia:
Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli mają oporność na GH lub syndrom niskorosłości, taki jak zespół Pradera Williego i zespół Turnera. Pacjenci zostaną również wykluczeni, jeśli mają aktywne nowotwory złośliwe lub choroby ogólnoustrojowe, takie jak niewydolność serca, niewydolność nerek lub niewydolność wątroby.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Ramię 1: Hormon wzrostu 0,2 mg/kg/tydzień
Dwudziestu pięciu pacjentów rozpocznie terapię rhGH w dawce 0,2 mg/kg/tydzień przez pierwsze 12 miesięcy leczenia
|
Leczenie dzieci podskórnym rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rhGH) stanowi obecnie złoty standard opieki nad dziećmi ze zdiagnozowanym GHD.
Badanie to posłuży jedynie do ustalenia optymalnej dawki leczenia w pierwszym roku leczenia rhGH.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Ramię 2: Hormon wzrostu 0,3 mg/kg/tydzień
Dwudziestu pięciu pacjentów rozpocznie terapię rhGH w dawce 0,3 mg/kg/tydzień przez pierwsze 12 miesięcy leczenia
|
Leczenie dzieci podskórnym rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rhGH) stanowi obecnie złoty standard opieki nad dziećmi ze zdiagnozowanym GHD.
Badanie to posłuży jedynie do ustalenia optymalnej dawki leczenia w pierwszym roku leczenia rhGH.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna prędkość wzrostu (GV) w pierwszym roku po leczeniu
Ramy czasowe: Ja rok
|
Wzrost (cm) podczas wizyty w miesiącu 0; wzrost (cm) podczas wizyty po 12 miesiącach
|
Ja rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
IGF1- 0,4,8,12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
IGF-1 będzie pobierany w punktach czasowych - 0,4,8,12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
IGFBP3 - 0,4,8,12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
IGFBP3 będzie zbierany w punktach czasowych – 0,4,8,12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
HbA1c - 4,8,12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
HbA1c będzie mierzona w punktach czasowych po 4,8,12 miesiącach
|
12 miesięcy
|
|
Całkowity T4 lub bezpłatny T4 - 0,12 miesiąca
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Całkowity T4 lub wolny T4 będą zbierane w punktach czasowych 0,12 miesiąca
|
12 miesięcy
|
|
TSH - 0, 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
TSH będzie mierzone w punktach czasowych 0, 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
10 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
10 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
13 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 23-0027
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .