Ensaio clínico randomizado de duas doses iniciais diferentes de hormônio do crescimento em crianças
12 de dezembro de 2023 atualizado por: Northwell Health
Um ensaio clínico randomizado de duas doses iniciais diferentes de hormônio do crescimento em crianças com deficiência de hormônio do crescimento no primeiro ano de tratamento
Um estudo prospectivo, randomizado, aberto, cego, de 50 indivíduos com deficiência de hormônio do crescimento, com idades entre 5 e 15 anos, no qual 25 indivíduos iniciarão a terapia com rhGH a 0,3 mg/kg/semana e os 25 indivíduos restantes iniciarão o tratamento com rhGH na dose de 0,2 mg/kg/semana durante os primeiros 12 meses de tratamento.
Parâmetros de segurança, velocidade de altura e previsão de altura adulta por determinação da idade óssea serão avaliados em intervalos de 4 meses durante 1 ano após o início da terapia com rhGH.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Propomos um estudo prospectivo, randomizado, aberto, cego, de 50 indivíduos com deficiência de hormônio do crescimento, com idades entre 5 e 15 anos.
25 indivíduos serão randomizados para iniciar uma dose de 0,3 mg/kg/semana (0,28-0,32 mg/kg/semana) e os 25 indivíduos restantes iniciarão seu tratamento com rhGH com 0,2 mg/kg/semana (0,18-0,22 mg/kg /semana) durante os primeiros 12 meses de tratamento.
Parâmetros de segurança, velocidade de altura e previsão de altura adulta por determinação da idade óssea serão avaliados em intervalos de 4 meses durante 1 ano após o início da terapia com rhGH.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jennifer Apsan, MD
- Número de telefone: 516-472-3750
- E-mail: japsan@northwell.edu
Estude backup de contato
- Nome: Rashida Talib, MPH
- Número de telefone: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
Locais de estudo
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 11042
- Recrutamento
- Northwell Health
-
Contato:
- Rashida Talib, MPH
- Número de telefone: 516-472-3631
- E-mail: rtalib@northwell.edu
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Contato:
- Nessa Wardak
- Número de telefone: 516-472-3631
- E-mail: nwardak@northwell.edu
-
Investigador principal:
- Benjamin Nwosu, MD
-
Subinvestigador:
- Jennifer Apsan, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de termo de consentimento informado assinado e datado
- Disposição declarada para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
- Masculino ou feminino, de 5 a 15 anos
- Em boa saúde geral, conforme evidenciado pelo histórico médico ou com diagnóstico de deficiência de hormônio do crescimento
- Capacidade de tomar injeções subcutâneas de GH todas as noites
Critério de exclusão:
Os indivíduos serão excluídos se apresentarem resistência ao GH ou baixa estatura sindrômica, como síndrome de Prader Willi e síndrome de Turner. Os pacientes também serão excluídos se tiverem doenças malignas ativas ou doenças sistêmicas, como insuficiência cardíaca, insuficiência renal ou insuficiência hepática.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Braço 1: Hormônio do crescimento 0,2 mg/kg/semana
Vinte e cinco indivíduos iniciarão a terapia com rhGH com 0,2 mg/kg/semana durante os primeiros 12 meses de tratamento
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O tratamento de crianças com hormônio de crescimento humano recombinante subcutâneo (rhGH) é o atual padrão ouro de atendimento para crianças com diagnóstico de GHD.
Este estudo servirá apenas para investigar a dose ideal de tratamento no primeiro ano de tratamento com rhGH.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Braço 2: Hormônio do crescimento 0,3 mg/kg/semana
Vinte e cinco indivíduos iniciarão a terapia com rhGH com 0,3 mg/kg/semana durante os primeiros 12 meses de tratamento
|
O tratamento de crianças com hormônio de crescimento humano recombinante subcutâneo (rhGH) é o atual padrão ouro de atendimento para crianças com diagnóstico de GHD.
Este estudo servirá apenas para investigar a dose ideal de tratamento no primeiro ano de tratamento com rhGH.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de crescimento anualizada (GV) no primeiro ano após o tratamento
Prazo: Eu ano
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Altura (cm) na consulta de 0 mês; altura (cm) na visita de 12 meses
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Eu ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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IGF1- 0,4,8,12 meses
Prazo: 12 meses
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O IGF-1 será coletado em momentos - 0,4,8,12 meses
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12 meses
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IGFBP3 - 0,4,8,12 meses
Prazo: 12 meses
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O IGFBP3 será coletado em pontos de tempo - 0,4,8,12 meses
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12 meses
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HbA1c - 4,8,12 meses
Prazo: 12 meses
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A HbA1c será coletada nos momentos 4,8,12 meses
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12 meses
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T4 Total ou T4 Livre - 0,12 meses
Prazo: 12 meses
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T4 Total ou T4 Livre serão cobrados nos momentos 0,12 meses
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12 meses
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TSH - 0, 12 meses
Prazo: 12 meses
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O TSH será coletado nos momentos 0, 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Benjamin U. Nwosu, MD, Northwell Health, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Backelijaw P, Dattani M, Cohen P Rosenfeld R, (2014).Chapter 10: Disorders of Growth Hormone/ Insulin Like Growth Factor Secretion and Action. Shreiner, J (Ed.). Pediatric Endocrinology: Marc Sperling. (chapter 10, page 364, 366). Philadelphia, Saunders
- Grumbach MM, Bin-Abbas BS, Kaplan SL. The growth hormone cascade: progress and long-term results of growth hormone treatment in growth hormone deficiency. Horm Res. 1998;49(# Suppl 2):41-57. No abstract available.
- Blethen SL, MacGillivray MH. A risk-benefit assessment of growth hormone use in children. Drug Saf. 1997 Nov;17(5):303-16. doi: 10.2165/00002018-199717050-00003.
- Christ ER, Cummings MH, Jackson N, Stolinski M, Lumb PJ, Wierzbicki AS, Sonksen PH, Russell-Jones DL, Umpleby AM. Effects of growth hormone (GH) replacement therapy on low-density lipoprotein apolipoprotein B100 kinetics in adult patients with GH deficiency: a stable isotope study. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Apr;89(4):1801-7. doi: 10.1210/jc.2003-031474.
- Locatelli V, Bianchi VE. Effect of GH/IGF-1 on Bone Metabolism and Osteoporsosis. Int J Endocrinol. 2014;2014:235060. doi: 10.1155/2014/235060. Epub 2014 Jul 23.
- Boguszewski CL, Meister LH, Zaninelli DC, Radominski RB. One year of GH replacement therapy with a fixed low-dose regimen improves body composition, bone mineral density and lipid profile of GH-deficient adults. Eur J Endocrinol. 2005 Jan;152(1):67-75. doi: 10.1530/eje.1.01817.
- Hardin DS. Treatment of short stature and growth hormone deficiency in children with somatotropin (rDNA origin). Biologics. 2008 Dec;2(4):655-61. doi: 10.2147/btt.s2252.
- Straetemans S, Thomas M, Craen M, Rooman R, De Schepper J; BESPEED. Poor growth response during the first year of growth hormone treatment in short prepubertal children with growth hormone deficiency and born small for gestational age: a comparison of different criteria. Int J Pediatr Endocrinol. 2018;2018:9. doi: 10.1186/s13633-018-0064-3. Epub 2018 Oct 22.
- Reiter EO, Price DA, Wilton P, Albertsson-Wikland K, Ranke MB. Effect of growth hormone (GH) treatment on the near-final height of 1258 patients with idiopathic GH deficiency: analysis of a large international database. J Clin Endocrinol Metab. 2006 Jun;91(6):2047-54. doi: 10.1210/jc.2005-2284. Epub 2006 Mar 14.
- de Ridder MA, Stijnen T, Hokken-Koelega AC. Prediction of adult height in growth-hormone-treated children with growth hormone deficiency. J Clin Endocrinol Metab. 2007 Mar;92(3):925-31. doi: 10.1210/jc.2006-1259. Epub 2006 Dec 19.
- Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, Carrascosa A, Rosenfeld RG, Van Buuren S, Kristrom B, Schoenau E, Audi L, Hokken-Koelega AC, Bang P, Jung H, Blum WF, Silverman LA, Cohen P, Cianfarani S, Deal C, Clayton PE, de Graaff L, Dahlgren J, Kleintjens J, Roelants M. Personalized approach to growth hormone treatment: clinical use of growth prediction models. Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-70. doi: 10.1159/000351025. Epub 2013 May 28.
- Kristrom B, Dahlgren J, Niklasson A, Nierop AF, Albertsson-Wikland K. The first-year growth response to growth hormone treatment predicts the long-term prepubertal growth response in children. BMC Med Inform Decis Mak. 2009 Jan 12;9:1. doi: 10.1186/1472-6947-9-1.
- MacGillivray MH, Baptista J, Johanson A. Outcome of a four-year randomized study of daily versus three times weekly somatropin treatment in prepubertal naive growth hormone-deficient children. Genentech Study Group. J Clin Endocrinol Metab. 1996 May;81(5):1806-9. doi: 10.1210/jcem.81.5.8626839.
- Ranke MB, Schweizer R, Wollmann HA, Schwarze P. Dosing of growth hormone in growth hormone deficiency. Horm Res. 1999;51 Suppl 3:70-4. doi: 10.1159/000053165.
- Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, Wilton P, Cutfield W, Albertsson-Wikland K, Price DA. Derivation and validation of a mathematical model for predicting the response to exogenous recombinant human growth hormone (GH) in prepubertal children with idiopathic GH deficiency. KIGS International Board. Kabi Pharmacia International Growth Study. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Apr;84(4):1174-83. doi: 10.1210/jcem.84.4.5634.
- Sudfeld H, Kiese K, Heinecke A, Bramswig JH. Prediction of growth response in prepubertal children treated with growth hormone for idiopathic growth hormone deficiency. Acta Paediatr. 2000 Jan;89(1):34-7. doi: 10.1080/080352500750029022.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Radetti G, Buzi F, Paganini C, Pilotta A, Felappi B. Treatment of GH-deficient children with two different GH doses: effect on final height and cost-benefit implications. Eur J Endocrinol. 2003 May;148(5):515-8. doi: 10.1530/eje.0.1480515.
- Cho WK, Ahn MB, Kim EY, Cho KS, Jung MH, Suh BK. Predicting First-Year Growth in Response to Growth Hormone Treatment in Prepubertal Korean Children with Idiopathic Growth Hormone Deficiency: Analysis of Data from the LG Growth Study Database. J Korean Med Sci. 2020 May 18;35(19):e151. doi: 10.3346/jkms.2020.35.e151.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
10 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
26 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de dezembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de dezembro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 23-0027
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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