RM-004 细胞治疗血红蛋白 H 恒定弹簧病的安全性和功效
评估 RM-004 细胞治疗血红蛋白 H 恒定弹簧病的安全性和有效性的研究
本研究的目的是评估 RM-004 治疗血红蛋白 H-Constant Spring 疾病的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项非随机、单臂、开放标签研究，旨在评估 RM-004 用于自体造血干细胞移植 (HSCT) 治疗血红蛋白 H 恒定弹簧病的安全性和有效性。
本研究将招募 5 名年龄在 12 岁至 35 岁之间的受试者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
5
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xinhua Zhang, MD
- 电话号码：+8613321717386
- 邮箱：zxh303@163.com
学习地点
-
-
Guangxi
-
Nanning、Guangxi、中国
- 招聘中
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
-
接触：
- Xinhua Zhang, MD
- 电话号码：+8613321717386
- 邮箱：zxh303@163.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者本人或法定监护人自愿签署知情同意书并完成研究程序、随访检查和治疗。
- 筛选时，受试者年龄应在 12 至 35 岁之间，无论性别。
- 筛查前 2 年内至少有 100 毫升/千克 (kg)/年的浓集红细胞 (pRBC) 输注史。
- 诊断患有血红蛋白 H-Constant Spring 病 (--/ααCS) 并伴有 HBA2 c.427T>C 突变的受试者。
排除标准：
- 具有可用于同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的 HLA 匹配/良好匹配 HSCT 供体的受试者。
- 既往接受过 HSCT 或基因治疗。
- 有严重出血性疾病史。
- 根据研究者在筛选时的判断，存在临床上显着的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：RM-004
RM-004（离体基因编辑 CD34+ 自体造血干细胞）将作为单次静脉输注给药
|
用白消安清髓调理后静脉输注基因编辑的 CD34+ 自体造血干细胞 (RM-004)。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
植入的受试者比例
大体时间：RM-004输注后42天内
|
RM-004 输注后成功中性粒细胞植入的受试者比例（连续 3 次测量绝对中性粒细胞计数 [ANC] ≥0.5×10^9/L，3 个不同天的第一天）。
|
RM-004输注后42天内
|
|
RM-004输注的安全性
大体时间：从签署知情同意书起至 RM-004 输注后 24 个月
|
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的受试者数量
|
从签署知情同意书起至 RM-004 输注后 24 个月
|
|
实现输血独立的受试者比例
大体时间：RM-004 输注后长达 24 个月
|
输血独立性（TI）定义为RM-004输注后研究期间任何时间连续≥12个月无任何红细胞输注的加权平均血红蛋白（Hb）≥9g/dL。
|
RM-004 输注后长达 24 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
全因死亡率的发生率
大体时间：从签署知情同意书起至 RM-004 输注后 24 个月
|
全因死亡率的发生率
|
从签署知情同意书起至 RM-004 输注后 24 个月
|
|
停止接受输血≥6个月的受试者比例
大体时间：RM-004 输注后长达 24 个月
|
停止接受输血≥6个月的受试者比例
|
RM-004 输注后长达 24 个月
|
|
独立输血的持续时间
大体时间：RM-004 输注后长达 24 个月
|
TI 持续时间计算为从 TI 开始到仍满足 TI 标准的最后可用 Hb 的时间。
当受试者在过去 60 天内未输血且 Hb ≥ 9 g/dL 时，TI 时间段开始
|
RM-004 输注后长达 24 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xinhua Zhang, MD、The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年10月8日
初级完成 (估计的)
2025年10月31日
研究完成 (估计的)
2026年10月31日
研究注册日期
首次提交
2023年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2023年10月25日
首次发布 (实际的)
2023年10月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月30日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.