Sécurité et efficacité des cellules RM-004 pour la maladie du printemps constant à l'hémoglobine H
30 mai 2024 mis à jour par: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules RM-004 pour le traitement de la maladie du printemps constant à l'hémoglobine H
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du RM-004 pour la maladie de l'hémoglobine H-Constant Spring.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte, non randomisée, à un seul bras, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du RM-004 pour la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour le traitement de la maladie de l'hémoglobine H-Constant Spring.
Cinq sujets âgés de 12 à 35 ans seront recrutés dans cette étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
5
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xinhua Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
Lieux d'étude
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Chine
- Recrutement
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
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Contact:
- Xinhua Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets signent volontairement leur consentement éclairé par eux-mêmes ou par leurs tuteurs légaux et terminent les procédures d'étude, l'examen de suivi et le traitement.
- Au moment de la sélection, les sujets doivent être âgés de 12 à 35 ans, quel que soit leur sexe.
- Antécédents d'au moins 100 ml/kilogrammes (kg)/an de transfusions de concentrés de globules rouges (pRBC) au cours des 2 années précédant le dépistage.
- Sujets diagnostiqués avec la maladie de l'hémoglobine H-Constant Spring (--/ααCS) avec mutation HBA2 c.427T>C.
Critère d'exclusion:
- Sujet qui dispose d'un donneur HSCT compatible HLA/bien apparié pour une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT).
- HSCT ou thérapie génique préalable.
- Antécédents de maladie hémorragique sévère.
- Infections bactériennes, virales, fongiques ou parasitaires actives cliniquement significatives selon le jugement de l'investigateur au moment du dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: RM-004
RM-004 (cellules souches hématopoïétiques autologues CD34+ éditées par un gène ex vivo) sera administré en une seule perfusion intraveineuse
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Perfusion intraveineuse de cellules souches hématopoïétiques autologues CD34 + autologues (RM-004) après conditionnement myéloablatif avec du busulfan.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de sujets avec greffe
Délai: Dans les 42 jours suivant la perfusion de RM-004
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Proportion de sujets avec une greffe de neutrophiles réussie (premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles [ANC] ≥0,5×10^9/L sur 3 jours différents) après la perfusion de RM-004.
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Dans les 42 jours suivant la perfusion de RM-004
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Sécurité de la perfusion de RM-004
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Proportion de sujets qui atteignent l'indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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L'indépendance transfusionnelle (IT) a été définie comme une hémoglobine (Hb) moyenne pondérée ≥ 9 g/dL sans aucune transfusion de globules rouges pendant une période continue de ≥ 12 mois à tout moment de l'étude après la perfusion de RM-004.
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Incidence de la mortalité toutes causes confondues
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Proportion de sujets qui arrêtent de recevoir une transfusion ≥ 6 mois
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Proportion de sujets qui arrêtent de recevoir une transfusion ≥ 6 mois
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Durée de l’indépendance transfusionnelle
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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La durée de l'IT a été calculée comme le temps écoulé entre le début de l'IT et la dernière Hb disponible à laquelle les critères de l'IT sont toujours remplis.
La période d'IT commencera lorsque les sujets atteindront une Hb ≥ 9 g/dL sans transfusion au cours des 60 jours précédents.
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de RM-004
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 octobre 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 octobre 2023
Première publication (Réel)
30 octobre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 juin 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mai 2024
Dernière vérification
1 octobre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT-RM-004-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .