Segurança e eficácia de células RM-004 para doença de hemoglobina H-Constant Spring
30 de maio de 2024 atualizado por: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Estudo para avaliar a segurança e eficácia das células RM-004 para o tratamento da doença da hemoglobina H-Constant Spring
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia deste RM-004 para a doença da hemoglobina H-Constant Spring.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo não randomizado, de um braço e aberto para avaliar a segurança e eficácia de RM-004 para transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (TCTH) para o tratamento da doença da hemoglobina H-Constant Spring.
Cinco indivíduos com idades entre 12 e 35 anos serão recrutados neste estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
5
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xinhua Zhang, MD
- Número de telefone: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
Locais de estudo
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, China
- Recrutamento
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
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Contato:
- Xinhua Zhang, MD
- Número de telefone: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os sujeitos assinam voluntariamente o consentimento informado por si próprios ou por seus responsáveis legais e completam os procedimentos do estudo, exame de acompanhamento e tratamento.
- No momento da triagem, os sujeitos deveriam ter entre 12 e 35 anos, independentemente do sexo.
- História de pelo menos 100 mL/quilogramas (kg)/ano de transfusões de concentrado de hemácias (pRBC) nos 2 anos anteriores à triagem.
- Indivíduos com diagnóstico de doença da hemoglobina H-Constant Spring (--/ααCS) com mutação HBA2 c.427T>C.
Critério de exclusão:
- Sujeito que tem um doador de TCTH compatível/bem compatível com HLA disponível para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
- TCTH prévio ou terapia genética.
- História de doença hemorrágica grave.
- Infecções bacterianas, virais, fúngicas ou parasitárias ativas clinicamente significativas, de acordo com o julgamento do investigador no momento da triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RM-004
RM-004 (células-tronco hematopoiéticas autólogas CD34 + editadas por gene ex vivo) será administrado como uma única infusão intravenosa
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Infusão intravenosa de células-tronco hematopoéticas autólogas CD34 + editadas por gene (RM-004) após condicionamento mieloablativo com busulfan.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de sujeitos com enxerto
Prazo: Dentro de 42 dias após a infusão de RM-004
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Proporção de indivíduos com enxerto de neutrófilos bem-sucedido (primeiro dia de 3 medições consecutivas de contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ≥0,5×10^9/L em 3 dias diferentes) após a infusão de RM-004.
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Dentro de 42 dias após a infusão de RM-004
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Segurança da infusão de RM-004
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de RM-004
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Número de indivíduos com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de RM-004
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Proporção de indivíduos que alcançam independência transfusional
Prazo: Até 24 meses após a infusão de RM-004
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A independência transfusional (IT) foi definida como uma média ponderada de hemoglobina (Hb) ≥ 9 g/dL sem quaisquer transfusões de glóbulos vermelhos por um período contínuo de ≥12 meses a qualquer momento durante o estudo após a infusão de RM-004.
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Até 24 meses após a infusão de RM-004
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de RM-004
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Incidência de mortalidade por todas as causas
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de RM-004
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Proporção de indivíduos que param de receber transfusão ≥ 6 meses
Prazo: Até 24 meses após a infusão de RM-004
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Proporção de indivíduos que param de receber transfusão ≥ 6 meses
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Até 24 meses após a infusão de RM-004
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Duração da independência transfusional
Prazo: Até 24 meses após a infusão de RM-004
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A duração do TI foi calculada como o tempo desde o início do TI até a última Hb disponível em que os critérios de TI ainda são atendidos.
O período de TI começará quando os indivíduos atingirem Hb ≥ 9 g/dL sem transfusões nos 60 dias anteriores
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Até 24 meses após a infusão de RM-004
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de outubro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2023
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de junho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IIT-RM-004-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .