Bezpieczeństwo i skuteczność komórek RM-004 w chorobie wiosennej o stałej hemoglobinie H
30 maja 2024 zaktualizowane przez: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność komórek RM-004 w leczeniu choroby wiosennej o stałej zawartości hemoglobiny H
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności preparatu RM-004 w leczeniu choroby wiosennej o stałej hemoglobinie H.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to nierandomizowane, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu RM-004 w autologicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w leczeniu choroby wiosennej ze stałą stężeniem hemoglobiny H.
Do badania zostanie wybranych pięć osób w wieku od 12 do 35 lat.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
5
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xinhua Zhang, MD
- Numer telefonu: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
Lokalizacje studiów
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny
- Rekrutacyjny
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
-
Kontakt:
- Xinhua Zhang, MD
- Numer telefonu: +8613321717386
- E-mail: zxh303@163.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy dobrowolnie podpisują świadomą zgodę przez siebie lub swoich opiekunów prawnych i realizują procedury badania, badania kontrolne i leczenie.
- W momencie badania przesiewowego badani powinni być w wieku od 12 do 35 lat, niezależnie od płci.
- Historia transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) w ilości co najmniej 100 ml/kilogramów (kg)/rok w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym.
- Pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę wiosenną o stałej wartości hemoglobiny H (--/ααCS) z mutacją HBA2 c.427T>C.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik, który ma dostępnego dopasowanego pod względem HLA/dobrze dobranego dawcę HSCT do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
- Wcześniejszy HSCT lub terapia genowa.
- Historia ciężkiej choroby krwotocznej.
- Klinicznie istotne aktywne zakażenia bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze według oceny badacza w momencie badania przesiewowego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RM-004
RM-004 (autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste CD34+ poddane edycji ex vivo) będzie podawany w pojedynczej infuzji dożylnej
|
Dożylny wlew autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ poddanych edycji genowej (RM-004) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z wszczepieniem
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji RM-004
|
Odsetek pacjentów, u których pomyślnie wszczepiono neutrofile (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofili [ANC] ≥0,5×10^9/l w 3 różnych dniach) po infuzji RM-004.
|
W ciągu 42 dni po infuzji RM-004
|
|
Bezpieczeństwo infuzji RM-004
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Niezależność od transfuzji (TI) zdefiniowano jako średnią ważoną hemoglobiny (Hb) ≥ 9 g/dl bez żadnych transfuzji czerwonych krwinek przez ciągły okres ≥12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji RM-004.
|
Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zgonów z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Częstość występowania zgonów z jakiejkolwiek przyczyny
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
|
Odsetek pacjentów, którzy zaprzestali otrzymywania transfuzji ≥ 6 miesięcy
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Odsetek pacjentów, którzy zaprzestali otrzymywania transfuzji ≥ 6 miesięcy
|
Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
|
Czas trwania niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Czas trwania TI obliczono jako czas od początku TI do ostatniej dostępnej Hb, w którym kryteria TI są nadal spełnione.
Okres TI rozpocznie się, gdy pacjenci osiągną Hb ≥ 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni
|
Do 24 miesięcy po infuzji RM-004
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 października 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 października 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 października 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 października 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 października 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 października 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT-RM-004-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .