Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av RM-004-celler för hemoglobin H-konstant vårsjukdom

25 oktober 2023 uppdaterad av: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av RM-004-celler för behandling av hemoglobin H-konstant vårsjukdom

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av RM-004 för hemoglobin H-konstant vårsjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en icke-randomiserad, enarmad, öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av RM-004 för autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för behandling av Hemoglobin H-Constant Spring disease. Fem försökspersoner i åldern 12 till 35 år kommer att rekryteras i denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

5

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonnummer: +8613321717386
  • E-post: zxh303@163.com

Studieorter

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekrytering
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Kontakt:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonnummer: +8613321717386
          • E-post: zxh303@163.com

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonerna undertecknar frivilligt informerat samtycke av sig själva eller sina vårdnadshavare och slutför studieprocedurerna, uppföljningsundersökningen och behandlingen.
  2. Vid tidpunkten för screening bör försökspersoner vara i åldern 12 till 35 år, oavsett kön.
  3. Historik med minst 100 ml/kilogram (kg)/år av transfusioner av packade röda blodkroppar (pRBC) under de senaste 2 åren före screening.
  4. Patienter diagnostiserade med hemoglobin H-konstant vårsjukdom (--/ααCS) med HBA2 c.427T>C mutation.

Exklusions kriterier:

  1. Försöksperson som har en tillgänglig HLA-matchad/välmatchad HSCT-donator för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
  2. Tidigare HSCT eller genterapi.
  3. Historik av svår hemorragisk sjukdom.
  4. Kliniskt signifikanta aktiva bakteriella, virala, svamp- eller parasitinfektioner enligt utredarens bedömning vid tidpunkten för screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RM-004
RM-004 (ex vivo genredigerade CD34+ autologa hematopoetiska stamceller) kommer att administreras som en enda intravenös infusion
Genetisk: RM-004
Intravenös infusion av genredigerade CD34+autologa hematopoetiska stamceller (RM-004) efter myeloablativ konditionering med busulfan.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med engraftment
Tidsram: Inom 42 dagar efter RM-004-infusion
Andel försökspersoner med framgångsrik neutrofilinplantering (första dagen av 3 på varandra följande mätningar av absolut neutrofilantal [ANC] ≥0,5×10^9/L på 3 olika dagar) efter RM-004-infusion.
Inom 42 dagar efter RM-004-infusion
Säkerhet för RM-004 infusion
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Antal försökspersoner med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Andel försökspersoner som uppnår transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Transfusionsoberoende (TI) definierades som ett vägt genomsnittligt hemoglobin (Hb) ≥ 9 g/dL utan några röda blodkroppstransfusioner under en sammanhängande period av ≥12 månader när som helst under studien efter RM-004-infusion.
Upp till 24 månader efter RM-004-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Förekomst av dödlighet av alla orsaker
Från undertecknande av informerat samtycke upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Andel försökspersoner som slutar få transfusion ≥ 6 månader
Tidsram: Upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Andel försökspersoner som slutar få transfusion ≥ 6 månader
Upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Varaktighet av transfusionsoberoende
Tidsram: Upp till 24 månader efter RM-004-infusion
Varaktigheten av TI beräknades som tiden från början av TI upp till den sista tillgängliga Hb vid vilken TI-kriterierna fortfarande är uppfyllda. Tidsperioden för TI börjar när försökspersoner uppnår ett Hb ≥ 9 g/dL utan transfusioner under de föregående 60 dagarna
Upp till 24 månader efter RM-004-infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Samarbetspartners

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2023

Första postat (Faktisk)

30 oktober 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT-RM-004-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på RM-004

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera