Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RM-004 sejtek biztonságossága és hatékonysága hemoglobin H-konstans tavaszi betegség esetén

2023. október 25. frissítette: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Tanulmány az RM-004 sejtek biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a hemoglobin H-konstans tavaszi betegség kezelésében

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az RM-004 biztonságosságát és hatékonyságát a Hemoglobin H-Constant Spring betegségben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nem randomizált, egykarú, nyílt elrendezésű vizsgálat az RM-004 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) a Hemoglobin H-Constant Spring betegség kezelésében. Öt 12 és 35 év közötti alanyt vesznek fel ebbe a tanulmányba.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

5

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonszám: +8613321717386
  • E-mail: zxh303@163.com

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kína
        • Toborzás
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Kapcsolatba lépni:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonszám: +8613321717386
          • E-mail: zxh303@163.com

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alanyok önként aláírják saját maguk vagy törvényes gyámjuk tájékozott beleegyezését, és elvégzik a vizsgálati eljárásokat, az utóvizsgálatot és a kezelést.
  2. A szűrés időpontjában az alanyok életkora 12 és 35 év között lehet, nemtől függetlenül.
  3. Legalább 100 ml/kg (kg)/év tömött vörösvértest (pRBC) transzfúzió a kórtörténetben a szűrést megelőző 2 évben.
  4. Hemoglobin H-Constant Spring betegséggel (--/ααCS) diagnosztizált alanyok HBA2 c.427T>C mutációval.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany, akinek elérhető HLA-egyeztethető/jól illeszkedő HSCT donora van allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz (HSCT).
  2. Előzetes HSCT vagy génterápia.
  3. Súlyos vérzéses betegség anamnézisében.
  4. Klinikailag jelentős aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy parazita fertőzések a vizsgáló megítélése szerint a szűrés időpontjában.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RM-004
Az RM-004 (ex vivo génszerkesztett CD34+ autológ hematopoietikus őssejtek) egyetlen intravénás infúzióban kerül beadásra
Genetikai: RM-004
Gén-szerkesztett CD34+autológ hematopoietikus őssejtek (RM-004) intravénás infúziója myeloablatív, buszulfános kondicionálás után.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beültetett alanyok aránya
Időkeret: Az RM-004 infúzió után 42 napon belül
Azon alanyok aránya, akiknél sikeres neutrofil beültetés történt (az abszolút neutrofilszám [ANC] 3 egymást követő mérésének első napja 3 különböző napon 0,5×10^9/L) az RM-004 infúziót követően.
Az RM-004 infúzió után 42 napon belül
Az RM-004 infúzió biztonsága
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az RM-004 infúzió után 24 hónapig
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az RM-004 infúzió után 24 hónapig
A transzfúziós függetlenséget elért alanyok aránya
Időkeret: Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után
A transzfúziófüggetlenséget (TI) úgy határozták meg, hogy a hemoglobin (Hb) súlyozott átlaga ≥ 9 g/dl vörösvérsejt-transzfúzió nélkül 12 hónapos folyamatos időszakon keresztül a vizsgálat során bármikor, RM-004 infúzió után.
Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A minden ok miatti halálozás előfordulása
Időkeret: A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az RM-004 infúzió után 24 hónapig
A minden ok miatti halálozás előfordulása
A tájékoztatáson alapuló beleegyezés aláírásától az RM-004 infúzió után 24 hónapig
Azon alanyok aránya, akik ≥ 6 hónapja abbahagyták a transzfúziót
Időkeret: Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után
Azon alanyok aránya, akik ≥ 6 hónapja abbahagyták a transzfúziót
Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után
A transzfúziós függetlenség időtartama
Időkeret: Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után
A TI időtartamát a TI kezdetétől az utolsó elérhető Hb-ig tartó időként számítottuk ki, amelynél a TI-kritériumok még teljesülnek. A TI időtartama akkor kezdődik, amikor az alanyok Hb-értéke ≥ 9 g/dl transzfúzió nélkül az előző 60 napban
Akár 24 hónapig az RM-004 infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Együttműködők

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. október 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 25.

Első közzététel (Tényleges)

2023. október 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIT-RM-004-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a RM-004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel