Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van RM-004-cellen voor hemoglobine H-constante lenteziekte

30 mei 2024 bijgewerkt door: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van RM-004-cellen voor de behandeling van hemoglobine H-Constant Spring Disease

Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van RM-004 voor de hemoglobine H-Constant Spring-ziekte te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-gerandomiseerde, eenarmige, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid van RM-004 voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) voor de behandeling van de hemoglobine H-Constant Spring-ziekte te evalueren. Voor dit onderzoek zullen vijf proefpersonen in de leeftijd van 12 tot 35 jaar worden gerekruteerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Xinhua Zhang, MD
  • Telefoonnummer: +8613321717386
  • E-mail: zxh303@163.com

Studie Locaties

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Werving
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Contact:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefoonnummer: +8613321717386
          • E-mail: zxh303@163.com

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersonen ondertekenen vrijwillig een geïnformeerde toestemming door zichzelf of hun wettelijke voogden en voltooien de onderzoeksprocedures, het vervolgonderzoek en de behandeling.
  2. Op het moment van de screening moeten de proefpersonen tussen de 12 en 35 jaar oud zijn, ongeacht hun geslacht.
  3. Geschiedenis van ten minste 100 ml/kilogram (kg)/jaar transfusies met rode bloedcellen (pRBC) in de voorafgaande 2 jaar vóór de screening.
  4. Proefpersonen bij wie de ziekte van hemoglobine H-Constant Spring (--/ααCS) met HBA2 c.427T>C-mutatie werd vastgesteld.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon die een beschikbare HLA-matched/well-matched HSCT-donor heeft voor allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT).
  2. Eerdere HSCT of gentherapie.
  3. Geschiedenis van ernstige hemorragische ziekte.
  4. Klinisch significante actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infecties volgens het oordeel van de onderzoeker op het moment van screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RM-004
RM-004 (ex vivo gen-bewerkte CD34+ autologe hematopoëtische stamcellen) zal worden toegediend als een enkele intraveneuze infusie
Genetisch: RM-004
Intraveneuze infusie van gen-bewerkte CD34+autologe hematopoietische stamcellen (RM-004) na myeloablatieve conditionering met busulfan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met implantatie
Tijdsspanne: Binnen 42 dagen na RM-004-infusie
Percentage proefpersonen met succesvolle neutrofielentransplantatie (eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van het absolute aantal neutrofielen [ANC] ≥0,5×10^9/l op 3 verschillende dagen) na RM-004-infusie.
Binnen 42 dagen na RM-004-infusie
Veiligheid van RM-004-infusie
Tijdsspanne: Vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na de RM-004-infusie
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na de RM-004-infusie
Percentage proefpersonen dat transfusie-onafhankelijkheid bereikt
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na RM-004-infusie
Transfusie-onafhankelijkheid (TI) werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) ≥ 9 g/dl zonder enige transfusie met rode bloedcellen gedurende een aaneengesloten periode van ≥12 maanden op enig moment tijdens het onderzoek na RM-004-infusie.
Tot 24 maanden na RM-004-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na de RM-004-infusie
Incidentie van sterfte door alle oorzaken
Vanaf de ondertekening van de geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na de RM-004-infusie
Percentage proefpersonen dat ≥ 6 maanden stopt met het ontvangen van een transfusie
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na RM-004-infusie
Percentage proefpersonen dat ≥ 6 maanden stopt met het ontvangen van een transfusie
Tot 24 maanden na RM-004-infusie
Duur van transfusie-onafhankelijkheid
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na RM-004-infusie
De duur van TI werd berekend als de tijd vanaf het begin van TI tot aan het laatste beschikbare Hb waarop nog steeds aan de TI-criteria wordt voldaan. De tijdsperiode van TI begint wanneer proefpersonen een Hb ≥ 9 g/dl bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen
Tot 24 maanden na RM-004-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Medewerkers

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 oktober 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT-RM-004-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren