Безопасность и эффективность клеток RM-004 при H-постоянной весенней болезни гемоглобина
30 мая 2024 г. обновлено: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Исследование по оценке безопасности и эффективности клеток RM-004 для лечения весенней болезни гемоглобина H-константы
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности RM-004 при болезни гемоглобина H-Constant Spring.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это нерандомизированное одногрупповое открытое исследование по оценке безопасности и эффективности RM-004 для аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) для лечения болезни гемоглобина H-константного источника.
В этом исследовании будут задействованы пять субъектов в возрасте от 12 до 35 лет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
5
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xinhua Zhang, MD
- Номер телефона: +8613321717386
- Электронная почта: zxh303@163.com
Места учебы
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Китай
- Рекрутинг
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
-
Контакт:
- Xinhua Zhang, MD
- Номер телефона: +8613321717386
- Электронная почта: zxh303@163.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты добровольно подписывают информированное согласие сами или своих законных опекунов и завершают процедуры исследования, последующее обследование и лечение.
- На момент скрининга возраст субъектов должен быть от 12 до 35 лет независимо от пола.
- В анамнезе переливание эритроцитов (pRBC) в дозе не менее 100 мл/килограмм (кг)/год в течение предшествующих 2 лет до скрининга.
- У субъектов диагностирована болезнь гемоглобина H-константной весны (-/ααCS) с мутацией HBA2 c.427T>C.
Критерий исключения:
- Субъект, у которого есть доступный HLA-совместимый/хорошо подобранный донор HSCT для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
- Предыдущая ТГСК или генная терапия.
- В анамнезе тяжелая геморрагическая болезнь.
- Клинически значимые активные бактериальные, вирусные, грибковые или паразитарные инфекции по мнению исследователя на момент скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: РМ-004
RM-004 (отредактированные ex vivo гены CD34+ аутологичных гемопоэтических стволовых клеток) будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии.
|
Внутривенная инфузия генно-отредактированных CD34+аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (RM-004) после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля субъектов с приживлением трансплантата
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии RM-004
|
Доля субъектов с успешным приживлением нейтрофилов (первый день 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов [ANC] ≥0,5×10^9/л в 3 разных дня) после инфузии RM-004.
|
В течение 42 дней после инфузии RM-004
|
|
Безопасность инфузии RM-004
Временное ограничение: С момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии RM-004.
|
Количество субъектов с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
|
С момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии RM-004.
|
|
Доля субъектов, достигших независимости от переливания крови
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
Независимость от трансфузии (TI) определяли как средневзвешенный уровень гемоглобина (Hb) ≥ 9 г/дл без каких-либо трансфузий эритроцитов в течение непрерывного периода ≥12 месяцев в любое время в течение исследования после инфузии RM-004.
|
До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: С момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии RM-004.
|
Смертность от всех причин
|
С момента подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии RM-004.
|
|
Доля субъектов, прекративших получать переливание крови через ≥ 6 месяцев
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
Доля субъектов, прекративших получать переливание крови через ≥ 6 месяцев
|
До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
|
Продолжительность трансфузионной независимости
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
Продолжительность TI рассчитывали как время от начала TI до последнего доступного гемоглобина, при котором критерии TI все еще соблюдаются.
Период времени TI начнется, когда субъекты достигнут уровня гемоглобина ≥ 9 г/дл без переливания крови в течение предшествующих 60 дней.
|
До 24 месяцев после инфузии RM-004
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 октября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 октября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 октября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 июня 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IIT-RM-004-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .