Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af RM-004-celler til hæmoglobin H-konstant forårssygdom

30. maj 2024 opdateret af: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​RM-004-celler til behandling af hæmoglobin H-konstant forårssygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​RM-004 til hæmoglobin H-konstant forårssygdom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret, en-arm, åbent studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​RM-004 til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) til behandling af hæmoglobin H-konstant forårssygdom. Fem forsøgspersoner i alderen fra 12 til 35 år vil blive rekrutteret i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonnummer: +8613321717386
  • E-mail: zxh303@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Kontakt:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonnummer: +8613321717386
          • E-mail: zxh303@163.com

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner underskriver frivilligt informeret samtykke af dem selv eller deres juridiske værger og fuldfører undersøgelsesprocedurerne, opfølgende undersøgelse og behandling.
  2. På screeningstidspunktet bør forsøgspersoner være i alderen fra 12 til 35 år, uanset køn.
  3. Anamnese med mindst 100 ml/kilogram (kg)/år af pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusioner i de foregående 2 år før screening.
  4. Forsøgspersoner diagnosticeret med hæmoglobin H-konstant forårssygdom (--/ααCS) med HBA2 c.427T>C mutation.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgsperson, der har en tilgængelig HLA-matchet/velmatchet HSCT-donor til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  2. Tidligere HSCT eller genterapi.
  3. Anamnese med alvorlig hæmoragisk sygdom.
  4. Klinisk signifikante aktive bakterielle, virale, svampe eller parasitære infektioner efter efterforskerens vurdering på screeningstidspunktet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RM-004
RM-004 (ex vivo gen-redigerede CD34+ autologe hæmatopoietiske stamceller) vil blive administreret som en enkelt intravenøs infusion
Genetisk: RM-004
Intravenøs infusion af genredigerede CD34+autologe hæmatopoietiske stamceller (RM-004) efter myeloablativ konditionering med busulfan.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med engraftment
Tidsramme: Inden for 42 dage efter RM-004 infusion
Andel af forsøgspersoner med vellykket neutrofilengraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal [ANC] ≥0,5×10^9/L på 3 forskellige dage) efter RM-004-infusion.
Inden for 42 dage efter RM-004 infusion
Sikkerhed ved RM-004 infusion
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Andel af forsøgspersoner, der opnår transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Transfusionsuafhængighed (TI) blev defineret som et vægtet gennemsnitligt hæmoglobin (Hb) ≥ 9 g/dL uden nogen transfusion af røde blodlegemer i en sammenhængende periode på ≥12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen efter RM-004-infusion.
Op til 24 måneder efter RM-004 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Andel af forsøgspersoner, der holder op med at modtage transfusion ≥ 6 måneder
Tidsramme: Op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Andel af forsøgspersoner, der holder op med at modtage transfusion ≥ 6 måneder
Op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Varighed af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Op til 24 måneder efter RM-004 infusion
Varigheden af ​​TI blev beregnet som tiden fra starten af ​​TI til den sidste tilgængelige Hb, hvor TI-kriterierne stadig er opfyldt. Tidsperioden for TI starter, når forsøgspersoner opnår en Hb ≥ 9 g/dL uden transfusioner i de foregående 60 dage
Op til 24 måneder efter RM-004 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Samarbejdspartnere

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

30. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT-RM-004-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RM-004

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner