Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av RM-004-celler for hemoglobin H-konstant vårsykdom

25. oktober 2023 oppdatert av: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til RM-004-celler for behandling av hemoglobin H-konstant vårsykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av RM-004 for hemoglobin H-konstant vårsykdom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-randomisert, enarms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av RM-004 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for behandling av Hemoglobin H-Constant Spring disease. Fem forsøkspersoner i alderen 12 til 35 år vil bli rekruttert i denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonnummer: +8613321717386
  • E-post: zxh303@163.com

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • Rekruttering
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Ta kontakt med:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonnummer: +8613321717386
          • E-post: zxh303@163.com

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonene signerer frivillig informert samtykke av seg selv eller sine juridiske foresatte og fullfører studieprosedyrene, oppfølgingsundersøkelsen og behandlingen.
  2. På screeningstidspunktet bør forsøkspersonene være i alderen 12 til 35 år, uavhengig av kjønn.
  3. Anamnese med minst 100 ml/kilogram (kg)/år med pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusjoner de siste 2 årene før screening.
  4. Personer diagnostisert med Hemoglobin H-Constant Spring disease (--/ααCS) med HBA2 c.427T>C mutasjon.

Ekskluderingskriterier:

  1. Person som har en tilgjengelig HLA-matchet/godt matchet HSCT-donor for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
  2. Tidligere HSCT eller genterapi.
  3. Anamnese med alvorlig hemoragisk sykdom.
  4. Klinisk signifikante aktive bakterielle, virale, sopp- eller parasittiske infeksjoner etter etterforskerens vurdering på tidspunktet for screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RM-004
RM-004 (ex vivo genredigerte CD34+ autologe hematopoietiske stamceller) vil bli administrert som en enkelt intravenøs infusjon
Genetisk: RM-004
Intravenøs infusjon av genredigerte CD34+autologe hematopoietiske stamceller (RM-004) etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel forsøkspersoner med engraftment
Tidsramme: Innen 42 dager etter RM-004 infusjon
Andel forsøkspersoner med vellykket nøytrofilengraftment (første dag av 3 påfølgende målinger av absolutt nøytrofiltall [ANC] ≥0,5×10^9/L på 3 forskjellige dager) etter RM-004-infusjon.
Innen 42 dager etter RM-004 infusjon
Sikkerhet ved RM-004 infusjon
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter RM-004 infusjon
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter RM-004 infusjon
Andel forsøkspersoner som oppnår transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon
Transfusjonsuavhengighet (TI) ble definert som et vektet gjennomsnittlig hemoglobin (Hb) ≥ 9 g/dL uten transfusjoner av røde blodlegemer i en sammenhengende periode på ≥12 måneder til enhver tid i løpet av studien etter RM-004-infusjon.
Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter RM-004 infusjon
Forekomst av dødelighet av alle årsaker
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter RM-004 infusjon
Andel forsøkspersoner som slutter å motta transfusjon ≥ 6 måneder
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon
Andel forsøkspersoner som slutter å motta transfusjon ≥ 6 måneder
Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon
Varighet av transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon
Varigheten av TI ble beregnet som tiden fra starten av TI til siste tilgjengelige Hb der TI-kriteriene fortsatt er oppfylt. Tidsperioden for TI vil starte når forsøkspersonene oppnår en Hb ≥ 9 g/dL uten transfusjoner i løpet av de foregående 60 dagene
Inntil 24 måneder etter RM-004 infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Samarbeidspartnere

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT-RM-004-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på RM-004

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere