ヘモグロビンH定数春季病に対するRM-004細胞の安全性と有効性
ヘモグロビンH定常春季病の治療におけるRM-004細胞の安全性と有効性を評価する研究
この研究の目的は、ヘモグロビン H コンスタント スプリング病に対する RM-004 の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、ヘモグロビン H コンスタント スプリング病の治療のための自家造血幹細胞移植 (HSCT) に対する RM-004 の安全性と有効性を評価するための非ランダム化片群非盲検試験です。
この研究では、12歳から35歳までの5人の被験者が募集されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xinhua Zhang, MD
- 電話番号：+8613321717386
- メール：zxh303@163.com
研究場所
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Guangxi
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Nanning、Guangxi、中国
- 募集
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
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コンタクト：
- Xinhua Zhang, MD
- 電話番号：+8613321717386
- メール：zxh303@163.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は、自分自身またはその法的保護者によって自発的にインフォームドコンセントに署名し、研究手順、追跡検査および治療を完了します。
- スクリーニング時の対象年齢は性別を問わず12歳から35歳までとします。
- -スクリーニング前の過去2年間に少なくとも100mL/キログラム（kg）/年の濃厚赤血球（pRBC）輸血歴。
- HBA2 c.427T>C 変異を伴うヘモグロビン H 定常スプリング病 (--/ααCS) と診断された対象。
除外基準:
- -同種造血幹細胞移植（HSCT）のために利用可能なHLA一致/よく一致したHSCTドナーを有する対象。
- 以前のHSCTまたは遺伝子治療。
- 重度の出血性疾患の病歴。
- スクリーニング時の研究者の判断による、臨床的に重大な活動性の細菌、ウイルス、真菌または寄生虫感染症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RM-004
RM-004（生体外で遺伝子編集されたCD34+自己造血幹細胞）を単回点滴静注します。
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ブスルファンによる骨髄破壊的調整後の遺伝子編集 CD34 + 自己造血幹細胞 (RM-004) の静脈内注入。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生着を有する被験者の割合
時間枠：RM-004点滴後42日以内
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RM-004注入後に好中球生着が成功した被験者の割合（異なる3日間の絶対好中球数[ANC]≧0.5×10^9/Lの3回連続測定の初日）。
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RM-004点滴後42日以内
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RM-004点滴の安全性
時間枠：インフォームドコンセントの署名からRM-004点滴後24ヶ月まで
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した被験者の数
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インフォームドコンセントの署名からRM-004点滴後24ヶ月まで
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輸血独立を達成した被験者の割合
時間枠：RM-004 注入後最大 24 か月
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輸血独立性（TI）は、RM-004 注入後の研究期間中の任意の時点で、連続 12 か月以上の赤血球輸血なしで加重平均ヘモグロビン（Hb）≧ 9 g/dL と定義されました。
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RM-004 注入後最大 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全死因死亡の発生率
時間枠：インフォームドコンセントの署名からRM-004点滴後24ヶ月まで
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全死因死亡の発生率
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インフォームドコンセントの署名からRM-004点滴後24ヶ月まで
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輸血を6か月以上中止した被験者の割合
時間枠：RM-004 注入後最大 24 か月
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輸血を6か月以上中止した被験者の割合
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RM-004 注入後最大 24 か月
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輸血独立の期間
時間枠：RM-004 注入後最大 24 か月
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TI の期間は、TI の開始から TI 基準がまだ満たされている最後の利用可能な Hb までの時間として計算されました。
TI の期間は、被験者が過去 60 日間に輸血をせずに Hb ≧ 9 g/dL に達したときに開始されます。
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RM-004 注入後最大 24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Xinhua Zhang, MD、The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年10月8日
一次修了 (推定)
2025年10月31日
研究の完了 (推定)
2026年10月31日
試験登録日
最初に提出
2023年10月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年10月25日
最初の投稿 (実際)
2023年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月25日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT-RM-004-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
RM-004の臨床試験
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McGill University Health Centre/Research Institute...Université de Montréal; Argos Therapeutics完了
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Biocad募集脊髄性筋萎縮症 (SMA)ベラルーシ, ロシア連邦
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Click Therapeutics, Inc.積極的、募集していない