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Sicurezza ed efficacia delle cellule RM-004 per la malattia della primavera H-costante dell'emoglobina

25 ottobre 2023 aggiornato da: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule RM-004 per il trattamento della malattia della primavera con emoglobina H costante

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di RM-004 per la malattia dell'emoglobina H-Constant Spring.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio non randomizzato, a un braccio, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di RM-004 per il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per il trattamento della malattia dell'emoglobina H-Constant Spring. In questo studio verranno reclutati cinque soggetti di età compresa tra 12 e 35 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Xinhua Zhang, MD
  • Numero di telefono: +8613321717386
  • Email: zxh303@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Cina
        • Reclutamento
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Contatto:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Numero di telefono: +8613321717386
          • Email: zxh303@163.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti firmano volontariamente il consenso informato da soli o dai loro tutori legali e completano le procedure di studio, esame di follow-up e trattamento.
  2. Al momento dello screening, i soggetti devono avere un'età compresa tra 12 e 35 anni, indipendentemente dal sesso.
  3. Anamnesi di almeno 100 ml/chilogrammi (kg)/anno di trasfusioni di globuli rossi concentrati (PRC) nei 2 anni precedenti allo screening.
  4. Soggetti con diagnosi di malattia dell'emoglobina H-Constant Spring (--/ααCS) con mutazione HBA2 c.427T>C.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto che ha un donatore HSCT HLA compatibile/buono compatibile disponibile per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  2. Precedente HSCT o terapia genica.
  3. Storia di grave malattia emorragica.
  4. Infezioni batteriche, virali, fungine o parassitarie attive clinicamente significative secondo il giudizio dello sperimentatore al momento dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RM-004
RM-004 (cellule staminali emopoietiche autologhe CD34+ geneticamente modificate ex vivo) sarà somministrato come singola infusione endovenosa
Genetico: RM-004
Infusione endovenosa di cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ geneticamente modificate (RM-004) dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con attecchimento
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall'infusione di RM-004
Proporzione di soggetti con attecchimento dei neutrofili riuscito (primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili [ANC] ≥0,5×10^9/L in 3 giorni diversi) dopo l'infusione di RM-004.
Entro 42 giorni dall'infusione di RM-004
Sicurezza dell'infusione di RM-004
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Numero di soggetti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Proporzione di soggetti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
L'indipendenza dalle trasfusioni (TI) è stata definita come una media ponderata di emoglobina (Hb) ≥ 9 g/dl senza trasfusioni di globuli rossi per un periodo continuo di ≥ 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo l'infusione di RM-004.
Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Incidenza della mortalità per tutte le cause
Dalla firma del consenso informato fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Proporzione di soggetti che smettono di ricevere trasfusioni ≥ 6 mesi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Proporzione di soggetti che smettono di ricevere trasfusioni ≥ 6 mesi
Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004
La durata della TI è stata calcolata come il tempo dall'inizio della TI fino all'ultima Hb disponibile in cui i criteri della TI sono ancora soddisfatti. Il periodo di tempo della TI inizierà quando i soggetti raggiungono un valore di Hb ≥ 9 g/dL senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti
Fino a 24 mesi dopo l'infusione di RM-004

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Collaboratori

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT-RM-004-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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