헤모글로빈 H-상수 봄철 질환에 대한 RM-004 세포의 안전성 및 유효성
2023년 10월 25일 업데이트: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
헤모글로빈 H-상수 봄병 치료를 위한 RM-004 세포의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
본 연구의 목적은 헤모글로빈 H-상수 봄병에 대한 RM-004의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 헤모글로빈 H 항춘병 치료를 위한 자가조혈줄기세포이식(HSCT)에 대한 RM-004의 안전성과 효능을 평가하기 위한 비무작위, 단일군, 공개 라벨 연구입니다.
본 연구에는 12세에서 35세 사이의 5명의 피험자가 모집됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
5
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xinhua Zhang, MD
- 전화번호: +8613321717386
- 이메일: zxh303@163.com
연구 장소
-
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국
- 모병
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
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연락하다:
- Xinhua Zhang, MD
- 전화번호: +8613321717386
- 이메일: zxh303@163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 본인 또는 법적 보호자가 사전 동의에 자발적으로 서명하고 연구 절차, 후속 검사 및 치료를 완료합니다.
- 스크리닝 시점의 피험자는 성별에 관계없이 12세부터 35세까지이어야 한다.
- 스크리닝 전 지난 2년 동안 최소 100mL/킬로그램(kg)/년의 농축 적혈구(pRBC) 수혈 이력.
- HBA2 c.427T>C 돌연변이가 있는 헤모글로빈 H-불변 봄병(--/ααCS) 진단을 받은 피험자.
제외 기준:
- 동종이계 조혈모세포 이식(HSCT)을 위해 HLA 일치/잘 일치하는 HSCT 기증자가 있는 피험자.
- 이전 HSCT 또는 유전자 치료.
- 심각한 출혈성 질환의 병력.
- 스크리닝 당시 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 활성 박테리아, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RM-004
RM-004(체외 유전자 편집 CD34+ 자가 조혈 줄기 세포)는 단일 정맥 주입으로 투여됩니다.
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부술판을 이용한 골수파괴 컨디셔닝 후 유전자 편집 CD34+자가 조혈 줄기 세포(RM-004)를 정맥 주입합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착이 있는 대상의 비율
기간: RM-004 주입 후 42일 이내
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RM-004 주입 후 성공적인 호중구 생착(3일 동안 절대 호중구 수(ANC) ≥0.5×10^9/L의 3회 연속 측정 중 첫날)을 달성한 피험자의 비율.
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RM-004 주입 후 42일 이내
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RM-004 주입의 안전성
기간: 사전동의서 서명부터 RM-004 주입 후 24개월까지
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 피험자 수
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사전동의서 서명부터 RM-004 주입 후 24개월까지
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수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율
기간: RM-004 주입 후 최대 24개월
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수혈 독립성(TI)은 RM-004 주입 후 연구 기간 중 언제든지 12개월 이상의 연속 기간 동안 적혈구 수혈 없이 가중 평균 헤모글로빈(Hb) ≥ 9g/dL로 정의되었습니다.
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RM-004 주입 후 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 원인으로 인한 사망 발생률
기간: 사전동의서 서명부터 RM-004 주입 후 24개월까지
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모든 원인으로 인한 사망 발생률
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사전동의서 서명부터 RM-004 주입 후 24개월까지
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6개월 이상 수혈을 중단한 피험자의 비율
기간: RM-004 주입 후 최대 24개월
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6개월 이상 수혈을 중단한 피험자의 비율
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RM-004 주입 후 최대 24개월
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수혈 독립 기간
기간: RM-004 주입 후 최대 24개월
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TI 기간은 TI 시작부터 TI 기준이 여전히 충족되는 마지막 사용 가능한 Hb까지의 시간으로 계산되었습니다.
TI의 기간은 피험자가 지난 60일 동안 수혈을 받지 않고 Hb ≥ 9g/dL에 도달했을 때 시작됩니다.
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RM-004 주입 후 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 8일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 25일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
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RM-004에 대한 임상 시험
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McGill University Health Centre/Research Institute...Université de Montréal; Argos Therapeutics완전한
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Biocad모병척추 근육 위축증(SMA)벨라루스, 러시아 연방
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Click Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로