Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost buněk RM-004 pro hemoglobin H-Constant Spring Disease

30. května 2024 aktualizováno: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti buněk RM-004 pro léčbu hemoglobin H-konstantní jarní choroby

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost RM-004 na hemoglobin H-Constant Spring disease.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná, jednoramenná, otevřená studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti RM-004 pro autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro léčbu hemoglobin H-Constant Spring. Do této studie bude přijato pět subjektů ve věku od 12 do 35 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonní číslo: +8613321717386
  • E-mail: zxh303@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína
        • Nábor
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Kontakt:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonní číslo: +8613321717386
          • E-mail: zxh303@163.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty dobrovolně podepisují informovaný souhlas samy nebo svými zákonnými zástupci a absolvují studijní postupy, následné vyšetření a léčbu.
  2. V době screeningu by subjekty měly být ve věku od 12 do 35 let, bez ohledu na pohlaví.
  3. Anamnéza nejméně 100 ml/kilogramů (kg)/rok transfuzí komprimovaných červených krvinek (pRBC) v předchozích 2 letech před screeningem.
  4. Subjekty s diagnózou Hemoglobin H-Constant Spring disease (--/ααCS) s HBA2 c.427T>C mutací.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt, který má dostupného HLA-shodného/dobře shodného HSCT dárce pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  2. Předchozí HSCT nebo genová terapie.
  3. Těžké hemoragické onemocnění v anamnéze.
  4. Klinicky významné aktivní bakteriální, virové, plísňové nebo parazitární infekce podle posouzení zkoušejícího v době screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RM-004
RM-004 (ex vivo genem upravené CD34+ autologní hematopoetické kmenové buňky) bude podávána jako jediná intravenózní infuze
Genetický: RM-004
Intravenózní infuze genově upravených CD34+autologních hematopoetických kmenových buněk (RM-004) po myeloablativním kondicionování busulfanem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl předmětů s přihojením
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi RM-004
Podíl subjektů s úspěšným přihojením neutrofilů (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů [ANC] ≥0,5×10^9/l ve 3 různých dnech) po infuzi RM-004.
Do 42 dnů po infuzi RM-004
Bezpečnost infuze RM-004
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi RM-004
Počet subjektů s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi RM-004
Podíl subjektů, které dosahují nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi RM-004
Nezávislost na transfuzi (TI) byla definována jako vážený průměr hemoglobinu (Hb) ≥ 9 g/dl bez jakýchkoli transfuzí červených krvinek po nepřetržité období ≥ 12 měsíců kdykoli během studie po infuzi RM-004.
Až 24 měsíců po infuzi RM-004

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi RM-004
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi RM-004
Podíl subjektů, které přestanou dostávat transfuzi, ≥ 6 měsíců
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi RM-004
Podíl subjektů, které přestanou dostávat transfuzi, ≥ 6 měsíců
Až 24 měsíců po infuzi RM-004
Doba trvání nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi RM-004
Doba trvání TI byla vypočtena jako čas od začátku TI do posledního dostupného Hb, při kterém jsou ještě splněna kritéria TI. Časové období TI začne, když subjekty dosáhnou Hb ≥ 9 g/dl bez transfuze v předchozích 60 dnech
Až 24 měsíců po infuzi RM-004

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Spolupracovníci

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT-RM-004-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RM-004

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit