RM-004-solujen turvallisuus ja tehokkuus hemoglobiini H-vakiokevättautiin
torstai 30. toukokuuta 2024 päivittänyt: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Tutkimus RM-004-solujen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi hemoglobiini H-vakiokevättaudin hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RM-004:n turvallisuutta ja tehoa Hemoglobin H-Constant Spring -tautiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-satunnaistettu, yksihaarainen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan RM-004:n turvallisuutta ja tehoa autologisessa hematopoieettisessa kantasolusiirrossa (HSCT) Hemoglobin H-Constant Spring -taudin hoidossa.
Tähän tutkimukseen otetaan viisi 12–35-vuotiasta henkilöä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
5
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xinhua Zhang, MD
- Puhelinnumero: +8613321717386
- Sähköposti: zxh303@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Kiina
- Rekrytointi
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
-
Ottaa yhteyttä:
- Xinhua Zhang, MD
- Puhelinnumero: +8613321717386
- Sähköposti: zxh303@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt allekirjoittavat vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksensa itsensä tai laillisen huoltajansa toimesta ja suorittavat tutkimustoimenpiteet, seurantatutkimukset ja hoidon.
- Seulontahetkellä koehenkilöiden tulee olla 12–35-vuotiaita sukupuolesta riippumatta.
- Vähintään 100 ml/kg (kg)/vuosi punasolujen (pRBC) siirtoja edellisten 2 vuoden aikana ennen seulontaa.
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu Hemoglobin H-Constant Spring -tauti (--/ααCS) ja HBA2 c.427T>C -mutaatio.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde, jolla on käytettävissä HLA-yhteensopiva/hyvin yhteensopiva HSCT-luovuttaja allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT).
- Aikaisempi HSCT tai geeniterapia.
- Aiempi vakava verenvuototauti.
- Kliinisesti merkittävät aktiiviset bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektiot tutkijan arvion mukaan seulontahetkellä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RM-004
RM-004 (ex vivo -geenimuokatut CD34+ autologiset hematopoieettiset kantasolut) annetaan yhtenä suonensisäisenä infuusiona
|
Geenimuokattujen CD34 + autologisten hematopoieettisten kantasolujen (RM-004) suonensisäinen infuusio myeloablatiivisen busulfaanin käsittelyn jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirrettyjen koehenkilöiden osuus
Aikaikkuna: 42 päivän kuluessa RM-004-infuusion jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on onnistunut neutrofiilien istutus (ensimmäinen päivä kolmesta peräkkäisestä absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] mittauksesta ≥0,5 × 10^9/L 3 eri päivänä) RM-004-infuusion jälkeen.
|
42 päivän kuluessa RM-004-infuusion jälkeen
|
|
RM-004-infuusion turvallisuus
Aikaikkuna: Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
|
Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttavat verensiirrosta riippumattoman
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Verensiirrosta riippumattomuus (TI) määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) ≥ 9 g/dl ilman punasolusiirtoja ≥12 kuukauden jatkuvan jakson aikana milloin tahansa tutkimuksen aikana RM-004-infuusion jälkeen.
|
Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden ilmaantuvuus
|
Tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka lopettavat verensiirron ≥ 6 kuukautta
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka lopettavat verensiirron ≥ 6 kuukautta
|
Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
|
Verensiirron riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
TI:n kesto laskettiin ajalla TI:n alusta viimeiseen saatavilla olevaan Hb:hen, jolloin TI-kriteerit edelleen täyttyvät.
TI-aika alkaa, kun koehenkilö saavuttaa Hb ≥ 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana
|
Jopa 24 kuukautta RM-004-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 8. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 25. lokakuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. lokakuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 3. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT-RM-004-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .