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Sicherheit und Wirksamkeit von RM-004-Zellen bei der Hämoglobin-H-Constant-Spring-Krankheit

25. Oktober 2023 aktualisiert von: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RM-004-Zellen zur Behandlung der Hämoglobin-H-Constant-Spring-Krankheit

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von RM-004 bei der Hämoglobin-H-Constant-Spring-Krankheit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht randomisierte, einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RM-004 für die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) zur Behandlung der Hämoglobin-H-Constant-Spring-Krankheit. Für diese Studie werden fünf Probanden im Alter von 12 bis 35 Jahren rekrutiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

5

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Xinhua Zhang, MD
  • Telefonnummer: +8613321717386
  • E-Mail: zxh303@163.com

Studienorte

  • China
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, China
        • Rekrutierung
        • The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
        • Kontakt:
          • Xinhua Zhang, MD
          • Telefonnummer: +8613321717386
          • E-Mail: zxh303@163.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Probanden unterzeichnen freiwillig selbst oder ihre Erziehungsberechtigten eine Einverständniserklärung und schließen die Studienabläufe, die Nachuntersuchung und die Behandlung ab.
  2. Zum Zeitpunkt des Screenings sollten die Probanden unabhängig vom Geschlecht zwischen 12 und 35 Jahren alt sein.
  3. Vorgeschichte von Transfusionen von mindestens 100 ml/Kilogramm (kg)/Jahr an Erythrozytenkonzentraten (pRBC) in den letzten 2 Jahren vor dem Screening.
  4. Personen mit diagnostizierter Hämoglobin-H-Constant-Spring-Krankheit (--/ααCS) mit HBA2 c.427T>C-Mutation.

Ausschlusskriterien:

  1. Proband, der über einen verfügbaren HLA-passenden/gut passenden HSCT-Spender für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) verfügt.
  2. Vorherige HSCT oder Gentherapie.
  3. Vorgeschichte einer schweren hämorrhagischen Erkrankung.
  4. Klinisch signifikante aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektionen nach Einschätzung des Prüfarztes zum Zeitpunkt des Screenings.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RM-004
RM-004 (ex vivo geneditierte autologe hämatopoetische CD34+-Stammzellen) wird als einzelne intravenöse Infusion verabreicht
Genetisch: RM-004
Intravenöse Infusion geneditierter CD34+autologer hämatopoetischer Stammzellen (RM-004) nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit Transplantation
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der RM-004-Infusion
Anteil der Probanden mit erfolgreicher Neutrophilentransplantation (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl [ANC] ≥0,5×10^9/L an 3 verschiedenen Tagen) nach RM-004-Infusion.
Innerhalb von 42 Tagen nach der RM-004-Infusion
Sicherheit der RM-004-Infusion
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Anteil der Probanden, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Die Transfusionsunabhängigkeit (TI) wurde definiert als ein gewichteter durchschnittlicher Hämoglobinwert (Hb) ≥ 9 g/dl ohne Transfusionen roter Blutkörperchen über einen kontinuierlichen Zeitraum von ≥ 12 Monaten zu jedem Zeitpunkt der Studie nach der RM-004-Infusion.
Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Inzidenz der Gesamtmortalität
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Anteil der Probanden, die nach ≥ 6 Monaten keine Transfusion mehr erhalten
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Anteil der Probanden, die nach ≥ 6 Monaten keine Transfusion mehr erhalten
Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Dauer der Transfusionsunabhängigkeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion
Die Dauer der TI wurde als die Zeit vom Beginn der TI bis zum letzten verfügbaren Hb berechnet, bei dem die TI-Kriterien noch erfüllt sind. Der TI-Zeitraum beginnt, wenn die Probanden in den vorangegangenen 60 Tagen einen Hb-Wert von ≥ 9 g/dl ohne Transfusionen erreichen
Bis zu 24 Monate nach der RM-004-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Mitarbeiter

Guangzhou Reforgene Medicine Co., Ltd.

Ermittler

  • Hauptermittler: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT-RM-004-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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