Seguridad y eficacia de las células RM-004 para la enfermedad de primavera constante de hemoglobina H
30 de mayo de 2024 actualizado por: The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de las células RM-004 para el tratamiento de la enfermedad de primavera constante de hemoglobina H
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de RM-004 para la enfermedad de Hemoglobina H-Constant Spring.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto, de un solo brazo y no aleatorizado para evaluar la seguridad y eficacia de RM-004 para el autotrasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) para el tratamiento de la enfermedad de Hemoglobina H-Constant Spring.
En este estudio se reclutarán cinco sujetos de entre 12 y 35 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xinhua Zhang, MD
- Número de teléfono: +8613321717386
- Correo electrónico: zxh303@163.com
Ubicaciones de estudio
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, Porcelana
- Reclutamiento
- The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
-
Contacto:
- Xinhua Zhang, MD
- Número de teléfono: +8613321717386
- Correo electrónico: zxh303@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos firman voluntariamente el consentimiento informado por ellos mismos o sus tutores legales y completan los procedimientos del estudio, el examen de seguimiento y el tratamiento.
- En el momento de la selección, los sujetos deben tener entre 12 y 35 años, independientemente del sexo.
- Antecedentes de al menos 100 ml/kilogramos (kg)/año de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) en los 2 años anteriores a la selección.
- Sujetos diagnosticados con enfermedad de Hemoglobina H-Constant Spring (--/ααCS) con mutación HBA2 c.427T>C.
Criterio de exclusión:
- Sujeto que tiene un donante de TCMH disponible con HLA compatible o bien compatible para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH).
- TCMH previo o terapia génica.
- Historia de enfermedad hemorrágica grave.
- Infecciones bacterianas, virales, fúngicas o parasitarias activas clínicamente significativas según el criterio del investigador en el momento de la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: RM-004
RM-004 (células madre hematopoyéticas autólogas CD34+ editadas genéticamente ex vivo) se administrará como una única infusión intravenosa
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Infusión intravenosa de células madre hematopoyéticas autólogas CD34+ editadas genéticamente (RM-004) después de un acondicionamiento mieloablativo con busulfano.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con injerto
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de RM-004
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Proporción de sujetos con injerto de neutrófilos exitoso (primer día de 3 mediciones consecutivas del recuento absoluto de neutrófilos [RAN] ≥0,5 × 10^9/l en 3 días diferentes) después de la infusión de RM-004.
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Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de RM-004
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Seguridad de la infusión de RM-004
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Número de sujetos con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Proporción de sujetos que logran la independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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La independencia transfusional (TI) se definió como un promedio ponderado de hemoglobina (Hb) ≥ 9 g/dL sin ninguna transfusión de glóbulos rojos durante un período continuo de ≥ 12 meses en cualquier momento durante el estudio después de la infusión de RM-004.
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Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Incidencia de mortalidad por todas las causas
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Desde la firma del consentimiento informado hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Proporción de sujetos que dejan de recibir transfusión ≥ 6 meses
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Proporción de sujetos que dejan de recibir transfusión ≥ 6 meses
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Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Duración de la independencia transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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La duración de TI se calculó como el tiempo desde el inicio de TI hasta la última Hb disponible en la que aún se cumplen los criterios de TI.
El período de TI comenzará cuando los sujetos alcancen una Hb ≥ 9 g/dL sin transfusiones en los 60 días anteriores.
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Hasta 24 meses después de la infusión de RM-004
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xinhua Zhang, MD, The 923rd Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de octubre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IIT-RM-004-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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