西罗莫司在治疗微囊性、混合性淋巴管和血管畸形中的作用
2023年12月8日 更新者：Tarek Ahmed Abd Elsalam、Sohag University
淋巴血管畸形是由胚胎血管发生错误引起的，涉及毛细血管、静脉、动脉、淋巴管或这些血管的组合。
婴儿血管瘤和血管畸形，例如：毛细血管畸形和静脉畸形：它们会增大并且不会自行消退。
& 它们通常在出生时就存在，并因感染、荷尔蒙变化或创伤而增大。
淋巴管畸形可分为大囊性（囊肿直径>1cm）、微囊性（囊肿直径<1cm）或混合型，对于大囊性淋巴管畸形，手术和硬化治疗有效。
由于其浸润性，微囊性淋巴管畸形的手术仍然具有挑战性，并且硬化疗法通常是不可能的。
由于特别大的微囊性畸形和混合性畸形仍然是治疗上的挑战，近年来以西罗莫司等药物治疗作为主线治疗，疗效显着。
西罗莫司是从链霉菌属和吸水链霉菌菌株中分离出来的天然大环内酯。
它最初被用作抗生素和抗真菌剂，随后的研究显示出令人印象深刻的细胞抑制、抗增殖和免疫抑制特性。
西罗莫司不仅可以防止异常淋巴管的生长，还可以诱导病变部分消退，而对正常淋巴管没有明显影响。
研究概览
详细说明
淋巴血管畸形是由胚胎血管发生错误引起的，涉及毛细血管、静脉、动脉、淋巴管或这些血管的组合。
婴儿血管瘤和血管畸形，例如：毛细血管畸形和静脉畸形：它们会增大并且不会自行消退。
& 它们通常在出生时就存在，并因感染、荷尔蒙变化或创伤而增大。
淋巴管畸形可分为大囊性（囊肿直径>1cm）、微囊性（囊肿直径<1cm）或混合型，对于大囊性淋巴管畸形，手术和硬化治疗有效。
由于其浸润性，微囊性淋巴管畸形的手术仍然具有挑战性，并且硬化疗法通常是不可能的。
由于特别大的微囊性畸形和混合性畸形仍然是治疗上的挑战，近年来西罗莫司等药物治疗作为主线治疗，疗效显着。
西罗莫司是从链霉菌属和吸水链霉菌菌株中分离出来的天然大环内酯。
它最初被用作抗生素和抗真菌剂，随后的研究显示出令人印象深刻的细胞抑制、抗增殖和免疫抑制特性。
西罗莫司不仅可以防止异常淋巴管的生长，还可以诱导病变部分消退，而对正常淋巴管没有明显影响。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
10
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Tarek A Abd elsalam, resident
- 电话号码：01064411709
- 邮箱：tarikahmed@med.sohag.eg
研究联系人备份
- 姓名：Mohamed yousef, Ass. Prof.
学习地点
-
-
-
Sohag、埃及
- 招聘中
- Sohag university hospital
-
接触：
- Magdy M Amin, professor
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
- 从6个月到12岁，不要在6个月之前完成疫苗接种计划和肝酶的成熟。
- 诊断患有微囊性和混合性淋巴管畸形的患者。
- 在治疗婴儿血管瘤、血管畸形和淋巴血管畸形的类固醇普萘洛尔等其他疗法失败后。
- 淋巴血管畸形手术切除和注射博莱霉素失败后
描述
纳入标准：
- 1-从 6 个月到 12 岁，不早于 6 个月完成疫苗接种计划和肝酶成熟。 2- 诊断患有微囊性和混合性淋巴管畸形的患者。 3- 在其他治疗方法失败后，如普萘洛尔、类固醇治疗婴儿血管瘤和血管畸形和淋巴血管畸形。 4- 淋巴血管畸形手术切除和注射博莱霉素失败后
排除标准：
- 1- 大囊性淋巴管畸形和高流量血管畸形，如动静脉畸形。 2- 活动性感染，在发作期间需要全身治疗。 3- 药物的副作用，如（对西罗莫司过敏反应史或治疗期间对药物发生严重过敏反应的患者、高脂血症、白细胞减少症等） 4- 慢性肝脏或肾脏疾病或长期接受药物治疗，如（类固醇） 、干扰素或化疗剂）。 5-免疫缺陷病症，例如人类免疫缺陷病毒感染或原发性免疫缺陷疾病。 6- 接受药物治疗时间少于 6 个月的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
A组
微囊性和混合性淋巴管畸形
|
患有微囊性、混合性淋巴管和血管畸形的患者将给予西罗莫司 1 mg 口服片剂 3-6 个月，并通过临床检查、超声和 MRI 跟踪病变大小，以比较使用该药物前后的病变大小并观察潜在的情况副作用及排除后使用药物前
|
|
B组
血管畸形
|
患有微囊性、混合性淋巴管和血管畸形的患者将给予西罗莫司 1 mg 口服片剂 3-6 个月，并通过临床检查、超声和 MRI 跟踪病变大小，以比较使用该药物前后的病变大小并观察潜在的情况副作用及排除后使用药物前
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
病变大小的变化
大体时间：1年
|
通过临床检查病变大小以及通过超声和 MRI 测量病变大小，了解西罗莫司随时间推移减小病变大小的功效
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Sadick M, Muller-Wille R, Wildgruber M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part I): Classification and Diagnostics of Vascular Anomalies. Rofo. 2018 Sep;190(9):825-835. doi: 10.1055/a-0620-8925. Epub 2018 Jun 6.
- Vlahovic AM, Vlahovic NS, Haxhija EQ. Sirolimus for the Treatment of a Massive Capillary-Lymphatico-Venous Malformation: A Case Report. Pediatrics. 2015 Aug;136(2):e513-6. doi: 10.1542/peds.2014-3469. Epub 2015 Jul 6.
- Muller-Wille R, Wildgruber M, Sadick M, Wohlgemuth WA. Vascular Anomalies (Part II): Interventional Therapy of Peripheral Vascular Malformations. Rofo. 2018 Feb 7. doi: 10.1055/s-0044-101266. Online ahead of print.
- Adams DM, Wentzel MS. The role of the hematologist/oncologist in the care of patients with vascular anomalies. Pediatr Clin North Am. 2008 Apr;55(2):339-55, viii. doi: 10.1016/j.pcl.2008.01.007.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月20日
初级完成 (估计的)
2024年9月1日
研究完成 (估计的)
2024年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年11月29日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月29日
首次发布 (实际的)
2023年12月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月8日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
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